Utilizando los Resultados Notificados por el Paciente (Patient Reported Outcomes, PRO) se evaluará el tratamiento con teriflunomida en pacientes con esclerosis múltiple recidivante (EMR).

Fecha: 2013-11. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-001439-34.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Utilizando los Resultados Notificados por el Paciente (Patient Reported Outcomes, PRO) se evaluará el tratamiento con teriflunomida en pacientes con esclerosis múltiple recidivante (EMR).

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio prospectivo, de un solo brazo y en entorno clínico para describir la eficacia, tolerabilidad y comodidad del tratamiento con teriflunomida utilizando Resultados Notificados por el Paciente (Patient Reported Outcomes, PRO) en pacientes con esclerosis múltiple recidivante (EMR).

INDICACIÓN PÚBLICA Esclerosis Múltiple.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Esclerosis Múltiple.

CRITERIOS INCLUSIÓN ? Pacientes con una forma recidivante de EM (EMR), de acuerdo con el etiquetado local
? Haber firmado el consentimiento informado por escrito.

CRITERIOS EXCLUSIÓN De acuerdo al etiquetado local aprobado
Inferior a 18 años
Estar recibiendo actualmente o haber recibido teriflunomida
Tratamiento previo con leflunomida en los 6 meses previos a la visita basal
Pacientes con enfermedad hepática crónica o aguda preexistente, o aquellos con alanina aminotransferasa sérica (ALT) mayor de 2 veces el límite superior de la normalidad (LSN)
Antecedentes conocidos de infección por tuberculosis (TB) activa o TB latente, diagnosticada de acuerdo con las guías y la práctica médica estándar (incluyendo pruebas cutáneas o de sangre, según corresponda) o de acuerdo con el etiquetado local
Antecedentes conocidos de inmunodeficiencia severa, (Sindrome de Inmunodeficiencia adquirida (SIDA), enfermedad de médula ósea, infecciones activas severas o agudas
Mujeres embarazadas o en período de lactancia
Mujeres con una prueba de embarazo positiva en el momento de la selección o mujeres en edad fértil que no acepten utilizar un método anticonceptivo fiable durante el transcurso del estudio
Pacientes varones (solamente cuando se exija de acuerdo con el etiquetado local) que no estén dispuestos a utilizar un método anticonceptivo fiable durante el transcurso del estudio o de acuerdo con el etiquetado local
-Criterios de exclusión adicionales aplicables a los países de la UE (en conformidad con las contraindicaciones del RCP de la UE)
- Pacientes con la función de la médula ósea significativamente alterada o con anemia, leucopenia, neutropenia o trombocitopenia importantes
- Pacientes con infección activa severa hasta la resolución
- Pacientes con disfunción renal severa sometidos a diálisis, ya que no se dispone de experiencia clínica suficiente en este grupo de pacientes
- Pacientes con hipoproteinemia severa, como en el síndrome nefrótico
- Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes
Otras contraindicaciones adicionales según el etiquetado local (Appendix J).

VARIABLES PRINCIPALES Evaluación a las 48 semanas (S48/FDT) de la satisfacción global con el tratamiento con teriflunomida, medida mediante la puntuación del Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de Medicamentos (Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine [TSQM]) versión 1.4.

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Cambio en el TSQM versión 1.4 desde la visita basal hasta la S4 y hasta la S48/FDT del tratamiento con teriflunomida en pacientes que cambian desde otra TME
2. Cambio en el TSQM versión 1.4 desde la S4 hasta la S48/FDT en pacientes sin tratamiento previo
3. Progresión de la enfermedad: cambio desde la visita basal hasta la S48/FDT del tratamiento con teriflunomida, medido mediante la escala de Etapas de la Enfermedad Determinadas por el Paciente (PDDS)
4. Progresión de la enfermedad: cambio desde la visita basal hasta la S24 y hasta la S48/FDT del tratamiento con teriflunomida, medido mediante la puntuación de la Escala de Rendimiento de la Esclerosis Múltiple (Multiple Sclerosis Performance Scale [MSPS])
5. Resultados clínicos: recidiva tratada, tiempo hasta la primera recidiva tratada
6. Cambio en la cognición: cambio desde la visita basal hasta la S48/FDT del tratamiento con teriflunomida medido mediante la puntuación del Test de las Modalidades de Símbolos y Dígitos (Symbol Digit Modalities Test [SDMT])
7. Aparición de acontecimientos adversos (AA) basada en la notificación de AA en cada visita
8. Adherencia (i.e., cumplimiento) y persistencia (i.e., duración de la exposición) al tratamiento con teriflunomida a lo largo de 48 semanas
9. Calidad de vida: cambio desde la visita basal hasta la S48/FDT del tratamiento con teriflunomida, medido mediante la puntuación de la Calidad de Vida Internacional en Esclerosis Múltiple (Multiple Sclerosis International Quality of Life [MusiQoL]) y la escala de actividades de ocio de Stern (7).
10. Puntuación de la Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (Expanded Disability Status Scale [EDSS]) en la visita basal y en la S48/FDT.

OBJETIVO PRINCIPAL Describir la eficacia, tolerabilidad y comodidad del tratamiento con teriflunomida mediante la evaluación de PROs.

OBJETIVO SECUNDARIO ? Describir la progresión de la enfermedad utilizando PROs
? Describir los resultados clínicos (es decir, recidivas tratadas) en los pacientes tratados con teriflunomida
? Describir el cambio en la cognición en los pacientes tratados con teriflunomida
? Describir la seguridad de teriflunomida en los pacientes tratados (basándose en la notificación de acontecimientos adversos)
? Describir la adherencia y persistencia al tratamiento con teriflunomida
? Describir la calidad de vida, actividad y ocio a lo largo del período del tratamiento con teriflunomida
? Comparar las etapas de la enfermedad determinadas por el paciente (patient determined disease steps [PDDS] y la escala ampliada del estado de discapacidad (expanded disability status scale [EDSS]) a la hora de evaluar la progresión de la enfermedad de EM.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 48 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1. Desde la visita basal hasta la S4 y hasta la S48
2. Desde S4 y hasta la S48
3. Desde la visita basal hasta la S48
4. Desde la visita basal hasta la S24 y desde S24 hasta la S48
5. Durante las 48 semanas
6. Desde la visita basal hasta la S48
7/8 Durante las 48 semanas.

JUSTIFICACION Teriflunomida, es un agente inmunomodulador con propiedades antiinflamatorias, cuya eficacia se ha establecido en pacientes con esclerosis múltiple recidivante (EMR) en estudios de fase 3. Es un estudio multicéntrico, prospectivo, de un solo brazo y en entorno clínico para generar de manera sistemática datos de PRO (Resultados Notificados por el Paciente) capturados e información de seguridad sobre el tratamiento con teriflunomida en pacientes con EMR. Los pacientes en este estudio recibirán 48 semanas de tratamiento con teriflunomida. La dosis del comprimido de teriflunomida se administrará de acuerdo con el etiquetado local. Tiene una duración de 48 semanas e incluirá varias evaluaciones intermedias para permitir una determinación de los posibles impactos inmediatos, así como la durabilidad de la percepción que tiene el paciente del tratamiento con teriflunomida, así como para ofrecer información útil sobre la adherencia y la persistencia del paciente a la terapia con teriflunomida.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 1000.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III No. FASE IV Si.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 15/11/2013. FECHA DICTAMEN 10/07/2014. FECHA INICIO PREVISTA 02/12/2013. FECHA INICIO REAL 24/02/2014. FECHA FIN ESPAÑA 27/10/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Genzyme Corporation. DOMICILIO PROMOTOR 500 Kendall Street 02142 Cambridge, MA. PERSONA DE CONTACTO sanofi-aventis, s.a. - Unidad Estudios Clínicos. TELÉFONO 93 485 94 00. FAX NA. FINANCIADOR Genzyme Corporation. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

CENTRO 2: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO

NOMBRE CENTRO COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO. LOCALIDAD CENTRO SANTIAGO DE COMPOSTELA. PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Neurología.

CENTRO 3: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE VALLADOLID

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE VALLADOLID. LOCALIDAD CENTRO VALLADOLID. PROVINCIA VALLADOLID. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA Y LEON. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

CENTRO 4: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA

NOMBRE CENTRO COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA. LOCALIDAD CENTRO CORUÑA (A). PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE FUENLABRADA (*)

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE FUENLABRADA (*). LOCALIDAD CENTRO FUENLABRADA. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON(*)

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON(*). LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO CEMCAT (Centre d'Esclerosis Múltiple de Catalunya).

CENTRO 7: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA. LOCALIDAD CENTRO MURCIA. PROVINCIA MURCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA MURCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

CENTRO 8: COMPLEJO HOSPITALARIO DE ESPECIALIDADES VIRGEN DE VALME

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO DE ESPECIALIDADES VIRGEN DE VALME. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

CENTRO 9: HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA-DONOSTIA UNIBERTSITATE OSPITALEA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA-DONOSTIA UNIBERTSITATE OSPITALEA. LOCALIDAD CENTRO DONOSTIA-SAN SEBASTIÁN. PROVINCIA GUIPÚZCOA. COMUNIDAD AUTÓNOMA PAIS VASCO. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Aubagio. NOMBRE CIENTÍFICO Teriflunomide. CÓDIGO HMR1726. DETALLE 48 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS TERIFLUNOMIDE. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.