Una investigación a largo plazo sobre la seguridad de la crema Zorblisa (SD-101-6.0) usada por pacientes con epidermólisis ampollosa.

Fecha: 2016-11. Area: Enfermedades [C] - Piel y tejidos conectivos [C17].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-005679-96.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Una investigación a largo plazo sobre la seguridad de la crema Zorblisa (SD-101-6.0) usada por pacientes con epidermólisis ampollosa.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Piel y tejidos conectivos [C17].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión, multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de ZorblisaTM (SD-101-6.0) en pacientes con epidermólisis ampollosa.

INDICACIÓN PÚBLICA enfermedad genética de fragilidad de la piel.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Epidermólisis bullosa.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Consentimiento informado firmado por el sujeto o por el representante legal del sujeto; si el sujeto es menor de 18 años de edad pero es capaz de dar su asentimiento, asentimiento firmado por el sujeto.
2. El sujeto (o su cuidador) debe estar dispuesto a cumplir todos los requisitos del protocolo.
3. Pacientes que hayan completado el estudio SD-005 (con administración del fármaco del estudio en la visita 5).

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Pacientes que no cumplan los criterios de inclusión especificados con anterioridad.
2. Embarazo o lactancia durante el estudio. (En el caso de las pacientes en edad fértil, se realizará una prueba de embarazo en orina en la visita final del estudio SD-005).
3. Mujeres en edad fértil que no se abstengan de tener relaciones sexuales o no empleen un método de anticoncepción aceptable.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio principal de valoración es la seguridad a largo plazo de ZORBLISA en pacientes con epidermólisis ampollosa simple, distrófica recesiva y juntural tipo no-Herlitz.

VARIABLES SECUNDARIAS los objetivos secundarios incluyen el cambio desde basal en la cobertura SC de las lesiones y el nivel de lesiones, así como el cierre de lesiones diana que no han curado desde el ensayo SD-005.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal es demostrar la seguridad a largo plazo de ZORBLISA en pacientes con epidermólisis ampollosa simple, distrófica recesiva y juntural tipo no-Herlitz.

OBJETIVO SECUNDARIO Los objetivos secundarios son evaluar la eficacia de ZORBLISA en cuanto a los cambios en la superficie corporal (SC) afectada por lesiones y en la carga asociada a las heridas, así como el cierre de las heridas no cicatrizadas durante el estudio SD-005.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La seguridad se evaluará mediante monitorización de la tolerabilidad a nivel local, acontecimientos adversos y exploraciones físicas los meses 1, 3, 6, 9 y 12.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN - Cambio de la piel afectada en base a los cálculos de SC en los meses 1, 3, 6, 9 y 12 en coparación con el periodo basal
- Cambio en la cobertura de la superficie corporal afectada por lesiones, en base a estimaciones de la SC en los meses 1, 3, 6, 9 y 12 en coparación con el periodo basal
- Para lesiones diana que no habían cerrado en el estudio SD-005, el area de la lesión diana en la visita final del estudio SD-005 se usará como basal para el estudio SD-006. Las lesiones diana se evaluarán en cada visita hasta que se documente el cierre.

JUSTIFICACION La realización se este estudio se justifica por la necesidad de obtener datos de seguridad de ZORBLISA a largo plazo en paciente con epidermólisis ampollosa.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 130.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 15/11/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 14/11/2016. FECHA DICTAMEN 03/11/2016. FECHA INICIO PREVISTA 05/10/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 15/11/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Scioderm, INC. DOMICILIO PROMOTOR 4601 Creekstone Drive Suite 160 NC 27703 Durham. PERSONA DE CONTACTO Scioderm, INC. - Jamie Gault. TELÉFONO 0034 620983130. FINANCIADOR Scioderm, INC. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Dermatología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Zorblisa. CÓDIGO SD-101. DETALLE Topical application of SD-101 once daily over the entire body surface for 630 days. / Aplicación tópica de SD-101 una vez al día sobre toda la superficie corporal durante 630 días. PRINCIPIOS ACTIVOS ALLANTOIN. FORMA FARMACÉUTICA Crema. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.