Un estudio para investigar la seguridad y eficacia a largo plazo de un nuevo fármaco, NI-0501, en niños con una enfermedad que se llama "Linfohistiocitosis hemofagocítico".

Fecha: 2013-10. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-005753-23.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Un estudio para investigar la seguridad y eficacia a largo plazo de un nuevo fármaco, NI-0501, en niños con una enfermedad que se llama "Linfohistiocitosis hemofagocítico".

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio multicéntrico de seguimiento a largo plazo de pacientes con LHH que han recibido tratamiento con NI-0501, un anticuerpo monoclonal anti-interferón gamma.

INDICACIÓN PÚBLICA Rara y potencialmente enfermedad mortal que afecta predominantemente a niños. La enfermedad se caracteriza por la incontrolada hiper- inflamación basándose en subyacente deficiencias inmunológicas.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Linfohistiocitosis hemofagocítica.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. El paciente ha recibido como mínimo una dosis de NI-0501
2. El paciente o su representante legal, según proceda, ha firmado el consentimiento informado y se ha obtenido el asentimiento de los pacientes con capacidad legal para otorgarlo
3. El paciente se ha comprometido continuar utilizando métodos anticonceptivos hasta 6 meses después de la última dosis administrada de NI-0501, si procede.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Ninguno.

VARIABLES PRINCIPALES * Seguridad:
- Incidencia, intensidad, relación con el NI-0501 y desenlaces de los acontecimientos adversos (graves y no graves)
- Evolución de las constantes vitales, la exploración física y los valores de laboratorio a lo largo del tiempo
* Eficacia:
- Respuesta clínica basada fundamentalmente en los criterios diagnósticos de LHH y en la existencia de síntomas neurológicos
- Supervivencia antes del TCMH, 100 días y un año después del TCMH
* Farmacocinética: perfil de eliminación del NI-0501 (aclaramiento y semivida de eliminación)
* Farmacodinámica: actividad del NI-0501 sobre la neutralización del IFN?
* Inmunogenia: presencia de ADA
* Criterios de valoración exploratorios: por ejemplo, otros marcadores de la actividad de la enfermedad.

VARIABLES SECUNDARIAS Ninguno.

OBJETIVO PRINCIPAL - Vigilar el perfil de seguridad a largo plazo de los pacientes que han recibido NI-0501
- Evaluar la supervivencia de los pacientes con LHH después del tratamiento con NI-0501
- Estudiar el perfil de eliminación del NI-0501
- Evaluar la inmunogenia del NI-0501.

OBJETIVO SECUNDARIO No aplica.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Vea E.5.1.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Vea E.5.2.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS Si. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 10.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 24/10/2013. FECHA DICTAMEN 25/06/2015. FECHA INICIO PREVISTA 03/02/2014. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR NovImmune SA. DOMICILIO PROMOTOR 14 Chemin des Aulx 1228 Plan-les-Ouates. PERSONA DE CONTACTO NovImmune SA - Clinical Trials Information. TELÉFONO . FINANCIADOR PF7 Seventh Framework Programme for Research , NovImmune SA. PAIS Suiza.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE CRUCES

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE CRUCES. LOCALIDAD CENTRO BARAKALDO. PROVINCIA VIZCAYA. COMUNIDAD AUTÓNOMA PAIS VASCO. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Pediatria.

CENTRO 2: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica.

CENTRO 3: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO ESPLUGUES DE LLOBREGAT. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Seccion de Alergia e Inmunologia Clinica.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servei de Hematologia i Oncologia.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO NI-0501. CÓDIGO NI-0501. DETALLE No maximum duration of treatment has been specified in the long-term follow-up study protocol. PRINCIPIOS ACTIVOS N/A. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.