Un estudio fase II de retratamiento de pacientes con mielofibrosis con ruxolitinib/Jakavi después de la interrupción del tratamiento debido a pérdida de respuesta y/o acontecimiento adverso.

Fecha: 2014-05. Area: Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-004816-22.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Un estudio fase II de retratamiento de pacientes con mielofibrosis con ruxolitinib/Jakavi después de la interrupción del tratamiento debido a pérdida de respuesta y/o acontecimiento adverso.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo de retratamiento: Estudio fase II, abierto, de un solo brazo, de retratamiento de pacientes con mielofibrosis con ruxolitinib/Jakavi después de la interrupción del tratamiento debido a pérdida de respuesta y/o a acontecimiento adverso.

INDICACIÓN PÚBLICA mielofibrosis.

INDICACIÓN CIENTÍFICA mielofibrosis primaria, mielofibrosis secundaria a policitemia vera, mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Diagnóstico confirmado de PMF, PPV MF o PET-MF, independientemente del estado mutacional de JAK2 según los criterios estándares internacionales revisados 2008.
2. Recuento de blastos periféricos < 10%.
3. Que precisen terapia para la MF a criterio del investigador.
4. Que hayan recibido tratamiento en monoterapia con ruxolitinib durante por lo menos 12 semanas consecutivas y experimentaron interrupción del tratamiento debido a pérdida de respuesta o a acontecimiento adverso.
5. Pacientes que se adhieran a las evaluaciones de la fase de selección y que sean sometidos a un periodo de lavado sin ruxolitinib de un mínimo de 1 semana y de un máximo de 8 semanas.
6. Estado funcional del ECOG de 0, 1, 2 ó 3.
7. Función adecuada de la médula ósea.
8. Consentimiento informado por escrito.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Pacientes que no respondan inicialmente (resistencia primaria) a la terapia con ruxolitinib.
2. Pacientes que hayan sido sometidos a esplenectomía o a radiación del bazo.
3. Pacientes programados actualmente para trasplante de médula ósea.
4. Pacientes a los que se les haya suspendido ruxolitinib < 14 días antes de la selección.
5. Pacientes que no puedan recibir una dosis inicial de ruxolitinib de por lo menos la dosis diaria total de 15 mg.
6. Transformación leucémica.
7. Función renal inadecuada.
8. Presencia de infección vírica, parasitaria, fúngica, bacteriana activa, clínicamente significativa que precise terapia.
9. Historial previo de leucoencefalopatía multifocal progresiva (PML).
10. Enfermedad cardíaca clínicamente significativa o condición médica concurrente significativa.

VARIABLES PRINCIPALES Porcentaje de pacientes que alcancen una reducción del volumen del bazo mayor o igual a 20%, respecto al volumen basal, en la semana 24, después del reinicio del tratamiento con ruxolitinib.

VARIABLES SECUNDARIAS 1.- Porcentaje de pacientes que alcancen una reducción del volumen del bazo mayor o igual a 35%, respecto al volumen basal, en la semana 24, después del reinicio del tratamiento con ruxolitinib.
2.- Porcentaje de pacientes que alcancen una reducción ?25% y ?50%, respectivamente, en la longitud del bazo, respecto a la longitud basal, en la semana 24, después del reinicio del tratamiento con ruxolitinib.
3.-Cambio en la longitud del bazo además de en el volumen del bazo desde la visita basal hasta cada visita en la que se mida después del reinicio del tratamiento con ruxolitinibent with ruxolitinib.
4.- La seguridad se evaluará con la monitorización de la frecuencia, duración y severidad de los acontecimientos adversos y con la evaluación de los cambios en los resultados de las constantes vitales, electrocardiogramas (ECGs), bioquímica, hematología y análisis de orina.
5.- Porcentaje de pacientes que alcancen una reducción mayor o igual a 25% y 50%, respectivamente, respecto a la visita basal, en la puntuación de síntomas total (MPN-SAF TSS) en la semana 24 después del reinicio del tratamiento con ruxolitinib.
6.- Cambio en la MPN-SAF TSS, respecto a la visita basal, en cada visita en la que se mida, después del retratamiento con ruxolitinib.
7.- PGIC en cada visita en la que se mida después del retratamiento con ruxolitinib.
8.- Cambio en las puntuaciones del QLQ-C30 y del EQ-5D-5L de la EORTC, respecto a la puntuación basal, en cada visita en la que se mida después del retratamiento con ruxolitinib.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar el efecto del retratamiento con ruxolitinib en la reducción del volumen del bazo de por lo menos el 20%, respecto al volumen basal, en la Semana 24.

OBJETIVO SECUNDARIO 1. Evaluar el efecto del retratamiento con ruxolitinib en la reducción del volumen del bazo de por lo menos el 35%, respecto al volumen basal, en la Semana 24.
2. Evaluar el efecto del retratamiento con ruxolitinib en la reducción de la longitud del bazo de por lo menos el 25% y el 50%, respectivamente, respecto al volumen basal, en la Semana 24.
3. Evaluar el efecto del retratamiento con ruxolitinib en la reducción del volumen y de la longitud del bazo a lo largo del tiempo.
4. Evaluar la seguridad después del retratamiento con ruxolitinib.
5. Evaluar el efecto del retratamiento con ruxolitinib en la reducción de la MPN-SAF TSS de por lo menos el 25% y el 50%, respecto a la visita basal, en la Semana 24.
6. Evaluar el efecto del retratamiento con ruxolitinib en la reducción de la MPN-SAF TSS a lo largo del tiempo.
7. Evaluar el efecto del retratamiento con ruxolitinib en la impresión global del paciente sobre los cambios (PGIC), QLQ-C30 y EQ-5D-5L de la EORTC.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 24.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1. En la semana 24
2. En la semana 24
3. En cada visita
4. En cada visita
5. En la semana 24
6. En cada visita
7. En cada determinación
8. En cada determinación.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 100.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 30/05/2014. FECHA DICTAMEN 16/04/2015. FECHA INICIO PREVISTA 05/07/2014. FECHA INICIO REAL 16/09/2014. FECHA FIN ESPAÑA 02/02/2015. FECHA FIN GLOBAL 02/02/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 14/11/2016. FECHA FIN ANTICIPADA ESPAÑA 02/02/2015.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novartis Farmacéutica, S.A. DOMICILIO PROMOTOR Gran Vía de les Corts Catalanes, 764 08013 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Novartis Farmacéutica, S.A. - Departamento Médico Oncología (GMO). TELÉFONO 34 900353036. FAX 34 93 2479903. FINANCIADOR Novartis Pharma Services AG. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Planta 11, Centro, Control C, Unidad de Transplante de Médula Ósea.

CENTRO 2: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE. LOCALIDAD CENTRO ALICANTE/ALACANT. PROVINCIA ALICANTE. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio Hematología.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA. LOCALIDAD CENTRO BADALONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

CENTRO 6: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA. LOCALIDAD CENTRO SALAMANCA. PROVINCIA SALAMANCA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA Y LEON. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Oncología.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: ruxolitinib

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Jakavi. NOMBRE CIENTÍFICO INC424 5 mg. CÓDIGO INC424. DETALLE 24 semanas. PRINCIPIOS ACTIVOS ruxolitinib. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido*. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 2: ruxolitinib

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Jakavi. NOMBRE CIENTÍFICO INC424 15 mg. CÓDIGO INC424. DETALLE 24 semanas. PRINCIPIOS ACTIVOS ruxolitinib. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido*. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 3: ruxolitinib

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Jakavi. NOMBRE CIENTÍFICO INC424 20 mg. CÓDIGO INC424. DETALLE 24 semanas. PRINCIPIOS ACTIVOS ruxolitinib. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido*. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.