Un estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia en pacientes menores de 5 años con MPS VII tratados con una enzima (UX003) sustitutiva por vía intravenosa.

Fecha: 2016-04. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-000104-26.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Un estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia en pacientes menores de 5 años con MPS VII tratados con una enzima (UX003) sustitutiva por vía intravenosa.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio abierto de terapia enzimática sustitutiva con la rhGUS UX003 en pacientes con MPS VII menores de 5 años.

INDICACIÓN PÚBLICA Mucopolisacaridosis de tipo VII (MPS VII, síndrome de Sly).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Mucopolisacaridosis de tipo VII (MPS VII, síndrome de Sly).

CRITERIOS INCLUSIÓN -Diagnóstico confirmado de MPS VII sobre la base de la determinación enzimática de glucuronidasa en leucocitos o fibroblastos o del análisis genético.
-Menores de 5 años de edad en el momento del consentimiento informado.
-Consentimiento informado por escrito del representante legalmente autorizado después de haberse explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -Se ha sometido a un trasplante exitoso de médula ósea o células madre, o tiene signos de algún grado de quimerismo detectable con células del donante.
-Cualquier hipersensibilidad conocida a la rhGUS o sus excipientes que, en opinión del investigador, aumenta el riesgo del paciente de sufrir efectos adversos.
-Uso de un producto en investigación (medicamento o dispositivo, o combinación) distinto de UX003 dentro de los 30 días anteriores a la selección o necesidad de un fármaco en investigación antes de finalizar todas las evaluaciones programadas del estudio en cualquier momento durante su transcurso.
-Tiene una afección cuya gravedad y carácter agudo podría no permitir, en opinión del investigador, la participación segura en el estudio. En los pacientes con hidropesía fetal pueden continuar las intervenciones en curso para controlar el balance hídrico. El paciente se excluirá del estudio si se considera que añadir el TSE representa un riesgo de sobrecarga de líquidos.
-Tiene una enfermedad o un trastorno concurrente que, en opinión del investigador, pone al paciente en un alto riesgo de no cumplir adecuadamente con el tratamiento, de no completar el estudio o que podría interferir en la participación en el estudio o comprometer la seguridad. Como la tasa de mortalidad es alta en los pacientes con hidropesía, el riesgo de muerte antes de 1 año de edad no debe considerarse motivo suficiente para excluir al paciente del estudio por problemas de cumplimiento.

VARIABLES PRINCIPALES Excreción de GAG urinarios: cambio en el porcentaje de excreción media de GAGu entre la semana 0 y la semana 48.

VARIABLES SECUNDARIAS El crecimiento y la hepatoesplenomegalia se evaluarán para comparar los efectos pre-tratamiento
con los efectos post-tratamiento.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal consiste en evaluar el efecto del tratamiento con UX003 en pacientes pediátricos con MPS VII menores de 5 años de edad en:
-Seguridad y tolerabilidad
-La eficacia según lo determinado por la reducción de la excreción de GAG (GAGu).

OBJETIVO SECUNDARIO El objetivo secundario es evaluar el efecto de UX003 en la velocidad de crecimiento y en la hepatoesplenomegalia.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Excreción de GAG urinarios: Las muestras de orina se recogerán cada 2 visitas hasta visita de semana 12, después cada 6 semanas hasta visita semana 48, después cada 12 semanas hasta visita de semana 240. Y se recogerán 2 muestras en la visita basal.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN -Para crecimiento: las medidas antropométricas se realizarán cada 12 semanas desde visita basal hasta visita de semana 240.
-Para el tamaño de hígado/bazo: Se tomarán medidas en visita basal, semana 12, 24, 48 y después cada 48 semanas hasta la visita de semana 240.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 15.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 05/04/2016. FECHA DICTAMEN 23/02/2016. FECHA INICIO PREVISTA 02/05/2016. FECHA INICIO REAL 23/09/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 19/10/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Ultragenyx Pharmaceutical Inc. DOMICILIO PROMOTOR 60 Leveroni Court 94949 Novato, CA. PERSONA DE CONTACTO Ultragenyx Pharmaceutical Inc. - Clinical Operation. TELÉFONO 1 415 4838148. FAX . FINANCIADOR Ultragenyx Pharmaceutical Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Dismorfología. Pediatría.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Recombinant human beta-glucuronidase. CÓDIGO UX003. DETALLE 240 Weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Not available. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.