Un estudio de la eficacia y la seguridad de la profilaxis individualizada con factor Human-cl rhFVIII en pacientes adultos con hemofilia A grave que han recibido tratamiento previo.

Fecha: 2013-08. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-001556-35.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Un estudio de la eficacia y la seguridad de la profilaxis individualizada con factor Human-cl rhFVIII en pacientes adultos con hemofilia A grave que han recibido tratamiento previo.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo en fase IIIb abierto, prospectivo y multicéntrico, para evaluar la eficacia y la seguridad de la profilaxis individualizada con factor Human-cl rhFVIII en pacientes adultos con hemofilia A grave que han recibido tratamiento previo.

INDICACIÓN PÚBLICA Trastorno hemorrágico grave.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia A grave.

CRITERIOS INCLUSIÓN (a) Hemofilia A grave (FVIII:C < 1%) según historia clínica
(b) Pacientes varones >= 18 años de edad
(c) Tratamiento previo con un concentrado de FVIII (profilaxis regular con buen cumplimiento o tratamiento a demanda) durante como mínimo 150 DE
(d) Buena documentación con respecto a la administración y a la frecuencia de las hemorragias en los 6 meses anteriores al inicio del ensayo clínico
(e) Inmunocompetencia (cifra CD4+ > 200/microlitro)
(f) VIH negativo según historia clínica; si es positivo, carga viral < 200 partículas/microlitro o < 400.000 copias/mL
(g) Consentimiento informado libremente otorgado por escrito.

CRITERIOS EXCLUSIÓN (a) Cualquier trastorno de coagulación distinto de la hemofilia A
(b) Actividad con inhibidor del factor FVIII presente o pasada (? 0.6 UB) según historia clínica
(c) Patología grave de hígado o riñón (niveles de ALT y AST > 5 veces el límite superior de lo normal, creatinina > 120 micromol/L)
(d) Tratamiento con cualquier producto en investigación (PI) excepto PI de FVIII durante los 14 días previos a la visita de selección.

VARIABLES PRINCIPALES Reducción de la tasa total anual de hemorragias observada en el ensayo GENA-01 (58,1 episodios hemorrágicos totales por paciente y año) en un 50% durante la profilaxis individualizada.

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Reducción de la tasa anual de hemorragias espontáneas observada en el ensayo GENA-01 (38,5 episodios hemorrágicos espontáneos por paciente y año) en un 50% durante la profilaxis individualizada
2. Reducción de la tasa anual de hemorragias observada en el GENA-01 en un 50% en pacientes con profilaxis 2 veces/semana o menos
3. Mediana del intervalo de administración profiláctico durante la profilaxis individualizada
4. Datos de consumo de human-cl rhFVIII (FVIII UI/kg al mes por paciente) durante la profilaxis individualizada
5. Seguridad y tolerabilidad de human-cl rhFVIII mediante la supervisión de los acontecimientos adversos (AA) durante todo el estudio.

OBJETIVO PRINCIPAL Comparar la tasa total anual de hemorragias de la profilaxis individualizada con la tasa de hemorragias histórica observada en pacientes que han recibido tratamiento a demanda con factor Human-cl rhFVIII del ensayo GENA-01.

OBJETIVO SECUNDARIO 1.Comparar la tasa anual de hemorragias espontáneas de la profilaxis individualizada con la tasa de hemorragias histórica en pacientes que han recibido tratamiento a demanda con factor Human-cl rhFVIII
2.Comparar la tasa anual total de hemorragias en pacientes con profilaxis 2 veces/semana (o inferior) con la tasa de hemorragias histórica en pacientes que han recibido tratamiento a demanda con factor Human-cl rhFVIII
Evaluar:
3.La mediana del intervalo de administración profiláctico
4.El consumo de Human-cl rhFVIII
5.La PK de Human-cl rhFVIII en términos de FVIII:C
6.La seguridad de Human-cl rhFVIII
Obj. adicionales. Evaluar:
1.TGA según su utilidad en el tratamiento individualizado para los pacientes en la profilaxis
2.Eficacia clínica de Human-cl rhFVIII en el tratamiento de los episodios hemorrágicos repentinos
3.Eficacia clínica de Human-cl rhFVIII en profilaxis quirúrgica
4.Correlación de una concentración del antígeno del vWF y de la semivida de Human-cl rhFVIII.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Al final del estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Todos los criterios de valoración secundarios se valorarán al final del estudio con la excepción del 5º criterio secundario, seguridad y tolerabilidad de human-cl rhFVIII mediante la supervisión de los acontecimientos adversos (AA), que se valorará durante todo el estudio.

JUSTIFICACION El propósito del estudio es ofrecer tratamiento profiláctico personalizada en cuanto a la dosis y el intervalo de inyección entre las inyecciones profilácticas con rhFVIII -cl humano a partir del análisis de los datos farmacocinéticos individuales.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 55.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 29/08/2013. FECHA INICIO PREVISTA 29/11/2013. FECHA FIN ESPAÑA 24/03/2014. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Octapharma AG. DOMICILIO PROMOTOR Seidenstrasse 2, Lachen8853, Switzerland 8853 Lachen. PERSONA DE CONTACTO Octapharma AG - Johann Bichler. TELÉFONO +41 55 451 21 77. FINANCIADOR Octapharma AG. PAIS Suiza.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Human cell-line derived recombinant human factor VIII. CÓDIGO Human-cl rhFVIII. DETALLE The study duration for each patient will be approximately 7?9 months. PRINCIPIOS ACTIVOS simoctocog alfa. FORMA FARMACÉUTICA Polvo y disolvente para solución inyectable. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.