Solución salina hipertónica en pacientes preescolares y estructura pulmonar medida mediante tomografía computerizada.

Fecha: 2017-04. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-004143-39.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Solución salina hipertónica en pacientes preescolares y estructura pulmonar medida mediante tomografía computerizada.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio clínico de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado, con solución hipertónica inhalada al 7% versus solución salina isotónica al 0.9%, durante 48 semanas en pacientes de entre 3 y 6 años con fibrosis quística, en paralelo con el estudio SHIP en Norte América.

INDICACIÓN PÚBLICA La Fibrosis quística es una enfermedad genética que afecta principalmente a los pulmones pero también afecta al pancreas, hígado, riñones e intestino.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Fibrosis quística.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Diagnóstico de Fibrosis Quística (FQ) por una o más características clínicas con fenotipo positivo para FQ o positivo para FQ Newborn Screen Y uno o más de los siguientes criterios:
- Presencia documentada de cloro en sudor ¿ 60 mEq/L mediante QPIT
- Tener documentado un genotipo con dos mutaciones que provoquen la enfermedad en el gen CFTR.
2. Consentimiento informado firmado por un progenitor o el representante legal
3. Edad ¿ 36 meses y ¿ 72 meses en el momento de la selección
4. A criterio del investigador, capacidad de cumplir con el uso de la medicación, visitas y procedimientos del estudio.
5. Durante la visita de inclusión, capacidad de colaborar en el TC de Tórax según instrucciones del equipo técnico.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. TC de Tórax 8 meses antes de la visita de selección
2. Infecciones respiratorias agudas intercurrentes, definidas como un incremento de tos, silbido o frecuencia respiratoria en las 3 semanas anteriores a las visitas de selección o inclusión.
3. Silbido agudo durante la visita de selección o inclusión
4. Saturación de oxígeno < 95% (<90% en hospitales localizados a más de 1219.2 metros sobre el nivel de mar) en la visita de selección o inclusión
5. Otras disfunciones orgánicas mayores, excepto la disfunción pancreática
6. A criterio del investigador, hallazgos físicos que pudieran comprometer la seguridad del paciente o la calidad de los datos del estudios.
7. Uso de otro producto en investigación 30 días antes de la visita de selección o inclusión
8. Tratamiento con solución salina hipertónica, a cualquier concentración, en los 30 días anteriores a la visita de selección o inclusión.
9. Inicio en los 30 días anteriores a la visita de selección o inclusión de hidrantentes inhalados como el manitol o agentes mucolíticos como la dornasa alfa.
10. Enfermedades pulmonares crónicas no relacionadas con la FQ
11. Incapacidad para tolerar la primera dosis del tratamiento en estudio en la visita de inclusión.

VARIABLES PRINCIPALES La diferencia en PRAGMA-CF entre los brazos HS e IS al final del estudio (semana 48), ajustado en el baseline, medido a través de una TC de tórax.

VARIABLES SECUNDARIAS 1.
- Diferencia en las subpuntuaciones de PRAGMA-CF, %Dx y %TA, entre la TC inicial y la TC de las 48 semanas
- Número absoluto de entradas de aire, sus dimensiones y el ratio AA en la semana 48.
2. La diferencia de LCI, medido mediante N2 MBW, desde el inicio hasta la semana 48.
3. Relación transversal y longitudinal entre resultados primarios y secundarios del PRAGMA-CF y los resultados del MBW, dimensión de las entradas de aire y los resultados de PRAGMA-CF y MBW, así como las puntuaciones de CFR-R y los resultados de PRAGMA-CF y MBW.

OBJETIVO PRINCIPAL Comparar la puntuación del % total de PRAGMA-CF (proporción de volumen del pulmón con enfermedad estructural) entre ambos brazos medida mediante una TC de tórax en la semana 48.

OBJETIVO SECUNDARIO 1. Comparar las subpuntuaciones del PRAGMA-CF en ambos brazos de tratamiento, así como los AA ratios medidos mediante una TC de tórax en la semana 48
2. Comparar los cambios de LCI, medido por N2 MBW, en ambos grupos desde el inicio a la semana 48 semana
3. Explicar la relación entre las medidas transversales y longitudinales de la enfermedad pulmonar estructural evaluada mediante TC de tórax (PRAGMA-CT %Dis; %Bx; %TA) y el método AA, el LCI calculado mediante MBW y resultados clínicos (exacerbaciones pulmonares, calidad de vida) durante las 48 semanas de tratamiento.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Durante todo el estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Durante todo el estudio.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 120.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 20/04/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 19/04/2017. FECHA DICTAMEN 07/04/2017. FECHA INICIO PREVISTA 01/04/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 20/04/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Erasmus MC. DOMICILIO PROMOTOR Wytemaweg 80, room sp-3464 3015 CN Rotterdam. PERSONA DE CONTACTO Erasmus MC - Program manager. TELÉFONO 0031 010 703668. FAX . FINANCIADOR Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics (CFFT). PAIS Holanda.

CENTROS

NOMBRE CENTRO Hospital Universitari Vall d'Hebron. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Obstetrícia, Pediatria i Genètica.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: ISOTONIC SALINE

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE CIENTÍFICO Isotonic saline. DETALLE 48 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS ISOTONIC SALINE. FORMA FARMACÉUTICA Solución para inhalación. HUÉRFANO No.

MEDICAMENTO 2: HYPERTONIC SALINE

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE CIENTÍFICO Hypertonic saline. DETALLE 48 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS HYPERTONIC SALINE. FORMA FARMACÉUTICA Solución para inhalación. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.