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Fecha: 2016-03. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-004813-26.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO .

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Seguimiento a largo plazo de pacientes que hayan recibido trasplante alogénico de NiCord®/CordIn¿, células madre y progenitoras derivadas de sangre de cordón umbilical expandidas ex vivo.

INDICACIÓN PÚBLICA -cáncer que afecta a la sangre, la médula ósea, los ganglios linfáticos
-A Tipo de defecto genético que resulta en la estructura anormal de una de las cadenas de globina de la molécula de hemoglobina.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Neoplasias hematológicas de alto riesgo
hemoglobinopatías.

CRITERIOS INCLUSIÓN Cualquier persona que haya recibido un trasplante de NiCord/CordIn, firmado el consentimiento para este estudio y finalizado el seguimiento específico del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Un paciente no es elegible si, durante el protocolo de trasplante de NiCord/CordIn, se produce alguno de los siguientes casos, antes o una vez finalizada la última visita del estudio (d365):
Recidiva/progresión de la enfermedad.
Recuperación autóloga.
Rechazo de injerto.

VARIABLES PRINCIPALES Describir los resultados clínicos de los pacientes que hayan recibido un trasplante de NiCord/CordIn.

VARIABLES SECUNDARIAS Describir el injerto prolongado a largo plazo del trasplante de NiCord/CordIn
Describir la supervivencia y la supervivencia libre de enfermedad de pacientes que hayan recibido una perfusión de NiCord/CordIn.
Describir las características de los pacientes con rechazo de injerto secundario o recidiva de la enfermedad.
Describir las características de reconstitución inmune a largo plazo de los pacientes que reciben NiCord/CordIn.
Describir la incidencia de EICH crónica.

OBJETIVO PRINCIPAL Describir los resultados clínicos de los pacientes que hayan recibido un trasplante de NiCord/CordIn.

OBJETIVO SECUNDARIO Describir el injerto prolongado a largo plazo del trasplante de NiCord/CordIn
Describir la supervivencia y la supervivencia libre de enfermedad de pacientes que hayan recibido una perfusión de NiCord/CordIn.
Describir las características de los pacientes con rechazo de injerto secundario o recidiva de la enfermedad.
Describir las características de reconstitución inmune a largo plazo de los pacientes que reciben NiCord/CordIn.
Describir la incidencia de EICH crónica.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Visita n.º 1: 2 años después de la perfusión de NiCord/CordIn
Visita n.º 2: 3 años después de la perfusión de NiCord/CordIn
Visita n.º 3: 4 años después de la perfusión de NiCord/CordIn
Visita n.º 4: 5 años después de la perfusión de NiCord/CordIn.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Visita n.º 1: 2 años después de la perfusión de NiCord/CordIn
Visita n.º 2: 3 años después de la perfusión de NiCord/CordIn
Visita n.º 3: 4 años después de la perfusión de NiCord/CordIn
Visita n.º 4: 5 años después de la perfusión de NiCord/CordIn.

JUSTIFICACION En los protocolos con nº 03.01.020 y el futuro protocolo 05.01.020, de Gamida Cell, el promotor del estudio realiza un seguimiento a los pacientes hasta un año después del trasplante. Este seguimiento es suficiente para recoger datos sobre la seguridad y eficacia del producto de acuerdo con la guías de las agencias europea y americana (FDA y EMA).

Sin embargo, como los productos de Gamida Cell son únicos y pioneros, el promotor ha decidido que, a fin de comprender mejor la seguridad del trasplante NiCord® / Cordin ?, para seguir y vigilar la salud de cada paciente, que fueron transplantados con productos de Gamida Cell, durante 4 años después de que cada paciente complete la última visita del primer ensayo clínico.

El promotor recopilará la información y los resultados de los análisis de sangre que se realizan de forma rutinaria después de un trasplante de células madre.

El protocolo no obliga a efectura ninguna otra determinación adicional salvo las que estén incluidas dentro de práctica clínica habitual del centro.
La participación de los pacientes no es obligatoria y no afectará de ninguna manera al primer protocolo.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 76.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD No. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 14/03/2016. FECHA DICTAMEN 13/01/2016. FECHA INICIO PREVISTA 01/12/2015. FECHA INICIO REAL 31/08/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 14/06/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Gamida Cell Ltd. DOMICILIO PROMOTOR 5, Nahum Hafzadi, Beit Ofer 9548401 Jerusalem. PERSONA DE CONTACTO Gamida Cell Ltd - Clinical Trial department. TELÉFONO 972 2 6595666. FAX . FINANCIADOR Gamida Cell. PAIS Israel.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Department of Hematology.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: allogeneic, umbilical cord blood-derived, non-expanded, hematopoietic CD133- cells , allogeneic, umbilical cord blood-derived, ex vivo expanded, hematopoietic CD133+ cells

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO CordIn (CF cultured fraction and NF non-cultured fraction). DETALLE Total study duration is approximately 4 years post NiCord/CordIn protocol completion. PRINCIPIOS ACTIVOS allogeneic, umbilical cord blood-derived, non-expanded, hematopoietic CD133- cells , allogeneic, umbilical cord blood-derived, ex vivo expanded, hematopoietic CD133+ cells. FORMA FARMACÉUTICA Suspensión inyectable. HUÉRFANO No.

MEDICAMENTO 2: allogeneic, umbilical cord blood-derived, non-expanded, hematopoietic CD133- cells , allogeneic, umbilical cord blood-derived, ex vivo expanded, hematopoietic CD133+ cells

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO NiCord(CF cultured fraction and NF non-cultured fraction). DETALLE Total study duration is approximately 4 years post NiCord/CordIn protocol completion. PRINCIPIOS ACTIVOS allogeneic, umbilical cord blood-derived, non-expanded, hematopoietic CD133- cells , allogeneic, umbilical cord blood-derived, ex vivo expanded, hematopoietic CD133+ cells. FORMA FARMACÉUTICA Suspensión inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.