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Fecha: 2014-08. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-000698-38.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO .

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO MD1003 en la adrenomieloneuropatía: un estudio aleatorizado con doble enmascaramiento controlado por placebo.

INDICACIÓN PÚBLICA .

INDICACIÓN CIENTÍFICA Adrenomieloneuropatía.

CRITERIOS INCLUSIÓN ° Hombres de 18 a 60 años con AMN:
- mutación de ABCD1 identificada;
- elevadas concentraciones plasmáticas de AGCML (ácidos grasos de cadena muy larga).
° Signos clínicos de AMN con al menos un síndrome del piramidal en las extremidades inferiores y dificultad para caminar.
° Puntuación de entre 3,5 y 6,5 en la escala EDSS (Escala Expandida del Estado de Discapacidad).
° IRM cerebral normal o IRM cerebral que muestre:
(a) anomalías que pudiera observarse en pacientes con AMN sin desmielinización cerebral y con puntuación máxima de 4 en la escala de Loes; y/o
(b) desmielinización estable (? 6 meses) sin captación de gadolinio con puntuación ? 12 en la escala de Loes.
° Sustitución adaptada con esteroides en caso de insuficiencia surrenal.
° Capacidad de realizar todas las evaluaciones previstas.
° Firma del consentimiento informado.

CRITERIOS EXCLUSIÓN ° IRM cerebral anómala con puntuación en la escala de Loes > 12 o con captación de gadolinio.
° Cualquier neuropatía distinta de la AMN.
° Incapacidad de realizar las pruebas de marcha y la prueba funcional de TUG.
° Enfermedad hepática, renal o cardiovascular, o cualquier patología maligna evolutiva.
° Cualquier nuevo tratamiento para la AMN en que se haya iniciado la administración de fampridina menos de un mes antes de la inclusión.
° Pacientes en que la IRM esté contraindicada.
° Inclusión en otro ensayo para el tratamiento de la AMN.
° Difícil acceso al investigador en caso de urgencia o imposibilidad de acudir al investigador durante el estudio en general.

VARIABLES PRINCIPALES variación de 2 minutos en la prueba de M12 respecto del valor inicial.

VARIABLES SECUNDARIAS - Proporción de pacientes que presente una mejora del 20 % en la 2MWT (prueba de marcha 2 min) de M12 respecto de la de M9
- Proporción de pacientes que presente una mejora del 20 % en la TW25 (prueba cronometrada de marcha de 25 pies) de M12 respecto de la de M9
- Prueba TUG cronometrada
- Cuestionario Euroqol EQ-5D
- Cuestionario Qualiveen (función urinaria)
- Evaluación de la tolerancia a dosis elevadas de biotina: acontecimientos adversos, examen clínico (constantes vitales, ECG), análisis biológicos estándar (hematología y bioquímica)
Criterios de exploración (optativos):
1) IRM cerebral:
a) IRM convencional; b) Imagen por tensor de difusión (ITD) cerebral y medular; c) Espectroscopia por resonancia magnética (ERM) de la sustancia blanca del cerebral.
2) Evaluación de la fuerza muscular mediante dinamómetro.
3) Velocidad de conducción nerviosa (VCN) de las extremidades inferiores.

OBJETIVO PRINCIPAL Demostrar la mayor eficacia de MD1003 respecto del placebo para la mejora clínica de pacientes con AMN.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la seguridad de MD1003 en el tratamiento de la AMN.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Valor inicial, 12 meses y 24 meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Valor inicial, 9 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 60.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 13/08/2014. FECHA DICTAMEN 24/10/2014. FECHA INICIO PREVISTA 05/05/2014. FECHA INICIO REAL 28/10/2014. FECHA FIN ESPAÑA 23/06/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 26/09/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR MEDDAY SAS. DOMICILIO PROMOTOR 26 rue des rigoles 75020 Paris. PERSONA DE CONTACTO Dra Aurora Pujol - Profesor de Investigación ICREA. TELÉFONO 0034 93 2607137. FAX 0034 93 2607414. FINANCIADOR ELA L'Association Européenne contre les Leucodystrophies , MEDDAY SAS. PAIS Francia.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE. LOCALIDAD CENTRO HOSPITALET DE LLOBREGAT (L´). PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO IDIBELL - Bellvitge Biomedical Research Institute, Hospital Duran i Reynals Granvia Km 2,7.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO biotin. CÓDIGO MD1003. DETALLE 24 months. PRINCIPIOS ACTIVOS D-BIOTIN. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.