Evaluación de poloxámero 188 purificado en sujetos con anemia en sujetos con anemia de células falciformes que experimentan una crisis vaso-oclusiva.

Fecha: 2014-07. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-002986-21.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Evaluación de poloxámero 188 purificado en sujetos con anemia en sujetos con anemia de células falciformes que experimentan una crisis vaso-oclusiva.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Evaluación de poloxámero purificado 188 en crisis vaso-oclusiva por drepanocitosis (EPIC): Un estudio clínico de la inyección MST-188 (poloxámero purificado 188), Fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, en sujetos con drepanocitosis que experimentan crisis vaso-oclusiva.

INDICACIÓN PÚBLICA Enfermedad de las células falciformes en sujetos hospitalizados que experimentan crisis vaso-oclusiva.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Enfermedad de las células falciformes con crisis vaso-oclusiva.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Edad comprendida entre 4 y 65 años
2. Paciente con diagnóstico confirmado de HbSS, HbSC, HbS?+thal, o HbS?0thal
3. Pacientes que experimenten dolor agudo como consecuencia de una crisis vaso oclusiva que requiera tratamianto analgésico parenteral
4. Paciente que requiera hospitalización.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Paciente que sufra síndrome torácico agudo
2. Pacientes con resultados de laboratorio que indiquen una inadecuada función orgánica
3. Patiente embarazada o en periodo de lactancia
4. Pacientes que hayan sufrido una crisis dolorosa y requieran hospitalización dentro de los 14 días previos o que hayan sufrido > 5 hospitalizaciones por CVO en los 6 meses previos
5. Pacientes que hayan sido transfundidos dentro de los últimos 14 días
6. Paciente hospitalizado por otra razón distinta a CVO
7. Paciente que tenga complicaciones relacionadas con enfermedad de células falciformes.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio de valoración primario es el tiempo en horas desde la aleatorización hasta la última dosis antes del alta de analgésico opioide parental para tratar CVO.

VARIABLES SECUNDARIAS 1-Reingreso al hospital debido a CVO: se comparará entre los dos grupos de tratamiento el porcentaje de sujetos que regresan al hospital debido a CVO dentro de los 14 días después de haber sido dados de alta.
2-Co-ocurrencia de STA: se compara entre los dos grupos de tratamiento el porcentaje de sujetos que entran dentro de la definición del protocolo de STA a las 120 horas de haberse hecho la aleatorización.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal es demostrar la eficacia de MST-188 para reducir la duración de la crisis vaso-oclusiva (CVO) en sujetos con drepanocitosis (o ECF, enfermedad de las células falciformes). La duración de CVO se medirá a partir del momento de la aleatorización hasta el momento en que el sujeto reciba la última dosis de analgesia opioide parenteral para el tratamiento de CVO antes del alta hospitalaria.

OBJETIVO SECUNDARIO Los objetivos secundarios son:
o Comparar el índice de reingreso al hospital (debido a CVO) entre los grupos de tratamiento.
o Comparar la co-ocurrencia del síndrome torácico agudo (STA) entre los grupos de tratamiento.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN El tiempo en horas desde la aleatorización hasta la última dosis antes del alta de analgésico opioide parental para tratar CVO.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1-Dentro de los 14 días después de haber sido dados de alta.
2- A las 120 horas de haberse hecho la aleatorización.

JUSTIFICACION El objetivo de este ensayo clínico es saber si MST-188 puede reducir el tiempo durante el que los pacientes con anemia de células falciformes experimentan una CVO (crisis vaso-oclusiva o ?crisis dolorosa?). Se observará y registrará el tiempo durante el que el paciente recibe medicamentos con una aguja. El fármaco del ensayo podría reducir la duración de la crisis dolorosa del paciente al aumentar el flujo de sangre hacia los tejidos corporales.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 388.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 16/07/2014. FECHA DICTAMEN 03/06/2014. FECHA INICIO PREVISTA 15/07/2014. FECHA INICIO REAL 25/11/2014. FECHA FIN ESPAÑA 11/09/2015. FECHA FIN GLOBAL 05/04/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 03/10/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Mast Therapeutics, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 3611 Valley Center Drive, Suite 500 CA 92130 San Diego. PERSONA DE CONTACTO Pharm-Olam International (Spain), S.L.U. - Regulatory Department. TELÉFONO 34 911459110. FAX 34 914342773. FINANCIADOR Mast Therapeutics, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Onco-Hematología Pediátrica.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO MST-188 (purified poloxamer 188) Injection. CÓDIGO MST-188. DETALLE 49 hours: 1 hour loading dose (100mg/kg) infusion, followed by a continuous maintenance infusion (30 mg/kg/hr) for at least 12 hours and up to 48 hours (may be extended up to 53 hours due to interruptions, which may not exceed 4 hours in aggregate). PRINCIPIOS ACTIVOS Purified poloxamer 188. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.