Estudio preliminar para evaluar el uso de la tecnología inteligente de cumplimiento terapéutico para medir el cumplimiento de lumacaftor/ivacaftor en sujetos con FQ homocigotos para la mutación F508del-CFTR.

Fecha: 2017-05. Area: Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-004996-33.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio preliminar para evaluar el uso de la tecnología inteligente de cumplimiento terapéutico para medir el cumplimiento de lumacaftor/ivacaftor en sujetos con FQ homocigotos para la mutación F508del-CFTR.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio preliminar en fase IV, multicéntrico, aleatorizado, de tratamiento abierto y en dos grupos paralelos, del cumplimiento terapéutico del tratamiento con lumacaftor/ivacaftor en pacientes con fibrosis quística homocigóticos para la mutación F508del-CFTR.

INDICACIÓN PÚBLICA Pacientes con fibrosis quística homocigóticos para la mutación F508del-CFTR.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Pacientes con fibrosis quística homocigóticos para la mutación F508del-CFTR.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. El sujeto y/o su representante legal nombrado y autorizado (p. ej., los padres o el tutor legal) firmarán y fecharán un formulario de consentimiento informado (FCI) y, cuando proceda, un formulario de asentimiento.
2. El sujeto y/o su representante legal nombrado y autorizado (p. ej., los padres o el tutor legal) son capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las restricciones del estudio, las pruebas analíticas, las normas sobre anticonceptivos y los demás procedimientos del estudio, y están dispuestos a hacerlo.
3. Tiene un diagnóstico confirmado de FQ y es homocigótico para la mutación F508del-CFTR en la selección.
4. Los sujetos (de ambos sexos) tendrán 16 años de edad o más en la fecha de la firma del consentimiento o asentimiento informado, según proceda.
5. VEF1 ¿ 40 % del valor normal esperado para la edad, el sexo y la estatura en la selección.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Antecedentes de cualquier enfermedad o cualquier dolencia médica que, en opinión del investigador, pudiera confundir los resultados del estudio o suponer un riesgo añadido para la administración de L(s) al sujeto, p. ej., antecedentes de hepatopatía avanzada.
2. Presencia de insuficiencia hepática moderada o grave (clase B o C de Child-Pugh).
3. Sujetos que actualmente reciben ventilación mecánica invasiva.
4. Antecedentes conocidos de alcoholismo o toxicomanía en el último año, incluidos, entre otros, cannabis, cocaína y opiáceos, en opinión del investigador.
5. Alguna de las siguientes anomalías analíticas durante la selección:
- Valores de alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 5 veces el LSN de ALT o > 3 veces el LSN de AST con bilirrubina total > 2 veces el LSN.
- Filtración glomerular ¿ 30 ml/min/1,73 m2. Se calculará según la ecuación del estudio Modificación de la alimentación en la nefropatía (Modification of Diet in Renal Disease) para sujetos ¿ 18 años de edad y según la ecuación de Counahan-Barratt para sujetos de 12 a 17 años.
6. Mujeres embarazadas o lactando (las mujeres con capacidad de procrear deben obtener un resultado negativo en la prueba de embarazo en la selección y en el día 1).
7. Sujetos mujeres y parejas femeninas de los sujetos varones que tengan previsto quedarse embarazadas durante el período de tratamiento o en los 90 días siguientes a la última dosis de LUM/IVA.
8. Sujetos con capacidad de procrear sexualmente activos que no estén dispuestos a cumplir los requisitos sobre anticoncepción que se indican en la sección 11.5.7.1.
9. Antecedentes de trasplante de un órgano sólido o hematológico.
10. Participación actual o previa en un estudio con un fármaco en investigación (incluidos los estudios con LUM y/o IVA en investigación) en los 30 días anteriores a la selección
- Un período de reposo farmacológico de 5 semividas terminales de la combinación LUM/IVA en investigación previo o 30 días, el período que sea más largo.
- La duración del tiempo transcurrido puede ser mayor si lo exige la normativa local.
11. Uso actual del tratamiento combinado con LUM/IVA comercializado.
12. El sujeto o un familiar cercano suyo es el investigador o un investigador asociado, un ayudante de la investigación, un farmacéutico, un coordinador del estudio u otro miembro del personal que participa directamente en la realización del estudio en ese centro.

VARIABLES PRINCIPALES Media del porcentaje de cumplimiento terapéutico del tratamiento con LUM/IVA durante 48 semanas.

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Media del porcentaje de cumplimiento terapéutico del tratamiento con LUM/IVA durante 24 semanas
2. Media del porcentaje de cumplimiento terapéutico del tratamiento con LUM/IVA desde la semana 25 hasta la semana 48 inclusive
3. Porcentaje de sujetos con cumplimiento terapéutico de LUM/IVA ¿ 80 % durante 24 semanas
4. Porcentaje de sujetos con cumplimiento terapéutico de LUM/IVA ¿ 80 % durante 48 semanas
5. Porcentaje de sujetos con cumplimiento terapéutico de LUM/IVA ¿ 80 % desde la semana 25 hasta la semana 48 inclusive
6. Porcentaje de sujetos con una interrupción de LUM/IVA ¿ 72 horas no indicada por el médico a lo largo de las 48 semanas
7. Número de interrupciones de LUM/IVA ¿ 72 horas no indicadas por el médico a lo largo de las 48 semanas
8. Tiempo hasta la primera interrupción de LUM/IVA ¿ 72 horas no indicada por el médico a lo largo de las 48 semanas.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la influencia de la tecnología inteligente de cumplimiento terapéutico para supervisar las tasas de cumplimiento terapéutico de LUM/IVA en sujetos de 16 años y mayores con FQ homocigotos para la mutación F508del-CFTR.

OBJETIVO SECUNDARIO Reunir las opiniones de los sujetos y los médicos sobre el uso de la tecnología inteligente de cumplimiento terapéutico para supervisar el cumplimiento de LUM/IVA.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 48 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1. Durante 24 semanas
2. Desde la semana 25 hasta la semana 48 inclusive
3. Durante 24 semanas
4. Durante 48 semanas
5. Desde la semana 25 hasta la semana 48 inclusive
6. Durante 48 semanas
7. Durante 48 semanas
8. Durante 48 semanas.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 75.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD No. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III No. FASE IV Si.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 03/05/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 03/05/2017. FECHA DICTAMEN 26/04/2017. FECHA INICIO PREVISTA 10/05/2017. FECHA FIN ESPAÑA 16/05/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 06/06/2017. FECHA FIN ANTICIPADA ESPAÑA 16/05/2017. MOTIVOS FIN ANTICIPADA ESPAÑA Vertex ha decidido finalizar el estudio VX15-809-114, debido al inicio del estudio y a los objetivos de reclutamiento a través de los centros a nivel global. Esta decisión no se debe a motivos de seguridad o eficacia y está en linea con el protocolo del estudio, que permite la terminación de este estudio en cualquier momento.

No se inscribieron pacientes en los 3 centros participantes en España.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Vertex Pharmaceuticals Incoporated. DOMICILIO PROMOTOR 50 Northern Avenue 02210 Boston. PERSONA DE CONTACTO Vertex Pharmaceuticals Incorporated - Clinical Trials and Medical Info. TELÉFONO . FAX 001 510 595 8183. FINANCIADOR Vertex Pharmaceutical Incorporated. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Orkambi. NOMBRE CIENTÍFICO Orkambi. DETALLE 48 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS IVACAFTOR , Lumacaftor. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.