Estudio piloto sobre los efectos del recambio plasmático con albúmina en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica.

Fecha: 2014-05. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-004842-40.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio piloto sobre los efectos del recambio plasmático con albúmina en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio piloto sobre los efectos del recambio plasmático en la disfunción motora y la función cognitiva en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica.

INDICACIÓN PÚBLICA Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
Sinónimos: Enfermedad de la Motoneurona (término más usado en Reino Unido) o Enfermedad de Lou Gehrig (término más usado en Estados Unidos).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

CRITERIOS INCLUSIÓN Para ser seleccionado para la participación en el ensayo, los pacientes deben cumplir con los siguientes requisitos:
- Consentimiento informado firmado.
- Edad superior a 18 años e inferior a 70 años.
- Estar diagnosticado de ELA de carácter definido, posible, probable según criterios El Escorial-Arlie.
- El inicio de los primeros síntomas de ELA se ha producido en un tiempo inferior a 18 meses respecto el momento del reclutamiento.
- FVC > 70%.
- Ser médicamente capaz de someterse a los procedimientos del estudio y de cumplir el calendario de visitas en el momento de la inclusión en el estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios quedarán excluidos de participar en el ensayo:
- Sujetos con una enfermedad pulmonar preexistente clínicamente significativa no atribuible a la ELA.
- Sujetos con un diagnóstico de otras enfermedades neurodegenerativas o enfermedades asociadas a una disfunción de las neuronas motoras que puede confundir el diagnóstico de ELA.
- Sujetos que participan o han participado hace menos de 6 meses en un ensayo clínico.
- Mujeres embarazadas, lactantes o que tengan intención de concebir durante el período del estudio.
- Acceso venoso periférico dificultoso o problemático e imposibilidad de implantar un catéter alternativo que haga inviable la realización continuada del recambio plasmático conforme al protocolo de visitas
- Contraindicación para someterse a un recambio plasmático o parámetros anormales de la coagulación según criterio del equipo de aféresis (Banc de Sang i Texits, BST Bellvitge).
- Historial de reacciones adversas graves o no graves pero frecuentes a productos derivados de la sangre.
- Hipersensibilidad a la albúmina u otras alergias conocidas a cualquier componente de Albutein® 5%.
- Sujetos que no puedan interrumpir el tratamiento con Ácido Acetilsalicílico o otra medicación antiagregante y anticoagulantes orales.
- Presentar una concentración de creatinina >2 mg/dl.
- Presentar enfermedad cardíaca que contraindique el tratamiento con recambio plasmático incluyendo historia de cardiopatía isquémica o insuficiencia cardíaca congestiva
- Trastornos de conducta previos que requieran intervención farmacológica, con menos de 3 meses de tratamiento estable.
- Cualquier condición que complica la adherencia al protocolo de estudio (enfermedad con menos de un año de supervivencia esperada, abuso de drogas o de alcohol, etc).

VARIABLES PRINCIPALES Cambio respecto el basal en la escala funcional ALSFRS-R
Cambio respecto el basal en la capacidad vital forzada (FVC).

VARIABLES SECUNDARIAS Variables secundarias:
- Cambios respecto el basal en la función cognitiva determinado por criterio clínico, el test ALS-CBS y los criterios de Neary para la Demencia Frontotemporal (DFT)
- Valoración de la fuerza muscular por electromiografía a través del potencial motor evocado en musculatura tena, hipotenar y tibial anterior
- Valoración de calidad de vida a través del test ALSA Q40.
- Variación en el perfil del metaboloma no dirigido en líquido cefalorraquídeo (LCR) y en plasma
- Variaciones en plasma de la capacidad funcional de la albúmina
- Variaciones en plasma parámetros de estrés oxidativo
- Variaciones en plasma de mediadores de inflamación
- Variaciones en LCR de parámetros de estrés oxidativo y mediadores de inflamación

Variables de Seguridad:
- Se considerará como principal criterio de seguridad el porcentaje de recambios plasmáticos que estén asociados como mínimo a un acontecimiento adverso que pueda estar relacionado con el procedimiento de estudio (reacciones adversas) dentro de 72h después de completar la infusión del producto.
- Además, también se considerará globalmente el porcentaje de recambios plasmáticos con algún acontecimiento adverso, tengan o no relación con el procedimiento.
- Los signos vitales se registrarán antes, durante y después de cada sesión de recambio plasmático, cuando se requiera. Varios parámetros de laboratorio (recuento de células sanguíneas, plaquetas, tiempo de protrombina (TP), tiempo parcial de tromboplastina activada prolongado (aPTT), fibrinógeno, proteínas totales y calcio) también serán evaluados cuando sea necesario.
- De acuerdo con el criterio del investigador, los cambios clínicamente relevantes en la función vital, se evaluarán los parámetros de laboratorio.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la evolución de la enfermedad a través de la escala funcional (ALSFRS-R) y de la capacidad vital forzada (FVC) de pacientes afectados de ELA tratados con recambio plasmático.

OBJETIVO SECUNDARIO Objetivos secundarios:
Evaluar los efectos del recambio plasmático en pacientes con ELA sobre:
- La disfunción cognitiva.
- La respuesta inflamatoria sistémica.
- El daño oxidativo.
- El perfil del metaboloma no dirigido.
- La seguridad y tolerabilidad del procedimiento.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN ALSFRS-R (6 mediciones: semana 0, 4, 12, 25, 36 y 48).
FVC (6 mediciones: semana 0, 4, 12, 25 36 y 48).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN - ALS-CBS y los criterios de Neary (3 mediciones: semana 0, 25 y 48).
- Fuerza muscular por electromiografía (6 mediciones: semana 0, 4, 12, 25, 36 y 48).
- Calidad de vida a través del test ALSA Q40. (3 mediciones: semana 0, 25 y 48).
- Perfil del metaboloma no dirigido en LCR y en plasma (3 mediciones: semana 0, 12 y 25).
- Capacidad funcional de la albúmina en plasma (6 mediciones: semana 0, 4, 12, 25 36 y 48)
- Estrés Oxidativo y mediadores de inflamación en plasma (6 mediciones: semana 0, 4, 12, 25 36 y 48)
- Estrés oxidativo y mediadores de inflamación en LCR (3 mediciones: semana 0, 12 y 25).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III No. FASE IV Si.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 09/05/2014. FECHA INICIO PREVISTA 03/02/2014. FECHA INICIO REAL 07/11/2014. FECHA FIN ESPAÑA 03/06/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 02/06/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Instituto Grifols S.A. DOMICILIO PROMOTOR Av. de la Generalitat 152-158 08174 Sant Cugat del Vallés. PERSONA DE CONTACTO Instituto Grifols S.A. - Miquel Barceló. TELÉFONO 34 935712368. FAX 34 935710381. FINANCIADOR Instituto Grifols S.A. PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE. LOCALIDAD CENTRO HOSPITALET DE LLOBREGAT (L´). PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO Neurologia. FECHA ACTIVACIÓN 02/06/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Albutein 5%. DETALLE 6 months. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.