Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de UCB7665 en sujetos con Miastenia Gravis de grado moderado o severo.

Fecha: 2017-05. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-002698-36.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de UCB7665 en sujetos con Miastenia Gravis de grado moderado o severo.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo, de secuencias de tratamiento, con enmascaramiento para el investigador y el sujeto, a fin de evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de UCB7665 en sujetos con Miastenia Gravis de grado moderado o severo.

INDICACIÓN PÚBLICA La Miastenia Gravis es una enfermedad autoimmune que causa debilidad en los músculos; esta causada por problemas de comunicación entre nervios y músculos.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Miastenia Gravis de grado moderado o severo.

CRITERIOS INCLUSIÓN - Sujeto con diagnóstico bien documentado de miastenia gravis (MG) en la Visita 1 (Selección), de acuerdo a sus antecedentes y con respaldo por evaluaciones previas
- Sujeto que puede estar actualmente considerado por el investigador para posible tratamiento inmunológico, como inmunoglobulina intravenosa/plasmaféresis (IVIG/PLEX)
- Sujeto con evidencia documentada en su historia médica o en la Selección de autoanticuerpos detectables [positividad de anti-receptor de acetilcolina (anti-AChR positivo) o positividad de anti-cinasa músculo-específica (anti-MuSK positivo)]
- Si se trata de una mujer: en posmenopausia, sometida a esterilización permanente o, si es potencialmente fértil, que va a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz
- Si se trata de un varón: conformidad en utilizar un método anticonceptivo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Sujeto que ha recibido tratamiento previamente en este estudio o que ha recibido previamente UCB7665
- Sujeto que ha participado en otro estudio con un producto en fase de investigación (medicamento o producto sanitario) en el plazo de los 30 días anteriores a la Selección o que está participando actualmente en otro estudio con un producto en fase de investigación (medicamento o producto sanitario)
- Sujeto con hipersensibilidad conocida a cualquier componente del medicamento en investigación
- Sujeto con historia de hiperprolinemia (ya que la L-prolina es un componente del medicamento en investigación UCB7665)
- Sujeto con MG que sólo afecta a musculatura ocular
- Sujeto con debilidad severa que afecta a músculos orofaríngeos o respiratorios, o con crisis miasténicas en la Selección o con amenaza de crisis
- Sujeto con una puntuación de la escala cuantitativa de miastenia gravis (QMG) <11 en el Basal
- Sujeto con una concentración sérica de inmunoglobulina G (IgG) total < =6 g/L en la Selección
- Recuento absoluto de neutrófilos <1.500 /mm^3
- Sujeto con cualquier proceso médico (agudo o crónico) o psiquiátrico que, en opinión del investigador, podría poner en riesgo o comprometer su capacidad de participar en el estudio
- Sujeto con una anomalía de laboratorio que, en opinión del investigador, es clínicamente importante, no se ha resuelto en la aleatorización o podría poner en riesgo o comprometer su capacidad de participar en el estudio
- Sujeto que ha recibido una vacuna con gérmenes vivos en el plazo de las 8 semanas previas a la Visita Basal; o programado para recibir una vacuna con gérmenes vivos durante el curso del estudio o en el plazo de las 7 semanas siguientes a la última dosis del medicamento en investigación
- Sujeto que ha recibido cualquier agente biológico experimental, dentro o fuera de un estudio clínico, en los 3 últimos meses o en el plazo de 5 semividas del agente antes del momento basal (eligiéndose el más prolongado de estos plazos).

VARIABLES PRINCIPALES Variación respecto al momento basal de la puntuación de la escala cuantitativa de MG (QMG) en la visita 9.

VARIABLES SECUNDARIAS Variación respecto al momento basal de la puntuación de la escala compuesta de MG (MG Composite) en la visita 9
Variación respecto al momento basal del cuestionario de actividades cotidianas con MG (MGADL) en la visita 9.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia clínica del UCB7665 como tratamiento a largo plazo intermitente en sujetos con Miastenia Gravis (MG) generalizada de carácter moderado o severo.

OBJETIVO SECUNDARIO - Recoger datos para un futuro plan de estudio, tanto para el tratamiento a largo plazo intermitente como para opciones de tratamiento más prolongadas, mediante la evaluando del concepto general de que el UCB7665 es clínicamente eficaz en pacientes con MG generalizada.
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad del UCB7665 administrado en infusión subcutanea (sc) a sujetos con MG
- Evaluar el efecto del UCB7665 según la medición de la concentración sérica de IgG total.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Basal y Visita 9 (Día 29).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Basal y Visita 9 (Día 29).

JUSTIFICACION La Miastenia Gravis (MG), es una enfermedad autoinmune en la que ciertos anticuerpos, (una clase de proteína que se encuentra en su cuerpo) que normalmente combaten las infecciones para proteger la salud, se vuelven dañinas y atacan el sistema de comunicación entre los nervios y los músculos motores, causando debilidad. Las proteínas dañinas se llaman auto-anticuerpos.
La Inmunoglobulina G (una clase de anticuerpo) se encuentra presente en el organismo de forma natural, pero se convierte en auto-anticuerpos perjudiciales cuando se padece Miastenia Gravis. El medicamento del estudio (UCB7665) es un tipo de anticuerpo que potencialmente interfiere en el efecto de este auto-anticuerpo perjudicial que aparece en la Miastenia Gravis.

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad del medicamento del estudio (UCB7665) y lo efectivo que puede ser en el tratamiento de esta enfermedad.
En este estudio participará un total de 42 sujetos que padezcan MG procedentes de unos 30 centros de EE. UU., Canadá y Europa. Podrían añadirse otros países y centros.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 42.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA Si. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 26/05/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 25/05/2017. FECHA DICTAMEN 26/04/2017. FECHA INICIO PREVISTA 15/06/2017. FECHA INICIO REAL 16/06/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 04/08/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR UCB Biopharma SPRL. DOMICILIO PROMOTOR Allée de la Recherche 60 1070 Brussels. PERSONA DE CONTACTO UCB Biosciences GmbH - Clin Trial Reg & Results Disclosure. TELÉFONO 34 91 391 3443. FAX 49 2173 481572. FINANCIADOR UCB Biopharma SPRL. PAIS Bélgica.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Neurologia. FECHA ACTIVACIÓN 04/08/2017.

CENTRO 2: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

NOMBRE CENTRO Hospital de la Santa Creu i Sant Pau. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Neurología. FECHA ACTIVACIÓN 04/08/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO UCB7665. CÓDIGO UCB7665. DETALLE The maximum duration of the treatment per subject will be approximately 6 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS UCB7665. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para solución para perfusión. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.