Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de una combinación de dos farmacos experimentales en personas con fibrosis quística (una enfermedad pulmonar hereditaria rara).

Fecha: 2016-01. Area: Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-004827-29.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de una combinación de dos farmacos experimentales en personas con fibrosis quística (una enfermedad pulmonar hereditaria rara).

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión, fase III, abierto para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con VX 661 en combinación con Ivacaftor en sujetos a partir de 12 años con fibrosis quística, homocigóticos o heterocigóticos para la mutación F508del-CFTR.

INDICACIÓN PÚBLICA Fibrosis Quística.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Fibrosis Quística.

CRITERIOS INCLUSIÓN Los sujetos que entren en la cohorte de tratamiento deben cumplir todos los criterios siguientes:
- Elegir inscribirse en la cohorte de tratamiento
- Haber completado el tratamiento con el fármaco del estudio durante el período de tratamiento en un estudio principal (estudios 103 [fase controlada con placebo o fasede extensión abierta], 106,107, 108 o 109) o el tratamiento con el fármaco del estudio y la visita de seguimiento de la seguridad para los sujetos del estudio 111.
- Dispuestos a seguir una pauta posológica estable (y complementaria) de medicación hasta la visita de seguimiento de la seguridad.

Los sujetos que se incorporen a la cohorte de observación deben cumplir los siguientes criterios:
-18 años de edad (edad en la fecha del consentimiento/asentimiento informado en el estudio principal).
-Haber completado el tratamiento con el fármaco del estudio durante el período de tratamiento en un estudio principal (estudios 103, 106, 107, 108 o 109) o el tratamiento con el fármaco del estudio y la visita de seguimiento de la seguridad para los sujetos provenientes del estudio 111.
- Haber recibido al menos 4 semanas de tratamiento con el fármaco del estudio en alguno de los estudios principales, pero que no cumplan los requisitos de idoneidad para su inscripción en la cohorte de tratamiento.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Cohorte de tratamiento solamente:
- Antecedentes de alguna comorbilidad que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o suponer un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
- Mujeres embarazadas y en período de lactancia. Las mujeres en edad fértil deben presentar una prueba de embarazo en orina negativa en la visita del día 1 y antes de recibir la primera dosis del fármaco del estudio.
- Sujetos sexualmente activos con potencial reproductivo que no estén dispuestos a seguir los requisitos de anticoncepción.
- Antecedentes de intolerancia al fármaco en el estudio principal que puedan suponer un riesgo adicional para el sujeto.
- Antecedentes de falta de cumplimiento con el fármaco del estudio y/o los procedimientos del estudio según lo considere el investigador.
- Participación en un ensayo con un fármaco en fase de investigación
distinto a los estudios 103, 106, 107, 108, 109 y 111, o uso de un modulador de CFTR disponible de forma comercial (por ejemplo, Kalydeco).

VARIABLES PRINCIPALES Seguridad y tolerabilidad del tratamiento a largo plazo de VX 661 en combinación con ivacaftor basándose en los acontecimientos adversos (AA), las exploraciones oftalmológicas (sujetos <18 años de edad [edad en la fecha del consentimiento/asentimiento informado en el estudio principal]), los valores analíticos clínicos (bioquímica sérica, hematología, coagulación, lípidos, vitaminas y análisis de orina), los electrocardiogramas (ECG) digitales estándar, las constantes vitales y la oximetría de pulso.

VARIABLES SECUNDARIAS Cohorte de tratamiento
?Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje previsto del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (ppVEF1)
?Cambio relativo desde el inicio en el ppVEF1
?Número de exacerbaciones pulmonares
?Cambio absoluto desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC)
?Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación z del IMC de los sujetos con edades <20 años
?Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación del dominio respiratorio en el cuestionario revisado para la fibrosis quística (Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised, CFQ-R)
?Cambio absoluto desde el inicio en el peso corporal
?Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación z del peso corporal de los sujetos con edades <20 años
?Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación z de la estatura de los sujetos con edades <20 años
?Tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar
?Parámetros de farmacocinética (FC) de VX 661, un metabolito de VX 661 (M1 661), ivacaftor y un metabolito de ivacaftor (M1-ivacaftor)

Cohorte de observación
?Seguridad, determinada por los acontecimientos adversos graves (AAG) relacionados.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de VX 661 en combinación con ivacaftor en sujetos con FQ que están en la cohorte de tratamiento, homocigóticos o heterocigóticos para la mutación F508del-CFTR.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la eficacia a largo plazo de VX 661 en combinación con ivacaftor en los sujetos de la cohorte de tratamiento.

Evaluar la seguridad tras el tratamiento de VX 661 en combinación con ivacaftor en los sujetos de la cohorte de observación.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 96 Semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Durante 100 semanas (Semana 24 criterio de valoración FC).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 1375.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 12/01/2016. FECHA INICIO PREVISTA 01/02/2016. FECHA INICIO REAL 25/02/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 21/08/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Vertex Pharmaceuticals Incorporated. DOMICILIO PROMOTOR 50 Northern Avenue MA 02210 Boston. PERSONA DE CONTACTO Clinical Trials and Medical Info. TELÉFONO 001 877 634 8789. FAX 001 510 595 8183. FINANCIADOR NA. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo.

CENTRO 3: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo.

CENTRO 4: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo.

CENTRO 5: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo.

CENTRO 6: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA. LOCALIDAD CENTRO MURCIA. PROVINCIA MURCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA MURCIA. SITUACION Inactivo.

CENTRO 7: Corporació Sanitaria Parc Taulí

NOMBRE CENTRO Corporació Sanitaria Parc Taulí. LOCALIDAD CENTRO Sabadell Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neumología Pediatrica.

CENTRO 8: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Neumología.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: IVACAFTOR

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Kalydeco. NOMBRE CIENTÍFICO Ivacaftor. CÓDIGO VX-770, VRT-813077. DETALLE 96 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS IVACAFTOR. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 2: Not yet assigned , IVACAFTOR

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO VX-661/ivacaftor (VX-770) 100mg/150 mg. CÓDIGO VX-661/VX-770. DETALLE 96 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Not yet assigned , IVACAFTOR. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.