Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de la administración intranasal de etamsilato en el tratamiento de la telangiectasia hemorrágica hereditaria, durante 4 semanas.

Fecha: 2017-03. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-003982-24.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de la administración intranasal de etamsilato en el tratamiento de la telangiectasia hemorrágica hereditaria, durante 4 semanas.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo clínico de fase IV-II, unicéntrico, abierto y de un solo brazo de tratamiento, de bajo nivel de intervención, para evaluar la eficacia y la seguridad de la administración intranasal de etamsilato en el tratamiento de la telangiectasia hemorrágica hereditaria, durante 4 semanas.

INDICACIÓN PÚBLICA Hemorragía nasal.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria.

CRITERIOS INCLUSIÓN ¿ Pacientes adultos (18 años o más) de ambos sexos.
¿ Diagnóstico de HHT.
¿ Alta propensión a la hemorragia nasal
¿ Pacientes con capacidad y voluntad para seguir el protocolo del estudio y que otorguen su consentimiento informado (fechado y firmado), aceptando participar voluntariamente en el estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN ¿ No firmar el consentimiento informado para su participación en el estudio tras haber sido informado por el investigador sobre el objetivo, el transcurso y los posibles riesgos del estudio.
¿ Pacientes que no pueden cumplir con los requisitos del estudio o que en opinión del investigador no deben participar en el estudio.
¿ Pacientes con enfermedades concomitantes que, a juicio del investigador puedan influir (por la enfermedad en sí y/o sus tratamientos) en el desarrollo, evolución o valoración de la HHT.
¿ Pacientes que hayan recibido tratamiento antiinflamatorio en el último mes.
¿ Pacientes en los que esté contraindicado el uso de etamsilato.
¿ Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.

VARIABLES PRINCIPALES ¿número de epistaxis por semana
¿tiempo de sangrado
¿cantidad de sangrado
¿evolución de la anemia.

VARIABLES SECUNDARIAS ¿imagen rinoscópica de las telangiectasias en mucosa nasal
¿evaluación global del tratamiento del estudio
¿evaluación de la calidad de vida.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de la administración diaria intranasal de etamsilato en la mejora de la HHT a las 4 semanas de iniciar el tratamiento, mediante la medición del número de epistaxis por semana y sus características.

OBJETIVO SECUNDARIO ¿ Evaluar el efecto de la administración diaria intranasal de etamsilato para revertir la anemia (Hb, hematocrito, reticulocitos, eritropoyetina, etc.) asociada a la HHT, a las 4 semanas de iniciar el tratamiento.
¿ Evaluar la incidencia de acontecimientos adversos según su severidad, gravedad, relación con el tratamiento con etamsilato intranasal durante 4 semanas de tratamiento, así como el efecto sobre la calidad de vida del paciente.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 4 weeks.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 4 semanas.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV Si.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/03/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 16/03/2017. FECHA DICTAMEN 01/02/2017. FECHA INICIO PREVISTA 09/01/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/03/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Asociación HHT España. DOMICILIO PROMOTOR C/ Ramiro de Maeztu, 9, casillero 22 28040 Madrid. PERSONA DE CONTACTO Asociación HHT España - Bienvenido Muñoz. TELÉFONO 0034 630 904306. FAX . FINANCIADOR Asociación HHT España. PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Dicynone. DETALLE 4 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Etamsylate. FORMA FARMACÉUTICA Not indicated. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.