Estudio de fase II, multicéntrico, abierto, aleatorizado de dos años de duración para comparar la eficacia y seguridad de deferasirox en comprimidos recubiertos frente a flebotomía en pacientes con hemocromatosis hereditaria.

Fecha: 2017-10. Area: Enfermedades [C] - Patología ocular [C11].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-002529-12.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio para comparar la eficacia y seguridad de deferasirox en comprimidos recubiertos frente a flebotomía en pacientes con HH.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patología ocular [C11].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase II, multicéntrico, abierto, aleatorizado de dos años de duración para comparar la eficacia y seguridad de deferasirox en comprimidos recubiertos frente a flebotomía en pacientes con hemocromatosis hereditaria.

INDICACIÓN PÚBLICA hemocromatosis hereditaria.

INDICACIÓN CIENTÍFICA hemocromatosis hereditaria.

CRITERIOS INCLUSIÓN -Hombre o mujer ¿ 18 años de edad
-Análisis de genotipo documentado que confirme homocigosis para la mutación C282Y (C282Y/C282Y)
-Saturación de transferrina ¿ 45% (en cualquier visita de selección)
-SF ¿ 700 ¿g/l (en cualquier visita de selección).

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Condiciones médicas que eviten la inclusión:
-Sobrecarga de hierro no debida a HH.
-Condición que podría alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de deferasirox oral.
-Enfermedad sistémica que impida tomar el tratamiento del estudio o cualquier contraindicación para flebotomía.
-Condición inflamatoria o enfermedad inmunológica que puede interferir con la interpretación de SF, como una infección
activa, alteraciones vasculares del colágeno, síndrome del intestino irritable, o trombocitopenia inmunológica.
-Función gastrointestinal alterada significativamente o enfermedad que pueda alterar significativamente la absorción
de deferasirox oral, p.ej., enfermedades ulcerosas, nauseas no controladas, vómitos, diarrea, síndrome de malabsorción,
o resección del intestino delgado.
-Alteración psiquiátrica o adictiva que impida dar el consentimiento informado o seguir alguna de las opciones de
tratamiento o no querer o ser incapaz de cumplir con el protocolo.
-Enfermedad cardiaca no controlada o significativa o arritmias cardiacas sintomáticas, p.ej., taquicardia ventricular sostenida y bloqueo AV de segundo o tercer grado clínicamente significativo sin un marcapasos.
-Uso de fármacos ilícitos y/o uso de alcohol, definido como un consumo promedio de alcohol superior a una bebida estándar al día para mujeres o dos bebidas estándar al día para hombres en un plazo de 12 meses antes del reclutamiento.
-Cirrosis, incluyendo Child-Pugh de clase A, B y C, diagnosticado mediante biopsia hepática, elastografía, exploraciones radiológicas, o criterios clínicos.
-Hepatitis B o C activa (se permite portador de hepatitis B).
-Historia de seropositividad al VIH (ELISA o Western blot).
-Neoplasia de algún sistema de órganos, tratados o sin tratar, durante los últimos 5 años independientemente de si hay o no evidencia de recurrencia local o metástasis, except carcinoma de células basales localizado de la piel, o algún
antecedente de carcinoma hepatocelular.
2. Terapia quelante de hierro previa, medicaciones concomitants prohibidas con deferasirox.
3. Anomalías de los valores de laboratorio
4. Participación en un estudio en investigación:
-Un estudio de registro observacional es permisible.
-En los 30 días antes del reclutamiento o en las 5 vidas medias de un producto en investigación, lo que sea más largo.
-Tratamiento con un fármaco sistémico en investigación en las 4 semanas o fármaco tópico en investigación en los 7 días
del inicio del estudio.
5. Embarazo y anticonceptivos:
-Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.
-Mujeres en edad fértil a menos que utilicen métodos anticonceptivos básicos.
-Mujer postmenopáusica y en edad no fértil si ha tenido 12 meses de amenorrea natural (espontánea) con un perfil
clínico esperado.

VARIABLES PRINCIPALES Proporción de pacientes que alcanzan un SF ¿ 100 ¿g/L por primera vez.

VARIABLES SECUNDARIAS Variable secundaria clave:
Incidencia de acontecimientos adversos oculares en general y por severidad, tipo de EA y relacion con el tratamiento del studio.

Otras variables secundarias:
-Incidencia de EAs, AEs que conducen a la descontinuación del estudio, anomalías de laboratorio y defunciones
- Cambio de la línea basal a los meses 6, 12, 18 y 24 en la agudeza visual, la tonometría, exploracion con lámpara de hendidura y exploracion del fondo de ojo.
- Incidencia de EAs en pacientes que interrumpen debido a que alcanzan el objetivo SF ¿ 100 ¿g / L, luego reinician la terapia cuando SF ¿ 300 ¿g / L
- Tiempo para alcanzar el objetivo SF ¿ 100 ¿g / L en los brazos de deisosirox y flebotomía por primera vez.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la tasa de respuesta en los brazos de tratamiento deferasirox FCT y flebotomía, donde la respuesta se
define como alcanzar el objetivo SF ¿ 100 ¿g/l durante o antes de 24 meses.

OBJETIVO SECUNDARIO Objetivo secundario clave: Caracterizar la seguridad ocular de deferasirox FCT y flebotomía durante 24 meses.

Otros objetivos secundarios:
-Evaluar la seguridad y tolerabilidad de deferasirox FCT y flebotomía durante 24 meses.
-Evaluar el cambio respecto a la basal en agudeza visual, presión intra-ocular, anomalías de la retina y/o nervio óptico, y anomalías de las lentes a los meses 6, 12, 18, y 24 de deferasirox FCT y flebotomía.
-Evaluar la seguridad y tolerabilidad de deferasirox FCT en pacientes que interrumpan y reinicien el tratamiento debido a SF¿ 100 ¿g/l y ¿ 300 ¿g/l.
-Evaluar el primer tiempo hasta la respuesta (definido como SF ¿100 ¿g/l) entre los grupos de tratamiento de deferasirox y flebotomía.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 24 meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN -24 meses

-24 meses
-6, 12, 18 y 24 meses
-24 meses
-24 meses.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 150.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 19/10/2017. FECHA DICTAMEN 16/10/2017. FECHA INICIO PREVISTA 03/10/2017. FECHA INICIO REAL 23/11/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/01/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novartis Farmacéutica, S.A. DOMICILIO PROMOTOR Gran Vía de les Corts Catalanes, 764 08013 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Novartis Farmacéutica, S.A. - Departamento médico. TELÉFONO +34 90 0353036. FAX +34 93 2479903. FINANCIADOR Novartis Pharma AG. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: Hospital de Sant Joan de Déu

NOMBRE CENTRO Hospital de Sant Joan de Déu. LOCALIDAD CENTRO Manresa. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Activo.

CENTRO 2: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Activo.

CENTRO 3: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

NOMBRE CENTRO Hospital de la Santa Creu i Sant Pau. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Activo.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN. LOCALIDAD CENTRO Palmas de Gran Canaria, Las. PROVINCIA LAS PALMAS. COMUNIDAD AUTÓNOMA 5. SITUACION Activo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Exjade. NOMBRE CIENTÍFICO deferasirox. CÓDIGO ICL670. DETALLE 104 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS DEFERASIROX. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.