Estudio farmacocinético, de eficacia y de seguridad de factor VIII recombinante de cade simple (rVIII-Cadena simple) en niños con hemofilia A grave.

Fecha: 2014-01. Area: Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-001336-65.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio farmacocinético, de eficacia y de seguridad de factor VIII recombinante de cade simple (rVIII-Cadena simple) en niños con hemofilia A grave.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio abierto de fase III sobre la seguridad, eficacia y farmacocinética del factor VIII recombinante de cadena simple en pacientes pediátricos con hemofilia A grave.

INDICACIÓN PÚBLICA La hemofilia A es una alteración rara pero grave de la coagulación que afecta a varones y se caracteriza por una deficiencia de una proteína plasmática que se conoce como Factor VIII.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia A congénita.

CRITERIOS INCLUSIÓN - Diagnóstico de hemofilia A grave definido como una concentración de FVIII (FVIII:C) < 1% documentada en la historia clínica,
- Varones < 12 años de edad,
- Sujetos que hayan recibido > 50 DEs con un producto FVIII,
- Datos anteriores de FC (al menos recuperación incremental y vida media) de exposición previa a FVIII para sujetos participantes en la parte FC,
- El investigador cree que el sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con todos los requerimientos del protocolo. El investigador cree que los padres del sujeto o representantes legales están dispuestos y son capaces de cumplir con todos los requerimientos del protocolo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Antecedentes o presencia de inhibidores de FVIII,
- Utilización de un medicamento en investigación (IMP) en los 30 días anteriores a la primera administración de rVIII-CadenaSimple,
- Administración de cualquier crioprecipitado, sangre entera o plasma en los 30 días anteriores a la administración de rVIII-CadenaSimple,
- Hipersensibilidad conocida (reacción alérgica o anafilaxis) a cualquier producto FVIII o a la proteína de hámster,
- Sujetos recibiendo actualmente agentes inmunomoduladores IV tales como inmunoglobulinas o tratamiento crónico sistémico con corticosteroides,
- Sujetos con valores séricos de aspartato aminotransferasa (AST) o de alanino aminotransferasa (ALT) >5 veces (x) el límite superior normal (LSN) en la Selección,
- Sujetos con valores de creatinina sérica >2 x LSN en la Selección,
- Evidencia de trombosis, incluido trombosis venosa profunda, embolia cerebral, embolia pulmonar, infarto de miocardio y embolia arterial en los 3 meses anteriores al Día 1,
- Haber sufrido un episodio hemorrágico potencialmente mortal o haberse sometido a cirugía mayor o cirugía ortopédica en los 3 meses anteriores a la administración de rVIII-CadenaSimple.

VARIABLES PRINCIPALES Éxito del tratamiento.

VARIABLES SECUNDARIAS - Índice de hemorragia anualizado
- Proporción de episodios hemorrágicos requiriendo1, 2, 3, o más de 3 infusiones de rVIII-CadenaSimple para alcanzar la hemostasia.
- Consumo de rVIII-CadenaSimple
- Número de sujetos con formación de inhibidores a rVIII-CadenaSimple

FC:
- Recuperación incremental
- Vida media (t1/2) de rVIII-CadenaSimple
- Área bajo la curva de concentración (AUC)
- Aclaramiento (Cl) de rVIII-CadenaSimple.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de rVIII-Cadena Simple en el tratamiento de hemorragias mayores y menores en base a una escala de valoración de 4 puntos.

OBJETIVO SECUNDARIO - Evaluar el índice de hemorragia anualizado durante el tratamiento profiláctico.
- Evaluar el índice de hemorragia anualizado durante el tratamiento a demanda.
- Evaluar la proporción de episodios hemorrágicos requiriendo 1, 2, 2, o >3 infusiones de rVIII-CadenaSimple para alcanzar la hemostasia.
- Evaluar el consumo de rVIII-CadenaSimple
- Evaluar el perfil farmacocinético (FC) de rVIII-CadenaSimple
- Valorar la tasa de formación de inhibidores para rVIII-CadenaSimple
- Valorar la seguridad de rVIII-CadenaSimple en relación a acontecimientos adversos (AAs), parámetros de laboratorio, examen físico y constantes vitales (tensión arterial, frecuencia cardiaca, temperatura y frecuencia respiratoria).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Hasta dos años.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Hasta dos años; para las variables de FC, 0 a 2 días después de la infusión.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 75.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 31/01/2014. FECHA DICTAMEN 10/07/2014. FECHA INICIO PREVISTA 28/02/2014. FECHA FIN ESPAÑA 06/07/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR CSL Behring GmbH. DOMICILIO PROMOTOR Emil-von-Behring-Str. 76 35041 Marburg. PERSONA DE CONTACTO CSL Behring GmbH - Clin.Trial Registration Coordinator. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR CSL Behring GmbH. PAIS Alemania.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO rVIII-SingleChain. CÓDIGO CSL627. DETALLE All subjects will receive at least 50 exposure days (EDs) of CSL627 which may take up to 24 months. PRINCIPIOS ACTIVOS Lonoctocog alfa. FORMA FARMACÉUTICA Polvo y disolvente para solución inyectable y para perfusión. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.