Estudio en personas con Fibrosis Quística (una rara enfermedad pulmornar hereditaria) para evaluar la eficacia a largo plazo y la seguridad de la combinación de dos fármacos experimentales.

Fecha: 2013-12. Area: Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-000604-41.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio en personas con Fibrosis Quística (una rara enfermedad pulmornar hereditaria) para evaluar la eficacia a largo plazo y la seguridad de la combinación de dos fármacos experimentales.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión de fase 3 para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con lumacaftor en combinación con ivacaftor en sujetos de 12 años o más con fibrosis quística, homocigóticos o heterocigóticos para la mutación F508del-CFTR.

INDICACIÓN PÚBLICA Fibrosis Quística.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Fibrosis Quística en pacientes homocigóticos o heterocigóticos para la mutación F508del-CFTR.

CRITERIOS INCLUSIÓN ? Los sujetos que entren en la cohorte de tratamiento de la parte A deberán haber completado 24 semanas de tratamiento con el fármaco del estudio en los estudios 103 o 104 y quieran participar en la cohorte de tratamiento de la parte A..
? Los sujetos que entren en la cohorte de observación de la parte A deberán haber completado 24 semanas de tratamiento con el fármaco del estudio en los estudios 103 o 104, pero no quieren o no son elegibles para participar en la cohorte de tratamiento de la parte A.
? Tratamiento de cohorte de los sujetos que participan en la cohorte de tratamiento de la parte B deberán haber completado 56 días de tratamiento con el fármaco en estudio en la cohorte 4 del estudio 102, y quieran participar en la cohorte de tratamiento de la parte B.
? Disposición para continuar con una pauta de medicación para la FQ estable hasta el final del estudio (sólo la cohorte de tratamiento).

CRITERIOS EXCLUSIÓN ? Cualquier proceso concomitante o anomalía analítica quepueda confundir los resultados del estudio o suponer un riesgo adicional al administrar el fármaco del estudio al sujeto
? Mujeres embarazadas y lactantes, sujetos sexualmente activos y en edad fértil que no estén dispuestos a cumplir los requisitos anticonceptivos indicados.
? Antecedentes de intolerancia al fármaco en el estudio previo que supongan un riesgo adicional para el sujeto
? Participación en otro ensayo de un fármaco en investigación hasta la finalización de éste estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Seguridad del tratamiento a largo plazo con lumacaftor combinado con ivacaftor basada en los acontecimientos adversos (AA), los valores de los análisis clínicos (bioquímica sérica, hematología, pruebas de coagulación y análisis de orina), los electrocardiogramas (ECG) digitales habituales, las constantes vitales y la pulsioximetría.

VARIABLES SECUNDARIAS Para la Cohorte de tratamiento:Cambio absoluto del porcentaje del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) previsto respecto al basal,Cambio relativo del porcentaje del FEV1 previsto respecto al basal,Cambio absoluto del índice de masa corporal (IMC) respecto al basal,Número de exacerbaciones pulmonares iniciadas desde el estudio anterior (sólo en la parte A),Cambio absoluto de la puntuación del dominio respiratorio del cuestionario revisado de la fibrosis quística (CFQ-R) respecto a la basal,Cambio absoluto de la puntuación z del IMC (sólo en la parte A),Cambio absoluto del peso corporal respecto al basal,Tasa de variación en volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1), Tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar, incluidas las exacerbaciones pulmonares en el estudio anterior (sólo en la parte A),Aparición de al menos una exacerbación pulmonar, incluidas las exacerbaciones pulmonares en el estudio anterior (sólo en la parte A)
Para la Cohorte de observación:Seguridad, determinada mediante los acontecimientos adversos graves (SAEs).

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de lumacaftor en combinación con ivacaftor en pacientes con fibrosis Quística (FQ) los cuales son homocigóticos o heterocigóticos para la mutación F508del-CFTR.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la eficacia y la durabilidad a largo plazo de lumacaftor combinado con ivacaftor en los sujetos de la cohorte de tratamiento.
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad después del tratamiento de lumacaftor combinado con ivacaftor en los sujetos de la cohorte de observación.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Sobre la semana 100.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Sobre la semana 100.

JUSTIFICACION Evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de lumacaftor combinado con ivacaftor en sujetos con fibrosis quística (FQ) que sean homocigotos o heterocigotos para la mutación F508del (CFTR).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 1000.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA Si. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 03/12/2013. FECHA DICTAMEN 26/11/2015. FECHA INICIO PREVISTA 01/03/2014. FECHA INICIO REAL 16/03/2014. FECHA FIN ESPAÑA 06/04/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Vertex Pharmaceuticals Incorporated. DOMICILIO PROMOTOR 50 Northern Avenue 02210 Boston, MA. PERSONA DE CONTACTO Vertex Pharmaceuticals Incorporated - Clinical Trials and Medical Info. TELÉFONO + 1 877 634 8789. FAX + 1 510 595 8183. FINANCIADOR Vertex Pharmaceuticals Incorporated. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: #Cod. CNH: 081347#

NOMBRE CENTRO #Cod. CNH: 081347#. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neumología Pediátrica y Fibrosis Quística.

CENTRO 2: #Cod. CNH: 460018#

NOMBRE CENTRO #Cod. CNH: 460018#. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO unidad de transplante pulmonar y fibrosis quística.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: IVACAFTOR , lumacaftor

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO lumacaftor/ivacaftor 200mg/125mg tablets. CÓDIGO VX-809 / VX-770. DETALLE 96 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS IVACAFTOR , lumacaftor. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 2: IVACAFTOR , lumacaftor

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO lumacaftor/ivacaftor 200mg/83mg tablet. DETALLE 96 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS IVACAFTOR , lumacaftor. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 3: IVACAFTOR

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO ivacaftor 125mg tablet. DETALLE 96 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS IVACAFTOR. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.