Estudio en los niños y adolescentes con autismo.

Fecha: 2014-03. Area: Psiquiatría y Psicología [F] - Conductas [F01].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-003259-39.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio en los niños y adolescentes con autismo.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Psiquiatría y Psicología [F] - Conductas [F01].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de Fase II para determinar la dosis de solución oral de bumetanida en niños y adolescentes con Trastorno del Espectro del Autismoc.

INDICACIÓN PÚBLICA Autismo Infantil/Síndrome de Asperger.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Niños y adolescentes (varones y mujeres) de ?2 a ?18 años de edad que pesan ?11 kg, correspondiente a F84.0 (Autismo Infantil) o F84.5 (Síndrome de Asperger) de acuerdo a la Clasificación Estadística Internacional sobre Enfermedades y Problemas de Salud Relacionados, décima revisión (International Statistical Classification of Diseases and Related Health Problems, Tenth revision - ICD-10) y con una puntuación CARS > 34.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Varones o mujeres de ?2 años a ?18 años;
2. Puntuaciones de F84.0 (Autismo infantil) o F84.5 (Síndrome de Asperger), según la ICD 10;
3. Cumplir con los criterios de autismo de la Escala de Observación Diagnóstica del Autismo - Genérica (ADOS G) y ADI-R (si está disponible la ADI R retrospectiva para niños >5 años de edad, no es necesario repetir la evaluación ADI R);
4. Puntuación CARS >34 puntos;
5. Peso ?11 kg;
6. Capacidad para cumplir con los procedimientos especificados en el protocolo durante todo el estudio, incluyendo tratamiento, toma de muestras, y visitas y exámenes de seguimiento planificados;
7. Consentimiento informado por escrito (y aceptado, si corresponde según las leyes y regulaciones locales), antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio y que no sea parte de los cuidados médicos normales, en el entendimiento de que el consentimiento puede ser retirado por el paciente en cualquier momento, sin perjudicar su atención médica futura.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Enfermedad grave e inestable, incluyendo enfermedades gastroenterológicas, respiratoratorias, cardiovasculares (alargamiento del intervalo QT), endocrinológicas, inmunológicas o hematológicas;
2. Disfunción renal o hepática que pueda interferir con la excreción o el metabolismo de bumetanida;
3. Trastornos neurológicos tales como convulsiones y microcefalia;
4. Tratamiento con medicamentos psicoactivos, excepto melatonina;
5. Historia documentada de reacción de hipersensibilidad a los derivados de la sulfamida.

VARIABLES PRINCIPALES Cambio en la CARS desde el valor inicial (Día 1) al Día 90.
Los grupos de tratamiento serán comparados utilizando una prueba no paramétrica, tal como se especifica en el SAP.

VARIABLES SECUNDARIAS Utilizando mediciones de confirmación adicionales de eficacia, se analizarán los siguientes objetivos finales:
? CGI-I;
? Escalas de Comportamiento Adaptativo de Vineland (Vineland-II);
? SRS (enfocada en las interacciones sociales recíprocas del niño);
? QoL.

OBJETIVO PRINCIPAL Niños y adolescentes con TEA confirmada según orientaciones internacionales.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la farmacocinética (PK) de bumetanida en niños y adolescentes con trastorno del espectro del autismo (TEA);
Confirmar la eficacia de bumetanida en el tratamiento de niños y adolescentes con TEA.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN n/a.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN n/a.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 80.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 28/03/2014. FECHA DICTAMEN 26/12/2013. FECHA INICIO PREVISTA 30/09/2013. FECHA FIN ESPAÑA 17/07/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Neurochlore. DOMICILIO PROMOTOR INMED, Parc Scientifique de Luminy 13273 MARSEILLE Cedex 09. PERSONA DE CONTACTO Neurochlore - Clinical Trial Department. TELÉFONO +33 (0)6 80 11 74 94. FAX . FINANCIADOR Neurochlore. PAIS Francia.

CENTROS

NOMBRE CENTRO POLICLÍNICA GUIPUZKOA, S.A. LOCALIDAD CENTRO DONOSTIA-SAN SEBASTIÁN. PROVINCIA GUIPÚZCOA. COMUNIDAD AUTÓNOMA PAIS VASCO. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Child and Adolescent Psychiatry Service.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Bumetanide. DETALLE Three months. PRINCIPIOS ACTIVOS NA. FORMA FARMACÉUTICA Solución oral. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.