Estudio en fase III, abierto, prospectivo, aleatorizado, para evaluar la seguridad y la eficacia del FVII BI activado recombinante en el tratamiento de episodios hemorrágicos agudos mediante un régimen a demanda en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores.

Fecha: 2013-04. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2011-006294-26.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio en fase III, abierto, prospectivo, aleatorizado, para evaluar la seguridad y la eficacia del FVII BI activado recombinante en el tratamiento de episodios hemorrágicos agudos mediante un régimen a demanda en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase III, abierto, prospectivo, aleatorizado, para evaluar la seguridad y la eficacia del FVII BI activado recombinante (rFVIIa BI) en el tratamiento de episodios hemorrágicos agudos mediante un régimen a demanda en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores.

INDICACIÓN PÚBLICA Hemofilia A o B con inhibidores de FVIII o FIX.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia A o B con inhibidores de FVIII o FIX.

CRITERIOS INCLUSIÓN - El sujeto es un varón que padece hemofilia A o B con inhibidores, con un valor elevado (=>5 UB) o una elevada respuesta anamnésica en sus antecedentes.
- El sujeto tiene entre 12 y 65 años de edad en el momento de la selección.
- El sujeto se encuentra utilizando actualmente o ha utilizado agentes de derivación para el tratamiento de los episodios hemorrágicos.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - El sujeto que posee hipersensibilidad conocida al rFVIIa, a las proteínas murinas o del hámster o al Tween 80.
- El sujeto que posee antecedentes de un episodio tromboembólico.
- El sujeto es positivo a un inhibidor del FVII en el momento de la selección.

VARIABLES PRINCIPALES El éxito del tratamiento de los episodios hemorrágicos: se define como la no necesidad de producto hemostático adicional dentro de las 12 horas siguientes a la primera dosis otro que no sea el régimen de administración prescrito (hasta 3 × 90 ?g/kg o 1 × 270 ?g/kg).

VARIABLES SECUNDARIAS -La respuesta al tratamiento basada en una escala de cuatro puntos
- El porcentaje total de sujetos que responden al tratamiento (con mantenimiento del control de la hemorragia) en todos los episodios hemorrágicos agudos a las 24 horas de la infusión.
- Seguridad y tolerabilidad de los regímenes de tratamiento mediante evaluación clínica de los acontecimientos adversos relacionados
- El desarrollo de inhibidores frente al FVII.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y la eficacia de rFVIIa BI en el tratamiento de los episodios hemorrágicos agudos mediante un régimen a demanda en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores.

OBJETIVO SECUNDARIO Determinar o evaluar:
- La respuesta al tratamiento basada en una escala de cuatro puntos
- El porcentaje total de sujetos con mantenimiento del control de la hemorragia en todos los episodios hemorrágicos agudos a las 24 horas de la infusión
- La seguridad y la tolerabilidad de los regímenes de tratamiento
- El desarrollo de inhibidores ante el FVII
- La tasa de éxito del tratamiento de los episodios hemorrágicos articulares frente a los no articulares
- Las tasas de éxito del tratamiento de las hemorragias graves frente a las leves o moderadas.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La variable se evalua 12 horas después de la primera dosis.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN La respuesta al tratamiento al final del tratamiento y a las 24 horas.
La variable de seguridad de forma continua.

JUSTIFICACION La terapia de reemplazo para el tratamiento de la hemofilia A, y menos frecuentemente en hemofilia B, se puede complicar por el desarrollo de una respuesta inmune debida a la producción de aloanticuerpos inhibidores al FVIII o FIX, especialmente en pacientes con hemofilia de moderada a grave. El rFVIIa puede controlar hemorragias agudas en pacientes con hemofilia y título alto de inhibidores. Controla la hemorragia promoviendo la conversión de protrombina en trombina con la subsecuente polimerización de fibrina y formación del coágulo a través de mecanismos que no requieren del FVIII.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 50.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 02/04/2013. FECHA INICIO PREVISTA 10/04/2013. FECHA INICIO REAL 19/06/2013. FECHA FIN ESPAÑA 25/07/2014. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Baxter Innovations GmbH. DOMICILIO PROMOTOR Industriestrasse 67 1221 Vienna. PERSONA DE CONTACTO Baxter Innovations GmbH - Guido Wuerth, Clinical Operations. TELÉFONO +43 1 20100247 3489. FINANCIADOR Baxter Innovations GmbH. PAIS Austria.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITALS VALL D'HEBRON(*)

NOMBRE CENTRO HOSPITALS VALL D'HEBRON(*). LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Hemofilia.

CENTRO 2: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA

NOMBRE CENTRO COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA. LOCALIDAD CENTRO A CORUÑA. PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO rFVIIa BI. CÓDIGO BAX817. DETALLE 6 months. PRINCIPIOS ACTIVOS EPTACOG ALFA (ACTIVATED). FORMA FARMACÉUTICA Polvo y disolvente para solución inyectable. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.