Estudio de una nueva formulación subcutánea de Actemra/RoActemra en niños con artritis idiopática juvenil poliarticular.

Fecha: 2013-06. Area: Enfermedades [C] - Enfermedades músculoesqueléticas [C05].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-003486-18.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de una nueva formulación subcutánea de Actemra/RoActemra en niños con artritis idiopática juvenil poliarticular.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Enfermedades músculoesqueléticas [C05].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO DE FASE Ib, MULTICÉNTRICO, ABIERTO, PARA INVESTIGAR LA FARMACOCINÉTICA, FARMACODINAMIA Y SEGURIDAD DE TOCILIZUMAB TRAS ADMINISTRACIÓN SUBCUTÁNEA A PACIENTES CON ARTRITIS IDIOPÁTICA JUVENIL POLIARTICULAR.

INDICACIÓN PÚBLICA Los niños con AIJP tienen artritis que causa dolor e hinchazón en las articulaciones y si no es tratada, puede llevar a discapacidad pronunciada.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Artritis idiopática juvenil poliarticular (AIJP).

CRITERIOS INCLUSIÓN - Tener edades comprendidas entre 1 (12 en Rusia) hasta 17 años en el screening
- AIJp diagnosticada (AIJp FR-positivo, AIJp FR-negativo, AIJoe de curso poliarticular)
- Haber presentado una respuesta clínica inadecuada (de acuerdo con la opinión del médico responsable del tratamiento) o intolerancia a un tratamiento previo con MTX
- Estará permitido el tratamiento concomitante con FAMEs (incluyendo MTX), AINEs y corticosteroides orales
- Suspensión de la administración de agentes biólógicos (otros diferentes a tocilizumab si el paciente esta recibiendo TCZ IV) de 2-20 semanas antes del inico dependiendo del agente biológico.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Suspensión de un tratamiento previo con TCZ IV debido a respuesta clínica inadecuada o problemas de seguridad
- Enfermedad mal controlada (de acuerdo con la opinión del médico responsable del tratamiento) a pesar del tratamiento actual con TCZ IV
- AIJp bien controlada con cualquier agente terapéutico distinto de TCZ (puntuación JADAS-71 < 3,8)
- Pacientes en silla de ruedas o encamados
- Presentar cualquier otra enfermedad autoinmune, reumática o síndrome de superposición distintos de los subgrupos de AIJp permitidos
- Trasplante de células madre previo en cualquier momento.

VARIABLES PRINCIPALES - Concentración sérica de TCZ y exposiciones FC previstas basadas en un modelo FC poblacional (área bajo la curva de la concentración plasmática-tiempo [AUC], concentración máxima [Cmax] y mínima [Cmin]) de los regímenes de administración C2S y C3S en estado de equilibrio.

VARIABLES SECUNDARIAS Variables secundarias
- Concentraciones séricas de IL-6 y sIL-6R, PCR y velocidad de sedimentación globular (VSG)
- Incidencia y severidad de AA (incluyendo reacciones locales en la zona de inyección) y AAG
- Incidencia y severidad de los acontecimientos adversos de especial interés (AAEI)
- Incidencia y severidad de las anomalías de laboratorio clínico
- Incidencia de anticuerpos anti-TCZ

Variables de valoración exploratorias
- Puntuación de la actividad de la enfermedad en artritis juvenil (JADAS)-71
- Enfermedad inactiva y remisión clínica
- Cuestionario para la evaluación del estado de salud en la infancia (CHAQ).

OBJETIVO PRINCIPAL Objetivo primario
- Definir la farmacocinética de tocilizumab subcutáneo en pacientes con AIJp.

OBJETIVO SECUNDARIO Objetivos secundarios
- Evaluar la farmacodinamia de TCZ SC en pacientes con AIJp
- Evaluar la seguridad de TCZ SC en pacientes con AIJp

Objetivo exploratorio
El objetivo exploratorio de este estudio es describir la eficacia de TCZ SC en pacientes con AIJp.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Se realizarán evaluaciones durante las 14 primeras semanas del estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Variables secundarias
- Se realizarán evaluaciones FD para evaluar los regímenes de administración durante las 14 primeras semanas del estudio (0-14 semanas)
- Acontecimientos adversos, efectos adversos de especial interés y las anomalías de laboratorio clínico serán registradas durante toda la duración del estudio (0-52 semanas)
- La presencia de anticuerpos anti-TCZ serán evaluados al inicio y en intervalos regulares con pruebas de detección en caso de anafilaxis, reacciones de hipersensibilidad graves, o cualquier reacción de hipersensibilidad que llevan a la retirada del tratamiento (en el momento de la reacción o al menos 6 semanas después)

Variables de valoración exploratorias
- Todas las variables se medirán durante toda la duración del estudio (0-52 semanas).

JUSTIFICACION La eficacia y seguridad de TCZ IV en pacientes pediátricos con AIJp se ha demostrado en el estudio pivotal WA19977 en curso, que está siendo revisado por las autoridades reguladoras mundiales. En resumen, tras 16 semanas de tratamiento abierto con TCZ IV, el 89,4% de los pacientes alcanzaron al menos una respuesta ACR30 AIJ y el 50% de los pacientes alcanzaron este nivel de respuesta 2 semanas después de recibir la primera dosis. Las tasas de acontecimientos adversos y de acontecimientos adversos graves eran similares a las observadas en adultos y sin diferencias entre los grupos de tratamiento.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 48.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I Si. FASE II No. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 28/06/2013. FECHA INICIO PREVISTA 02/09/2013. FECHA INICIO REAL 10/09/2013. FECHA FIN ESPAÑA 15/02/2016. FECHA FIN GLOBAL 19/05/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR F. Hoffmann-La Roche Ltd. DOMICILIO PROMOTOR Grenzacherstrasse 124 4070 Basel. PERSONA DE CONTACTO F. Hoffmann-La Roche Ltd - Trial Information Support Line-TISL. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR F. Hoffmann-La Roche Ltd. PAIS Suiza.

CENTROS

CENTRO 1: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo.

CENTRO 2: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO ESPLUGUES DE LLOBREGAT. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo.

CENTRO 3: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN RoActemra. NOMBRE CIENTÍFICO tocilizumab SC. CÓDIGO Ro 487-7533/F10-04. DETALLE 52 Semanas. PRINCIPIOS ACTIVOS tocilizumab. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable en jeringa precargada. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.