Estudio de una nueva formulación subcutánea de Actemra/RoActemra en niños con artritis idiopática juvenil sistémica.

Fecha: 2013-06. Area: Enfermedades [C] - Enfermedades músculoesqueléticas [C05].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-003490-26.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de una nueva formulación subcutánea de Actemra/RoActemra en niños con
artritis idiopática juvenil sistémica.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Enfermedades músculoesqueléticas [C05].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO DE FASE Ib, MULTICÉNTRICO, ABIERTO, PARA INVESTIGAR LA FARMACOCINÉTICA, FARMACODINAMIA Y SEGURIDAD DE TOCILIZUMAB TRAS ADMINISTRACIÓN SUBCUTÁNEA A PACIENTES CON ARTRITIS IDIOPÁTICA JUVENIL SISTÉMICA.

INDICACIÓN PÚBLICA Niños con AIJS tienen artritis y amenudo fiebre diaria con rash, además de
inflamación de la mucosa de pulmones o corazón, agrandamiento del hígado o bazo, o agrandamiento de los nodulos linfáticos.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Artritis idiopatica Juvenil Sistemica (AIJS).

CRITERIOS INCLUSIÓN -Tener edades comprendidas entre 1 (12 en Rusia) y hasta 17 años en el screening
AIJS diagnosticada
-Haber presentado una respuesta clínica inadecuada (de acuerdo con la opinión del médico responsable del tratamiento) a un tratamiento previo con AINEs y corticosteroides.
-Tratamiento concomitante con DMARDs (incluido MTX) AINEs, y corticosteroides orales, se permiten a criterio del investigador
-Interrupción del tratamiento con agentes biologicos (diferentes a TCZ IV) de 4 días a 20 semanas previas al inicio del tratamiento en función del agente biologico
-Las mujeres en edad fértil y los varones con pareja femenina en edad fértil deben estar de acuerdo con los métodos anticonceptivos requeridos y definidos por protocolo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Suspensión de un tratamiento previo con TCZ IV debido a respuesta clínica inadecuada o problemas de seguridad (incluyendo reacciones de hipersensibilidad).
Enfermedad mal controlada (de acuerdo con la opinión del médico responsable del tratamiento) a pesar del tratamiento actual con TCZ IV AIJS bien controlada con cualquier agente terapéutico, a excepción de TCZ (puntuación JADAS-71 menor o igual 3,8 en ausencia de fiebre). Pacientes en silla de ruedas o encamados.
Presentar cualquier otra enfermedad autoinmune, reumática o síndrome de superposición distintos de AIJS.

VARIABLES PRINCIPALES - Concentración sérica de TCZ y exposiciones FC previstas basadas en un modelo FC poblacional (área bajo la curva de la concentración-tiempo [AUC], concentración plasmática máxima [Cmax] y Cmin) de los regímenes de administración CS y C10D en estado de equilibrio
- Concentraciones séricas de interleuquina 6 (IL-6) y del receptor de IL-6 soluble (sIL-6R), proteína C reactiva (PCR) y velocidad de sedimentación globular (VSG)
- Incidencia de AA (incluyendo reacciones locales en la zona de inyección) y acontecimientos adversos graves
- Incidencia y severidad de los acontecimientos adversos de especial interés
- Incidencia y severidad de las anomalías de laboratorio clínico
- Incidencia de anticuerpos anti-TCZ.

VARIABLES SECUNDARIAS No aplica.

OBJETIVO PRINCIPAL - El objetivo farmacocinético (FC) de este estudio es definir la farmacocinética de TCZ SC en pacientes con AIJS.
- El objetivo farmacodinámico (FD) de este estudio es evaluar la farmacodinamia de TCZ SC en pacientes con AIJS.
- El objetivo de seguridad de este estudio es evaluar la seguridad de TCZ SC en pacientes con AIJS.

OBJETIVO SECUNDARIO NA.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN - Los objetivos farmacocinéticos serán evaluados en los tiempos fijados durante las primeras 14 semanas del estudio (semanas 0-14)
- Efectos adversos de especial interés y anormalidades clínicas de laboratorio se grabarán durante toda la duración del estudio (semanas 0-52).
- La presencia de anticuerpos anti-TCZ será evaluada en la visita basal y en intervalos regulares con pruebas impulsadas por eventos en los casos de anafilaxia, eventos graves de hipersensibilidad, o cualquier caso de hipersensibilidad (incluyendo acontecimientos no graves) que conducen a la interrupción del tratamiento (en el momento del evento y al menos 8 semanas después del evento).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN No aplica.

JUSTIFICACION La eficacia y seguridad de TCZ IV en pacientes pediátricos con AIJS se ha demostrado en el estudio pivotal WA18221 que está en curso. En resumen, tras 12 semanas en el estudio, el 85,3% de los pacientes tratados con TCZ alcanzaron el objetivo principal (Respuesta ACR30 AIJ del American College of Rheumatology [ACR], en ausencia de fiebre) en comparación con el 24,3% de los pacientes que recibieron placebo. La eficacia se mantuvo en el transcurso del tiempo, observándose respuesta ACR30 AIJ y ausencia de fiebre en el 82,1 y el 66,7% de los pacientes en las semanas 52 y 104, respectivamente. Los acontecimientos adversos (AA) eran consecuentes con los que se podrían esperar razonablemente en una población pediátrica de este tipo.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 48.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I Si. FASE II No. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 26/06/2013. FECHA INICIO PREVISTA 02/09/2013. FECHA INICIO REAL 18/09/2013. FECHA FIN ESPAÑA 03/05/2017. FECHA FIN GLOBAL 13/06/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 04/07/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR F. Hoffmann-La Roche Ltd. DOMICILIO PROMOTOR Grenzacherstrasse 124 4070 Basel. PERSONA DE CONTACTO Trial Information Support Line-TISL. FINANCIADOR NA. PAIS Suiza.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo.

CENTRO 2: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo.

CENTRO 3: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo.

CENTRO 5: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO ESPLUGUES DE LLOBREGAT. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN RoActemra. NOMBRE CIENTÍFICO tocilizumab SC. CÓDIGO Ro 487-7533/F10-04. DETALLE 52 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS tocilizumab. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable en jeringa precargada. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.