Estudio de un solo brazo de tratamiento para ver si UVADEX® junto con el Sistema Fotoferesis THERAKOS® Cellex® es eficaz en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria a esteroides.

Fecha: 2015-11. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-004806-14.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de un solo brazo de tratamiento para ver si UVADEX® junto con el Sistema Fotoferesis THERAKOS® Cellex® es eficaz en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria a esteroides.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de un solo grupo para evaluar la eficacia de UVADEX® (metoxsaleno) solución estéril en conjunto con el sistema de fotoféresis CELLEX® de THERAKOS® en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria a esteroides.

INDICACIÓN PÚBLICA .

INDICACIÓN CIENTÍFICA .

CRITERIOS INCLUSIÓN Los pacientes deben cumplir todos los siguientes criterios:
1. Hombres o mujeres de 1 a 21 años de edad en el momento del consentimiento
2. EICHa de grado B-C refractaria a esteroides
­ La refractariedad a los esteroides se define como EICHa progresiva en los 3 días siguientes al inicio de los esteroides sistémicos a una dosis de 2,0 (mg/kg)/día de equivalentes de metilprednisolona, o falta de respuesta en los 7 días siguientes al inicio de dicho tratamiento
3. Puntuación del estado funcional de Karnofsky/Lansky ? 30
4. Los parámetros de laboratorio están dentro de los límites siguientes, evaluados en los 3 días previos al primer tratamiento del estudio:
­ Recuento absoluto de neutrófilos > 0,5 × 109/l
­ Concentración de creatinina < 2 veces el límite superior de la normalidad
5. Para pacientes con síntomas GI superiores aislados, resultados de la biopsia previa al cribado para confirmar el diagnóstico de EICHa
6. Las mujeres con capacidad de procrear y los hombres no esterilizados que mantengan relaciones sexuales activas con una mujer deben comprometerse a utilizar métodos anticonceptivos eficaces, como abstinencia, durante toda su participación en el estudio y en los 3 meses siguientes al último tratamiento con FEC; las mujeres con capacidad de procrear son aquellas que han llegado al inicio de la menarquia o que tienen 8 años de edad, lo que ocurra primero
7. Se debe obtener el consentimiento/asentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier procedimiento del estudio; el progenitor, el tutor legal o un representante legalmente autorizado del menor también debe dar su consentimiento informado por escrito.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Cualquiera de los siguientes impediría que el paciente participara en el estudio:
1. Incluido actualmente en otro ensayo clínico para el tratamiento de la EICH aguda
2. Uso de regímenes o fármacos experimentales para el tratamiento de la EICHa
3. Tratamiento con >2,0 (mg/kg)/día de equivalentes de metilprednisolona por EICHa en los 30 días previos al primer tratamiento del estudio
4. Aparición de EICHa después de la infusión de linfocitos de donante
5. Signos manifiestos de recurrencia de la enfermedad subyacente
6. Infección vírica, micótica o bacteriana no controlada
7. Recuento de plaquetas < 20,0 × 109/l, a pesar de la transfusión de plaquetas
8. Concentración de bilirrubina total ? 15 mg/dl
9. Imposibilidad de tolerar los desplazamientos del volumen extracorpóreo asociados al tratamiento con FEC
10. Hemorragia GI no controlada
11. Enfermedad venooclusiva hepática
12. Esperanza de vida < 4 semanas
13. El paciente precisa soporte ventilatorio o con vasopresores
14. Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o por el virus de la hepatitis B o C
15. Hipersensibilidad o alergia conocida al metoxsaleno
16. Hipersensibilidad o alergia conocida a la heparina o al anticoagulante de citrato dextrosa fórmula A (ACD-A)
17. Enfermedad con fotosensibilidad coexistente (p. ej., porfiria, lupus eritematoso sistémico, albinismo) o afaquia
18. Lactancia o embarazo
19. Cualquier situación psicológica, familiar, social o geográfica que pueda dificultar el cumplimiento del protocolo del estudio y el calendario de seguimiento.

VARIABLES PRINCIPALES La proporción de pacientes que alcanzaron una respuesta total (respuesta completa [RC] + respuesta parcial [RP]) después de 4 semanas (día 28) de tratamiento con FEC , independientemente de la reducción de la dosis de esteroides.

VARIABLES SECUNDARIAS ? Parámetros de seguridad incluyendo constantes vitales, análisis de laboratorio, y acontecimientos adversos (AA) y acontecimientos adversos graves (AAG) notificados espontáneamente
? Proporción de pacientes que alcancen una respuesta total 8 semanas (día 56) después del inicio del tratamiento con FEC
? Duración de la respuesta, definida como el tiempo que un paciente mantiene una respuesta hasta la semana 16 del período de seguimiento, de manera individual
? Proporción de pacientes que alcanzan una respuesta total después de 4 semanas (día 28) y 8 semanas (día 56) de tratamiento con FEC según los criterios de Glucksberg modificados. Se recogerán los datos originales de cada paciente y se introducirán en el CRDe, y se aplicará un algoritmo de puntuación para calcular el grado de la EICHa utilizando los criterios de Glucksberg modificados
? Dosis acumulada de esteroides diarios administrada desde el diagnóstico de EICHa hasta 12 semanas (día 84) después del inicio del tratamiento con FEC
? Tasas de RC + RP específicas de órgano 4 semanas (día 28) y 8 semanas (día 56) después del inicio del tratamiento con FEC.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de la fotoféresis extracorpórea (FEC) en pacientes pediátricos con EICHa refractaria a esteroides.

OBJETIVO SECUNDARIO ? Evaluar la eficacia de la FEC
? Evaluar la duración de la respuesta a la FEC
? Evaluar el efecto ahorrador de esteroides de la FEC
? Evaluar la respuesta específica de órgano a la FEC.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN después de 4 semanas (día 28) de tratamiento con FEC , independientemente de la reducción de la dosis de esteroides.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN NA.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 48.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 24/11/2015. FECHA INICIO PREVISTA 02/11/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/11/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Therakos, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 10 North High Street PA 19380 West Chester. PERSONA DE CONTACTO Therakos, Inc. - Project Management. TELÉFONO 610-235-2828. FAX . FINANCIADOR THERAKOS, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Oncología Y trasplante Pediátrico.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA. LOCALIDAD CENTRO SALAMANCA. PROVINCIA SALAMANCA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA Y LEON. SITUACION Inactivo.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas.

CENTRO 4: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN UVADEX? 20 Mikrogramm/ml Lösung zur Modifikation einer Blutfraktion. DETALLE 12 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS methoxsalen. FORMA FARMACÉUTICA Solución para modificación de las fracciones sanguíneas. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.