Estudio de extensión de fase 2, multicéntrico y abierto, para evaluar la seguridad a largo plazo, la actividad clínica y la farmacocinética de ALN-TTR02 en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar que han recibido anteriormente tratamiento con ALN-TTR02.

Fecha: 2013-09. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-001644-65.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de un producto en investigación, ALN-TTR02, para el tratamiento de amiloidosis mediada por transtiretina (TTR) en pacientes que han sido previamente tratados con ALN-TTR02.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión de fase 2, multicéntrico y abierto, para evaluar la seguridad a largo plazo, la actividad clínica y la farmacocinética de ALN-TTR02 en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar que han recibido anteriormente tratamiento con ALN-TTR02.

INDICACIÓN PÚBLICA ATTR es una enfermedad hereditaria causada por agregados de prot. en el corazón y el sistema nervioso.Esto conduce a la disfunción del corazón, daño a los nervios,y disfunciones gastroint. y de vejiga.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Amiloidosis mediada por Transtiretina (ATTR).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Haber recibido y tolerado ALN-TTR02 anteriormente en el estudio ALN-TTR02-002.
2.Adecuado estado funcional de Karnofsky, Función hepática suficiente, Función renal
Otros criterios de inclusión se utilizan para evaluar la entrada en el subgrupo PK (FC) y para el subgrupo cardiaco.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Embarazo o lactancia.
2.Haber recibido un trasplante de hígado.
3. Presentar una insuficiencia cardíaca de grado > 2 según la New York Heart Association.
4. Presentar angina de pecho inestable.
5. Presentar una arritmia cardíaca clínicamente significativa y no controlada.

VARIABLES PRINCIPALES Las evaluaciones de la seguridad comprenderán el análisis de los acontecimientos adversos (AA), los ECG, las constantes vitales (presión arterial, frecuencia del pulso, temperatura corporal bucal y frecuencia respiratoria), análisis clínicos de seguridad (incluido hemograma, bioquímica en suero, parámetros de la función tiroidea, coagulograma y análisis de orina) y exploraciones físicas y oculares.

VARIABLES SECUNDARIAS Evaluar el efecto FD asociado a la administración a largo plazo de ALN-TTR02 en las concentraciones séricas de TTR.
Evaluar las variaciones desde el periodo basal en:
*El deterioro neurológico, La calidad de vida y la escala de discapacidad, La función motora que influye en las actividades de la vida diaria, El estado nutricional.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración a largo plazo de ALN-TTR02.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar el efecto FD asociado a la administración a largo plazo de ALN-TTR02 en las concentraciones séricas de TTR.
Evaluar las variaciones desde el periodo basal en:
*El deterioro neurológico, La calidad de vida y la escala de discapacidad, La función motora que influye en las actividades de la vida diaria, El estado nutricional.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La revisión de los acontecimientos adversos se llevará a cabo en cada visita desde el día 0 hasta 56 días después de la última dosis. El resto de las evaluaciones se llevarán a cabo en puntos de tiempo específicos entre la detección y 56 días después de la última dosis, según lo expuesto en el programa de estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Una evaluacion de las concentraciones séricas de TTR, PTR y la vitamina A seran determinadas en los momentos especificados entre el screening/momento basal y 56 dias después de la última dosis, como se describe en el calendario del estudio.
Otras evaluaciones del deterioro neurologico y la calidad de vida seran realizadas aproximadamente cada 6 meses durante aproximadament 2 años.

JUSTIFICACION El ensayo clínico con ALN-TTR02 es un ensayo de fase 2, estudio de extensión abierto que proporciona un mecanismo para la administración continuada de ALN-TTR02 a los pacientes con PAF que previamente han recibido ALN-TTR02. Varias dosis de ALN-TTR02 serán administrados por infusión intravenosa a los pacientes que cumplen los criterios de elegibilidad.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 28.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA Si. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 30/09/2013. FECHA DICTAMEN 01/03/2016. FECHA INICIO PREVISTA 02/09/2013. FECHA FIN ESPAÑA 21/03/2016. FECHA FIN GLOBAL 31/08/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 05/05/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alnylam Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 300 Third Street MA 02142 Cambridge. PERSONA DE CONTACTO Medpace Finland OY - Clinical Trials Information. TELÉFONO 49 89 6737916. FINANCIADOR Alnylam Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL SON LLATZER (*). LOCALIDAD CENTRO PALMA DE MALLORCA. PROVINCIA ILLES BALEARS. COMUNIDAD AUTÓNOMA BALEARES. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO Internal medicine Department.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO ALN-TTR02. CÓDIGO ALN-TTR02. DETALLE Approximately 2 years. PRINCIPIOS ACTIVOS ALN-18328. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.