ESTUDIO EXPLORATORIO, DE DISEÑO ABIERTO, DE UCB5857 EN SUJETOS CON SÍNDROME DE FOSFOINOSITIDA 3-CINASA (PI3K) DELTA ACTIVADA (APDS).

Fecha: 2016-04. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-002900-10.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de UCB5857 en sujetos con APDS.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO EXPLORATORIO, DE DISEÑO ABIERTO, DE UCB5857 EN SUJETOS CON SÍNDROME DE FOSFOINOSITIDA 3-CINASA (PI3K) DELTA ACTIVADA (APDS).

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome de Fosfoinositida 3-Cinasa (PI3K) Delta Activada (APDS).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome de Fosfoinositida 3-Cinasa (PI3K) Delta Activada (APDS).

CRITERIOS INCLUSIÓN - Se considera que el sujeto/representante legal es fiable y capaz de cumplir el protocolo (por ejemplo, es capaz de comprender y rellenar los diarios), el calendario de visitas o la administración de la medicación.

- El sujeto debe tener un diagnóstico genotípico confirmado de APDS (es decir, una mutación con valor patógeno demostrada en el gen PIK3R1 o en el PIK3CD).

Criterios de inclusión adicionales se resaltan el la sección 6.1 del protocolo de ensayo clínico.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - El sujeto ha participado en otro estudio de un medicamento (o un producto sanitario) en investigación (MI) durante los 30 días previos o está participando actualmente en otro estudio de un medicamento (o un producto sanitario) en investigación.
- El sujeto tiene antecedentes de un alotrasplante de médula ósea previo.
- El sujeto no ha tenido ninguna manifestación clínica en los últimos 12 meses.
- El sujeto presenta un resultado positivo en los análisis del virus de la inmunodeficiencia humana de tipo 1 o tipo 2, el antígeno de superficie de la hepatitis B o anticuerpos contra el virus de la hepatitis C.
E- l sujeto es una mujer y está en periodo de lactancia materna, embarazada o tiene previsto quedarse embarazada o iniciar la lactancia materna durante la realización del estudio o en un periodo de 3 meses tras la última dosis del MI.
- El sujeto tiene antecedentes de abuso crónico de alcohol o drogas en los 6 meses previos.
- El sujeto presenta cualquier trastorno médico o psiquiátrico relevante que pudiera poner en peligro o comprometer la capacidad del sujeto para participar en este estudio.
- El sujeto tiene hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes del MI o fármacos de comparación según lo establecido en este protocolo.

Criterios de exclusión adicionales se resaltan en la sección 6.2 del protocolo de ensayo clínico.

VARIABLES PRINCIPALES Variables de Seguridad
Las variables de seguridad incluirán:
- Incidencia de EAs
-Incidencia de EAGs
-Cambios respecto del valor basal en los tests de seguridad de laboratorio en los tiempos de medida.
-Cambios respecto del valor basal en los parámetros de signos vitales y peso corporal en los tiempos de medida.
- Cambios respecto del valor basal en los parámetros de ECG en los tiempos de medida.
-Resultados de la examinación física.

Variable de Farmacocinética
La variable de farmacocinética será la concenración de plasma de UCB5857.

VARIABLES SECUNDARIAS Por favor, consulten las variables del estudio del Protocolo de Ensayo Clínico.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de UCB5857 en sujetos con Síndrome de fosfoinositida 3-cinasa (PI3K) delta Activada (APDS).

OBJETIVO SECUNDARIO El objetivo secundario es determinar el perfil de farmacocinética (FC) de UCB5857 en sujetos con Síndrome de fosfoinositida 3-cinasa (PI3K) delta Activada (APDS).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN A los tiempos de medida tomados.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Por favor, consulten las variables del estudio del Protocolo de Ensayo Clínico.

JUSTIFICACION UCB está desarrollando un medicamento llamado UCB5857 para el tratamiento del APDS o síndrome de fosfoinositida 3-cinasa (PI3K) delta activada (APDS, por sus siglas en inglés). Este síndrome es un tipo de inmunodeficiencia primaria, es decir, una enfermedad que afecta al sistema inmunitario del organismo y que está causada por errores en los genes (lo que se denomina científicamente «mutaciones») de las células que conforman el sistema inmunitario. Este síndrome solo se puede diagnosticar con una prueba genética que detecta mutaciones específicas en el gen de la PI3Kand#948.

En el APDS se producen mutaciones de los genes encargados de la elaboración de una importante molécula, la fosfoinositida 3-cinasa delta (PI3Kand#948), la cual, expresada correctamente, contribuye a que las células inmunitarias combatan las infecciones de manera adecuada. Cuando hay una mutación de los genes de la PI3Kand#948, esta se vuelve hiperactiva (activada) y hace que las células inmunitarias dejen de funcionar bien.

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad de la medicación del estudio ( UCB5857 ) y ver cómo la toleran los sujetos con APDS.

Ningún organismo regulador ha autorizado la comercialización de la medicación del estudio (es decir, no ha sido aprobada por las autoridades para su prescripción o venta). Todos los sujetos participantes recibirán la medicación del estudio.

En este estudio van a participar sujetos de ambos sexos a partir de 12 años de edad. Entrarán aproximadamente 6 sujetos en diversos centros de Europa. El estudio tendrá una duración aproximada de 19 semanas para cada sujeto.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 6.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I Si. FASE II No. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 15/04/2016. FECHA DICTAMEN 08/04/2016. FECHA INICIO PREVISTA 02/05/2016. FECHA INICIO REAL 23/05/2016. FECHA FIN ESPAÑA 23/01/2018. FECHA FIN GLOBAL 23/01/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 06/02/2018. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 03/08/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR UCB Celltech, UK Registered Branch of UCB Pharma SA. DOMICILIO PROMOTOR 208 Bath Road, Slough SL1 3WE Berkshire,. PERSONA DE CONTACTO UCB BIOSCIENCES GmbH - Clin Trial Reg & Results Disclosure. TELÉFONO +34 91 3913443. FINANCIADOR UCB Celltech. PAIS Reino Unido.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Pediatric Infectious Diseases and Immunodeficiencies Unit.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO UCB5857. CÓDIGO UCB5857. DETALLE 12 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS UCB5857. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.