Estudio de UCB5857 en sujetos con APDS.

Fecha: 2016-06. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-005541-30.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de UCB5857 en sujetos con APDS.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de Fase 3, abierto, exploratorio, multicéntrico y de extensión, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia a largo plazo de UCB5857 en sujetos con síndrome de fosfoinositida 3-cinasa (PI3K) delta activada (APDS).

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome de Fosfoinositida 3-Cinasa (PI3K) Delta Activada (APDS).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome de Fosfoinositida 3-Cinasa (PI3K) Delta Activada (APDS).

CRITERIOS INCLUSIÓN 2. Se considera que el sujeto/representante legal es fiable y capaz de cumplir el protocolo (por ejemplo, es capaz de comprender y rellenar los diarios), el calendario de visitas y la administración de la medicación, a juicio del investigador; y es capaz de otorgar su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.5. El sujeto debe haber concluido todo el periodo de tratamiento del estudio APD001 y, en su caso, debe esperarse que vaya a obtener un beneficio razonable de la administración a largo plazo de UCB5857, según el juicio médico del CVS tras la revisión de la respuesta global del sujeto en el estudio APD001. El CVS del estudio APD001 confirmará la elegibilidad de cada sujeto según una evaluación individual de la relación beneficio-riesgo.Métodos anticonceptivos para los participantes varones y sus parejas femeninas:-Los sujetos varones con parejas potencialmente fértiles deben estar dispuestos a utilizar preservativos en las relaciones sexuales que mantengan durante el estudio y los 3 meses siguientes a la última administración del fármaco del estudio (periodo previsto de 5 semividas del fármaco).-Además, las mujeres potencialmente fértiles que sean pareja de un sujeto varón deben estar dispuestas a utilizar un método anticonceptivo de gran eficacia (como se ha señalado anteriormente) durante el estudio y los 3 meses siguientes a la última administración del fármaco del estudio.Criterios de inclusión adicionales están descritos en la sección 6.1 del protocolo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. El sujeto ha participado en otro estudio clínico con un medicamento en investigación (MI) en el plazo de los 3 meses anteriores a su entrada en el presente estudio (excluida la participación en el estudio APD001) o se encuentra participando en la actualidad en otro estudio de un MI (o producto sanitario).2. El sujeto tiene antecedentes de abuso crónico de alcohol o drogas en los 6 meses previos.3. El sujeto tiene antecedentes de alotrasplante de médula ósea.4. El sujeto padece alguna afección médica o psiquiátrica que, a juicio del investigador, podría poner en peligro al sujeto o alterar su capacidad para participar en este estudio.5. El sujeto presenta un trastorno no controlado importante nuevo o un AAG en curso del estudio anterior (APD001) que se consideró relacionado con el UCB5857.6. El sujeto presenta hipersensibilidad conocida a cualquier componente del UCB5857 o de los fármacos de comparación según lo establecido en este protocolo.7. Mujer en periodo de lactancia materna o embarazada, o que tiene previsto quedarse embarazada o iniciar la lactancia materna durante el estudio o en el plazo de los 3 meses siguientes a la última dosis de UCB5857.11. El sujeto presenta un valor de alanina-aminotransferasa (ALT) o de fosfatasa alcalina >=5 × límite superior de la normalidad (LSN) o un valor de bilirrubina >LSN (bilirrubina >=2 × LSN en caso de síndrome de Gilbert conocido). Si el sujeto solo presenta un valor aislado de bilirrubina >LSN y <2 × LSN, se determinarán las fracciones para identificar un posible síndrome de Gilbert no diagnosticado (es decir, bilirrubina directa <35 %). Si un sujeto considerado plenamente elegible a la entrada del estudio APD001 presenta valores de las pruebas funcionales hepáticas fuera de estos criterios, podrá entrar en el presente estudio siempre que no se hayan producido variaciones importantes de dichas pruebas hepáticas desde la entrada en el estudio APD001.Criterios de exclusión adicionales están descritos en la sección 6.2 del protocolo.

VARIABLES PRINCIPALES - El número total de sujetos que experimenten al menos un Acontecimiento Adverso relacionado con el tratamiento durante el estudio.-El número total de sujetos que experimenten al menos un Acontecimiento Adverso Grave durante el estudio.

VARIABLES SECUNDARIAS Concentración en plasma de UCB5857.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo del UCB5857 en sujetos con APDS.

OBJETIVO SECUNDARIO El objetivo secundario es evaluar el perfil farmacocinético a largo plazo del UCB5857 en sujetos con APDS mediante muestreo reducido.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 6.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 11/07/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 08/06/2016. FECHA DICTAMEN 22/04/2016. FECHA INICIO PREVISTA 01/06/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 01/09/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR UCB BioPharma SPRL. DOMICILIO PROMOTOR Allée de la Recherche 60 B-1070 Brussels. PERSONA DE CONTACTO UCB BIOSCIENCES GmbH - Clin Trial Reg & Results Disclosure. TELÉFONO 34 91 3913443. FINANCIADOR UCB BioPharma SPRL. PAIS Bélgica.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Pediatric Infectious Diseases and Immunodeficiencies Unit.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO UCB5857. CÓDIGO UCB5857. DETALLE Long-term open-label extension study will continue until the drug is commercially available in participating country or as long as allowed in line with the requirements of ethics and regulatory approvals or termination of UCB5857 development in APDS. PRINCIPIOS ACTIVOS UCB5857. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.