Estudio de PRX-102 administrado mediante infusión intravenosa cada 2 semanas durante hasta 60 meses a pacientes adultos con enfermedad de Fabry.

Fecha: 2015-04. Area: Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-005544-18.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de PRX-102 administrado mediante infusión intravenosa cada 2 semanas durante hasta 60 meses a pacientes adultos con enfermedad de Fabry.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión multicéntrico de PRX-102 administrado mediante infusión intravenosa cada 2 semanas durante hasta 60 meses a pacientes adultos con enfermedad de Fabry.

INDICACIÓN PÚBLICA La enfermedad de Fabry es un trastorno genético heredado provocado por la deficiencia de una enzima que conduce a una amplia gama de síntomas.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Enfermedad de Fabry.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Que se haya completado el estudio PB-102-F02
2. Que el paciente firme el consentimiento informado
3. Que los pacientes femeninos y masculinos con pareja que tengan capacidad para concebir acepten usar un método anticonceptivo aceptable desde el punto de vista médico; se excluye el método del ritmo. Los métodos anticonceptivos aceptables incluyen productos hormonales, dispositivos intrauterinos o condones masculinos o femeninos. Deben utilizarse durante todo el estudio y durante 3 meses después del fin del tratamiento.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Presencia de cualquier afección médica, emocional, conductual o psicológica que, según el criterio del Investigador y/o Director Médico, interfiera en el cumplimiento de los requisitos del estudio por parte del paciente.

VARIABLES PRINCIPALES Variables de eficacia
Los criterios de valoración de la eficacia evaluados en el estudio PB-102-F02 se continuarán midiendo en este estudio de extensión, a excepción de los niveles GB3 en la orina y las biopsias de riñon y piel. Los valores basales para este estudio de extensión serán los valores de la última infusión del estudio PB-102-F02.
Variables de seguridad: La seguridad se evaluará mediante la frecuencia, la gravedad y la duración de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), incluidas las anomalías de laboratorio significativas desde el punto de vista clínico, los cambios en el ECG respecto del nivel basal, los hallazgos del examen físico, la evaluación del lugar de la inyección y la existencia de anticuerpos contra PRX-102 después de la administración del fármaco del estudio.
Evaluación de trastorno cerebrovascular (evaluación clínica y con RM).

VARIABLES SECUNDARIAS No aplica.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar los parámetros de seguridad, tolerabilidad y eficacia de PRX-102 en pacientes adultos con enfermedad de Fabry que completaron de manera exitosa el tratamiento con PRX-102 en los estudios PB-102-F01 y PB-102-F02 y continúan recibiendo tratamiento con la dosis de 1 mg/Kg.

OBJETIVO SECUNDARIO No aplica.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Variables de eficacia:Las concentraciones de Gb3 en plasma y sedimento en el nivel basal (serán los valores provenientes de la última infusión del estudio PB-102-F02 cada 3 meses hasta 24 meses y posteriormente cada 6 meses hasta el final del estudio. La concentración de Liso-Gb3 en el plasma en el nivel basal serán los valores provenientes de la última infusión del estudio PB-102-F02 y cada 3 meses hasta 24 meses y posteriormente cada 6 meses hasta el final del estudio.Evaluación de síntomas gastrointestinales en el nivel basal serán los valores provenientes de la última infusión del estudio PB-102-F02 y cada 3 meses hasta 24 meses y posteriormente cada 6 meses hasta el final del estudio. (Cont en el protocolo).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN No aplica.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 15.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I Si. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 29/04/2015. FECHA DICTAMEN 15/04/2015. FECHA INICIO PREVISTA 15/05/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Protalix Ltd. DOMICILIO PROMOTOR 2 Snunit Street Science Park 20100 Carmiel. PERSONA DE CONTACTO SERMES PLANIFICACION S.L - Unidad de Puesta en Marcha. TELÉFONO +34 91 3275025. FAX +34 91 7542721. FINANCIADOR Protalix Ltd. PAIS Israel.

CENTROS

NOMBRE CENTRO CLÍNICA QUIRÓN ZARAGOZA S.A. LOCALIDAD CENTRO ZARAGOZA. PROVINCIA ZARAGOZA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ARAGON. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO PRX102. CÓDIGO PRX102. DETALLE Subjects will receive intravenous infusion every 2 Weeks for up to 60 Months. PRINCIPIOS ACTIVOS PRX102. FORMA FARMACÉUTICA Perfusión*. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.