Estudio de la eficacia preliminar y seguridad de la cisteamina tópica formulada en solución viscosa en pacientes con cistinosis.

Fecha: 2014-07. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-003228-35.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de la eficacia preliminar y seguridad de la cisteamina tópica formulada en solución viscosa en pacientes con cistinosis.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de la eficacia preliminar y seguridad de la cisteamina tópica formulada en solución viscosa en pacientes con cistinosis.

INDICACIÓN PÚBLICA Cistinosis.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Cistinosis.

CRITERIOS INCLUSIÓN Los pacientes deben cumplir cada uno de los siguientes criterios para ser elegibles para su admisión en el estudio:
-Pacientes afectos de cistinosis en tratamiento con colirio de cisteamina al 0,55%, fórmula magistral en colirio, formulada por el Servicio de Farmacia del Hospital Universitari Vall d?Hebron.
-Edad ?5 años
-Paciente colaborador y cumplidor
-Padres que firmen el consentimiento o asentimiento en pacientes de más de 12 años de edad.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -Utilización concomitante de otros tratamientos tópicos oculares.
-Retirada del consentimiento o asentimiento.

VARIABLES PRINCIPALES Número de cristales de cistina corneales.

VARIABLES SECUNDARIAS -Número de cristales de cistina en córnea (4 veces al día)
-Número de instilaciones pautadas/número de instilaciones reales.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal del estudio es valorar la eficacia de la cisteamina 0,55% formulada en solución viscosa comparada con la formulación en solución salina, con la misma posología, en el depósito de cristales corneales.

OBJETIVO SECUNDARIO -El objetivo secundario del estudio es valorar si la eficacia de la cisteamina 0,55% formulada en solución viscosa administrada cuatro veces al día es comparable a su administración más frecuente.
-Valorar la tolerancia y el cumplimiento de la nueva formulación.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 3 meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 3 meses.

JUSTIFICACION El tratamiento de la afectación corneal por la cistinosis debe realizarse con cisteamina tópica dado que la administración sistémica del fármaco no es eficaz debido a que la córnea es una estructura avascular. Actualmente, se utiliza un colirio de cisteamina en solución salina. El mayor inconveniente del tratamiento con cisteamina colirio en solución salina es la pauta posológica recomendada, que es de 1 gota cada hora durante el día (10-12 gotas/día) de manera crónica y durante toda la vida. La formulación en solución viscosa de la cisteamina al permitir una mayor permanencia del principio activo en contacto con la córnea permitirá disminuir la frecuencia de administración y mejorar la adherencia y cumplimiento del tratamiento.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 16/07/2014. FECHA DICTAMEN 02/10/2013. FECHA INICIO PREVISTA 15/11/2013. FECHA INICIO REAL 26/01/2015. FECHA FIN ESPAÑA 23/07/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Fundació Hospital Universitari Vall d'Hebron - Institut de Recerca (VHIR). DOMICILIO PROMOTOR Passeig Vall d'Hebron, 119-129 08035 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Dra. Nieves Martin - Study coordinator. TELÉFONO +34 93 4893166. FAX +34 93 4894180. FINANCIADOR VHIR. PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Oftalmología Pediátrica.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO cysteamine (mercaptamine) viscous solution. DETALLE 6 months. PRINCIPIOS ACTIVOS Mercaptamine. FORMA FARMACÉUTICA Colirio en solución. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.