Estudio de grupo único de ALXN1210 en pacientes adultos y adolescentes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) sin tratamiento previo con inhibidores del complemento.

Fecha: 2017-01. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-002027-29.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de grupo único de ALXN1210 en pacientes adultos y adolescentes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) sin tratamiento previo con inhibidores del complemento.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de grupo único de ALXN1210 en pacientes adultos y adolescentes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) sin tratamiento previo con inhibidores del complemento.

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).

CRITERIOS INCLUSIÓN - Pacientes hombres o mujeres ¿ 12 años de edad y de peso ¿ 40 kg en el momento del consentimiento.
- Constancia de MAT, incluidas conteo bajo de plaquetas, hemólisis (Ruptura de glóbulos rojos de la sangre dentro de los vasos sanguíneos) e insuficiencia renal.
- Vacunación frente a las infecciones meningocócicas documentada en los 3 años previos al inicio del tratamiento, Los pacientes < 18 años de edad deben haberse vacunado contra el el Streptococcus pneumoniae y la Haemophilus influenzae.
- Las pacientes en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces a partir de la selección y continuando hasta al menos después de ocho meses de la última dosis de ALZX1210.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Deficiencia ADAMTS13 deficiency (Activitdad < 5%)
- Síndrome hemolítico urémico relacionado con toxina Shiga (SHU-STEC).
- Síndrome hemolítico urémico (SHU) relacionado con neumonía estreptocócica
- Embarazo o lactancia.
- Exposición al fármaco identificada- relacionada con el síndrome hemolítico urémico (SHU)
- SHU relacionado con el transplante de médula osea (TMO)/trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) en los últimos 90 días antes del inicio de la selección
- SHU relacionado con una deficiencia de vitamina B12
- Esclerosis sistémica (esclerodermia), lupus eritematoso sistémico (LES), o síndrome antifosfolipídico o resultado positivo para anticuerpos antifosfolipídicos.
- Diálisis crónica (definida como diálisis periódica como método de depuración renal para la nefropatía en etapa terminal).

VARIABLES PRINCIPALES Respuesta completa de la MAT.

VARIABLES SECUNDARIAS - Estado de necesidad de diálisis.
- Tiempo hasta la respuesta completa de la MAT.
- Estado de la respuesta completa de la MAT a lo largo del tiempo.
- Valor observado y cambio respecto al inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe)
- Cambio respecto al inicio en estadio de la nefropatía crónica
- Cambio respecto al inicio en los parámetros hematológicos (plaquetas, LDH, hemoglobina)
- Aumento de la hemoglobina de ¿ 20 g/l desde el inicio

- Cambio con respecto al inicio en la calidad de vida (CdV) medida mediante el cuestionario EQ-5D-3L (todos los pacientes) y los cuestionarios FACIT-fatigue versión 4 (pacientes ¿ 18 años de edad), y FACIT pediátrico cansancio (pacientes < 18 años de edad).

OBJETIVO PRINCIPAL Eficacia de ALXN1210.

OBJETIVO SECUNDARIO Seguridad y tolerabilidad de ALXN1210
Medidas adicionales de eficacia.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 26.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Semana 26.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 55.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 10/02/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 18/01/2017. FECHA DICTAMEN 09/01/2017. FECHA INICIO PREVISTA 01/12/2016. FECHA INICIO REAL 06/02/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/08/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alexion Pharmaceuticals Incorporated. DOMICILIO PROMOTOR Pº de Gracia, 85 08008 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Nuria Saval. TELÉFONO +34 932723171. FAX +41 44 457 40 81. FINANCIADOR NA. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: Hospital Universitari Vall d'Hebron

NOMBRE CENTRO Hospital Universitari Vall d'Hebron. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Nefrología. FECHA ACTIVACIÓN 24/05/2017.

CENTRO 2: Hospital Clínic i Provincial de Barcelona

NOMBRE CENTRO Hospital Clínic i Provincial de Barcelona. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Sº de Nefrología. FECHA ACTIVACIÓN 24/05/2017.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Nefrología. FECHA ACTIVACIÓN 22/06/2017.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Nefrología. FECHA ACTIVACIÓN 22/06/2017.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Nefrología. FECHA ACTIVACIÓN 24/05/2017.

CENTRO 6: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA MÁLAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Nefrología. FECHA ACTIVACIÓN 24/05/2017.

CENTRO 7: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Nefrología. FECHA ACTIVACIÓN 24/05/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. CÓDIGO ALXN1210. DETALLE 2.5 years. PRINCIPIOS ACTIVOS ALXN1210. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.