Estudio de fase II abierto y multicéntrico de una monoterapia para evaluar la eficacia y la seguridad del INCB054828 en sujetos con neoplasias mieloides/linfoides con reordenamiento del FGFR1.

Fecha: 2017-02. Area: Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-002596-10.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de fase II abierto y multicéntrico de una monoterapia para evaluar la eficacia y la seguridad del INCB054828 en sujetos con neoplasias mieloides/linfoides con reordenamiento del FGFR1.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase II abierto y multicéntrico de una monoterapia para evaluar la eficacia y la seguridad del INCB054828 en sujetos con neoplasias mieloides/linfoides con reordenamiento del FGFR1.

INDICACIÓN PÚBLICA Neoplasia linfoide o mieloide documentada con reordenamiento de 8p11.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Neoplasia linfoide o mieloide documentada con reordenamiento de 8p11 que se sabe causa la activación del FGFR1.

CRITERIOS INCLUSIÓN ¿ Hombres y mujeres de al menos 18 años de edad.
¿ Neoplasia linfoide o mieloide documentada con reordenamiento de 8p11 que se sabe causa la activación del FGFR1, basada en una evaluación citogenética diagnóstica estándar realizada localmente, antes de la firma del consentimiento informado para este estudio.
¿ Solo son aptos para el estudio los sujetos que no sean candidatos para el trasplante de células madre, o hayan recaído tras un trasplante de células madre e infusión diferida de linfocitos, y que hayan progresado y no sean candidatos para otros tratamientos modificadores de la enfermedad. Todos los sujetos que hayan recaído o no respondan al tratamiento deben presentar evidencia de enfermedad citogenética o hematológica y ninguna evidencia de toxicidad residual (p. ej., enfermedad de injerto contra huésped que requiera tratamiento).
¿ Esperanza de vida ¿ 12 semanas.
¿ Estado funcional ECOG de 0 o 2.

CRITERIOS EXCLUSIÓN ¿ Recepción de un inhibidor selectivo del FGFR en el pasado.
¿ Antecedentes y/o evidencia actual de mineralización/calcificación ectópica incluyendo, entre otros, tejidos blandos, riñones, intestino, miocardio o pulmones, excepto por los ganglios linfáticos calcificados y las calcificaciones asintomáticas arteriales o de cartílago/tendón.
¿ Evidencia actual de disfunción corneal/queratopatía incluyendo, entre otras, queratopatía bullosa/en banda, abrasión corneal, ulceración/inflamación y queratoconjuntivitis, confirmada mediante examen oftalmológico.
¿ Uso de algún inhibidor o inductor potente del citocromo P450 3A4 en los 14 días o las 5 semividas (lo que sea más breve) anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio principal de valoración de este estudio es determinar la tasa de beneficio clínico global mediante la consecución de 1 de las respuestas siguientes: respuesta completa (RC), respuesta parcial (RP), respuesta hematológica completa (RHC), respuesta citogenética, respuesta medular o beneficio clínico.

VARIABLES SECUNDARIAS ¿ Duración de la respuesta/beneficio.
¿ Supervivencia sin progresión.
¿ Supervivencia global.
¿ Seguridad y tolerabilidad, determinadas mediante la evaluación de la frecuencia, el tiempo de evolución y la intensidad de los acontecimientos
adversos; la revisión de los hallazgos de las exploraciones físicas, las alteraciones de las constantes vitales y los electrocardiogramas (ECG); y las evaluaciones analíticas de muestras de sangre y orina.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia del INCB054828 en sujetos con neoplasias mieloides/linfoides con reordenamiento del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos
(FGFR) 1.

OBJETIVO SECUNDARIO El objetivo secundario es evaluar la seguridad del INCB054828 en sujetos con neoplasias mieloides/linfoides con reordenamiento del FGFR1.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Bone marrow biopsies or aspirates will be obtained before randomization and then every 3 cycles starting from Cycle 2 Day 1. After the first 12 months of treatment, a bone marrow biopsy or aspirate will be obtained every 6 cycles for subjects who have not yet achieved complete cytogenic response (CCyR) or every 12 cycles if the subject has a confirmed CCyR until Month 24. Following Month 24, a bone marrow biopsy or aspirate will be obtained every 12 months until disease progression or end of treatment.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Cada 3 ciclos a partir de Ciclo 2 Día 1. Después de los primeros 12 meses de tratamiento, se obtendrá una biopsia de médula ósea o de aspirado
de cada 6 ciclos de sujetos que no tengan aún una respuesta citogenética completa (RCyC) o cada 12 ciclos si el sujeto tiene una respuesta citogenética completa confirmada hasta el mes 24. Tras Mes
24, una biopsia de médula ósea o de aspirado se obtiene cada 12 meses hasta la progresión de la enfermedad o el final del tratamiento.

JUSTIFICACION En este estudio se incluirán pacientes con neoplasias mieloides/linfoides con reordenamiento del FGFR1

El objetivo de este estudio es descubrir si el INCB054828 (¿fármaco del estudio¿) es seguro y eficaz en los pacientes que tienen una neoplasia mieloproliferativa / linfoproliferativa (un tipo de cáncer de la sangre que causa un número excesivo de glóbulos sanguíneos) y presentan también una anomalía genética denominada 8p11.

El objetivo principal de este estudio de investigación es evaluar cómo responde el tipo de cáncer que los pacientes padecen al tratamiento con INCB054828. Los otros objetivos del estudio consisten en determinar la seguridad y tolerancia del INCB054828 y obtener datos de calidad de vida de los pacientes.
Este es un estudio ¿abierto¿, lo que significa que los pacientes y el personal de la investigación del estudio sabrán que recibe INCB054828.
El tiempo medio de participación de un paciente en el estudio es de aproximadamente 6 meses.
Se permitirá a los pacientes continuar con la administración en ciclos de 21 días hasta la pérdida del beneficio del tratamiento o la notificación de toxicidad inaceptable.
Los pacientes serán objeto de evaluaciones regulares de seguridad durante el tratamiento, así como de evaluaciones regulares de eficacia.
En este estudio se incluirá a aproximadamente 46 sujetos en unos 40 centros de todo el mundo.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 46.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 28/02/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 27/02/2017. FECHA DICTAMEN 23/02/2017. FECHA INICIO PREVISTA 15/03/2017. FECHA INICIO REAL 28/04/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 09/05/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Incyte Corporation. DOMICILIO PROMOTOR 1801 Augustine Cut-Off DE19803 Wilmington. PERSONA DE CONTACTO Incyte Corporation - Clinical Trials Information. TELÉFONO . FAX 1 302 4252734. FINANCIADOR Incyte Corporation. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 20/04/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. CÓDIGO INCB054828. DETALLE Treatment will continue as long as the subject is receiving benefit (as judged by treating physician) and has not met any criteria for study withdrawal. Study participation is expected to average approximately 6 months per individual subject. PRINCIPIOS ACTIVOS NA. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.