Estudio de fase 4, abierto, del efecto del tratamiento con velaglucerasa alfa sobre la patología ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que no han recibido tratamiento previo.

Fecha: 2016-02. Area: Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-001578-17.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de fase 4, abierto, del efecto del tratamiento con velaglucerasa alfa sobre la patología ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que no han recibido tratamiento previo.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 4, multicéntrico, abierto y de un solo grupo del efecto del tratamiento con velaglucerasa alfa sobre la patología ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que no han recibido tratamiento previo.

INDICACIÓN PÚBLICA La enfermedad de Gaucher es causada por el deficit de una enzima. Debido a ello, sustancias grasas se acumulan en las células del cuerpo ,especialmente en el hígado, el bazo y la médula ósea.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Enfermedad de Gaucher.

CRITERIOS INCLUSIÓN Los pacientes deberán cumplir todos los criterios siguientes para poder participar en este estudio.
1. El paciente presenta un diagnóstico documentado de enfermedad de Gaucher de tipo 1,
definido por una deficiencia de la actividad de la GCB en leucocitos (sangre entera
exclusivamente) o fibroblastos de piel en cultivo. El diagnóstico por una prueba en gotas de
sangre seca no es suficiente. Este podrá basarse en los resultados obtenidos antes de la
selección si queda constancia en la historia clínica del paciente.
2. Los pacientes deben tener una puntuación Z de DMO de la CL <-1 medida por DEXA
durante la fase de selección.
3. El paciente no ha sido tratado previamente, es decir, no ha recibido TES o TRS en los
12 meses anteriores a la inclusión.
4. El paciente tiene 16 años como mínimo y 65 como máximo. En el caso de los pacientes >=16 y <18 años de edad se debe establecer un estadio de Tanner >=4.
5. Las mujeres en edad fértil deben acceder a utilizar un método anticonceptivo médicamente aceptable en todo momento durante el estudio.
6. El paciente, y sus progenitores o tutores legales, si procede, entiende la naturaleza, alcance y posibles consecuencias del estudio y ha otorgado su consentimiento informado por escrito, que ha sido aprobado por el comité ético de investigación clínica (CEIC).
7. El paciente debe ser lo suficientemente colaborador para participar en este estudio clínico, según el criterio del investigador.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Se excluirá del estudio a los pacientes que cumplan alguno de los criterios citados a
continuación.
1. Síntomas neurológicos que indiquen que el paciente tiene enfermedad de Gaucher de tipo 3.
2. Una comorbilidad significativa que, según lo determinado por el investigador, pudiera afectar a los datos del estudio o confundir sus resultados (p. ej., neoplasias malignas, cirrosis biliar primaria, enfermedad hepática autoinmunitaria, etc.).
3. Cualquier tratamiento específico para la osteoporosis (p. ej., bisfosfonatos) o tratamiento con eritropoyetina (o compuestos similares a la eritropoyetina) durante el último año
4. Lesión ósea estructural asociada a la articulación de una extensión e intensidad tales que el
investigador considera que podría afectar a la participación en el estudio y a la evaluación de
los criterios de valoración relevantes del estudio (p. ej., dolor).
5. La paciente está embarazada o dando el pecho.
6. El paciente se ha sometido a una esplenectomía.
7. El paciente está participando en otro ensayo clínico que implica la investigación o el uso
clínicos de algún producto en investigación (fármaco o dispositivo) en los 30 días previos a
la inclusión en el estudio o en cualquier momento durante el mismo.

VARIABLES PRINCIPALES Cambio desde el momento basal hasta los 12 meses (semana 51) de la puntuación Z de
DMO de la CL medida por DEXA. Las evaluaciones se realizarán en la visita de
selección y en las semanas 25, 51, 77 y 103 (final del estudio).

VARIABLES SECUNDARIAS Las variables secundarias principales de este estudio son:
. Cambio desde el momento basal hasta los 12 meses (semana 51) y los 24 meses
(semana 103 [final del estudio]) de la puntuación de DMO (RM de la CL y el fémur).
Las evaluaciones se realizarán en la visita basal y en las semanas 25, 51, 77 y 103
(final del estudio).
. Cambio desde el momento basal hasta los 24 meses (semana 103 [final del estudio])
de la puntuación Z de DMO de la CL. Las evaluaciones se realizarán en la visita de
selección y en las semanas 25, 51, 77 y 103 (final del estudio).

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar el efecto del tratamiento con VPRIV (60 U/kg cada dos semanas [C2S]) en pacientes
que no han recibido tratamiento previo con enfermedad de Gaucher de tipo 1 sobre el cambio respecto al momento basal de la puntuación Z de DMO de la columna lumbar (CL) medida por DEXA después de 12 meses de tratamiento.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar el efecto del tratamiento con VPRIV (60 U/kg C2S) sobre la DMO en pacientes que no
han recibido tratamiento previo con enfermedad de Gaucher de tipo 1 medido por el cambio
respecto al momento basal de la puntuación Z de DMO de la CL a los 24 meses y de la CMO
medida por RM de la CL y el fémur después de 12 y 24 meses de tratamiento.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Las evaluaciones se realizarán en la visita de selección y en las semanas 25, 51, 77 y 103 (final del estudio).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN . Las evaluaciones se realizarán en la visita basal y en las semanas 25, 51, 77 y 103
(final del estudio).

. Las evaluaciones se realizarán en la visita de selección y en las semanas 25, 51, 77 y 103 (final del estudio).

JUSTIFICACION La finalidad de este estudio consiste en evaluar los posibles efectos de VPRIV sobre cuestiones relacionadas con el hueso en los pacientes aquejados de dicha enfermedad. El objetivo principal se evaluará a lo largo del ensayo mediante la variación de la ?densidad mineral ósea? en la columna vertebral. La velaglucerasa alfa es una glucocerebrosidasa humana producida mediante activación génica en una línea celular humana. Se formula en forma de producto liofilizado estéril, sin conservantes, para administración parenteral. La velaglucerasa alfa ha sido aprobada con el nombre comercial VPRIV® en muchas regiones del mundo, como en Estados Unidos por parte de la Food and Drug Administration (FDA), en la Unión Europea por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y por las autoridades sanitarias españolas (AEMPS) como tratamiento de reposición enzimática a largo plazo para la enfermedad de Gaucher de tipo 1. La velaglucerasa alfa sustituye a la enzima de la que carecen quienes padecen la enfermedad de Gaucher, ayuda a ?descomponer el glucocerebrósido? y evita la acumulación de esta sustancia grasa que causa los síntomas de la enfermedad. Este es un estudio "abierto" de un fármaco aprobado, lo que significa que tanto usted como el médico del estudio sabrán el fármaco del estudio que recibirá mientras participe en la investigación. Recibirá el fármaco del estudio mediante infusión intravenosa (inyección en una vena) cada dos semanas durante aproximadamente 17 meses, lo que deparará un total de 51 infusiones. La velaglucerasa alfa pasará por un catéter hasta el brazo (la infusión) durante 60 minutos (1 hora). Además, será objeto de observación durante una hora, como mínimo, después de la infusión.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 40.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III No. FASE IV Si.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 25/02/2016. FECHA DICTAMEN 04/02/2016. FECHA INICIO PREVISTA 01/05/2016. FECHA INICIO REAL 18/10/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 20/10/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Shire Human Genetic Therapies, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 300 Shire Way MA 02421 Lexington. PERSONA DE CONTACTO Shire - Ms Elizabeth Sawicki. TELÉFONO +34 900834223. FAX . FINANCIADOR Shire Human Genetic Therapies, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: CLÍNICA QUIRÓN ZARAGOZA S.A.

NOMBRE CENTRO CLÍNICA QUIRÓN ZARAGOZA S.A. LOCALIDAD CENTRO ZARAGOZA. PROVINCIA ZARAGOZA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ARAGON. SITUACION Activo.

CENTRO 2: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de hematologia.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN VPRIV 400 Units powder for solution of infusion. DETALLE 102 weeks (51 infusions). PRINCIPIOS ACTIVOS VELAGLUCERASE ALFA. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para solución para perfusión. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.