Estudio de fase 2, multicéntrico en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda infantil o linfoma linfoblástico B refractarios o en recidiva.

Fecha: 2013-07. Area: Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-003101-10.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de fase 2, multicéntrico en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda infantil o linfoma linfoblástico B refractarios o en recidiva.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 2, multicéntrico y de un solo brazo de moxetumomab pasudotox en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda infantil o linfoma linfoblástico B refractarios o en recidiva.

INDICACIÓN PÚBLICA Leucemia linfoblástica aguda infantil o linfoma linfoblástico.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Leucemia linfoblástica aguda infantil o linfoma linfoblástico B refractarios o en recidiva.

CRITERIOS INCLUSIÓN Los sujetos deben presentar todos los criterios siguientes:
1) Edad >/= 6 meses y < 18 años en el momento de la selección.
2) Otorgamiento del consentimiento informado y de toda autorización que se exija
3) Leucemia linfoblástica aguda de células B o linfoma linfoblástico de células B con afectación medular, confirmado mediante examen histopatológico
4) Enfermedad evaluable o mensurable.
5) Estado de la enfermedad:
- Recidiva o resistencia al tratamiento después de haber recibido al menos una quimioterapia convencional además de una pauta de rescate o un trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos.
- En caso de recidiva después de un alo-TPH, deben haber transcurrido >/= 3 meses del trasplante; no debe haber signos de enfermedad del injerto contra el huésped; y el sujeto debe llevar >/= 4 semanas sin inmunosupresores.
- Resolución de los efectos tóxicos agudos de la última quimioterapia a grado 6) Únicamente en el caso de los sujetos que no leucémicos (o sea, con linfoma), cifra de neutrófilos (CAN) >/= 1000 /µL y cifra de plaquetas > 50.000 /mm2, a menos que el investigador considere que las citopenias obedecen al proceso neoplásico (o sea, que pueden corregirse con el tratamiento antineoplásico).
7) Estado funcional adecuado
8) Podrán participar los sujetos que presenten las categorías relativas al sistema nervioso central 1 ó 2 (SNC) únicamente si no presentan síntomas neurológicos indicativos de leucemia del SNC, como una parálisis de pares craneales:
9) Para cumplir los criterios de inclusión, los sujetos sexualmente activos deben aceptar utilizar un método anticonceptivo autorizado o evitar las relaciones sexuales.

CRITERIOS EXCLUSIÓN El sujeto no debe presentar ninguno de los criterios siguientes para poder participar en el ensayo.
-Cualquier enfermedad que a juicio del investigador dificulte la evaluación del producto en estudio o la interpretación de los resultados de seguridad o del ensayo.
-Participación simultánea en otra investigación, a menos que sea de tipo observacional y no intervencionista, o bien que el sujeto se halle en una fase de seguimiento posterior al tratamiento o que se cuente con el visto bueno del promotor.
-Ser trabajador del centro donde se realiza el ensayo clínico e intervenir directamente en su realización, o ser familiar directo de dichas personas.
-LLA testicular o del SNC aislada.
-Alteración de la función hepática:
-Alteración de la function renal
-Linfoma del SNC detectado mediante radiología.
-Alteraciones analíticas compatibles con un cuadro de coagulación intravascular diseminada (CID) de grado >/= 3 o una CID de grado 2 que no sea corregible.
-Hiperleucocitosis (>/= 50.000 leucocitos por microlitro) o progresión rápida de la enfermedad que a juicio del investigador y del promotor pongan en entredicho la capacidad de finalizar el tratamiento en estudio.
-Embarazo o lactancia materna en el caso de las chicas.
-Antecedentes de tratamiento con CAT-8888 (BL22), con moxetumomab pasudotox o con una molécula que contenga exotoxinas de pseudomonas.
-Antecedentes de tratamiento antineoplásico con un producto biológico en las últimas 2 semanas, incluidos los anticuerpos monoclonales y los conjugados anticuerpo-fármaco.
-Quimioterapia sistémica en las -Otros antineoplásicos en fase de investigación en los 30 días anteriores a la 1.ª dosis del 1.er ciclo del fármaco en estudio,
-Seropositividad del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
-Seropositividad de la hepatitis B (HBsAg) o la hepatitis C (anticuerpos del VHC)
-Alteraciones oftalmológicas de relevancia clínica durante la selección.
-Enfermedad concomitante sintomática e incontrolada que menoscabaría el cumplimiento de los requisitos del ensayo.
-Presencia de una segunda neoplasia invasora;
-Situación física, social, psiquiátrica o de otra índole que a juicio del investigador impida la colaboración efectiva o la participación en el ensayo.
-Infección pulmonar no controlada; presencia de edema pulmonar.
-Saturación de oxígeno en reposo inadecuada
-Albúmina sérica < 2 g/dl.
-Radioinmunoterapia en los 2 años antes de la inclusión.
-Antecedentes de microangiopatía trombótica o síndrome urémico hemolítico.

VARIABLES PRINCIPALES Evaluar la eficacia definida como la respuesta completa combinada (RCc).

VARIABLES SECUNDARIAS - Evaluar seguridad y tolerabilidad
- Evaluar inmunogenicidad y farmacocinética
- SSP, SG, DRC, DRG
- Tasa de RCc sin enfermedad residual minima
- Numero elegible para transplante de células hematopoyéticas
- TRG
- Actividad hematológica.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia definida como respuesta completa combinada (RCc).

OBJETIVO SECUNDARIO - Evaluar la seguridad y tolerabilidad
- Evaular la ihnmunogenicidad y la farmacocinética
- Supervivencia si progresión (SSP), supervivencia global (SG), duración de la respuesta completa (DRC), duración de la respuesta global (DRG)
- Tasa de enfermedad residual mínima sin ERM
- Número eligible para transplante de células madre
- Tasa de respuesta global (TRG)
- Actividad hematológica.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La evaluación de la enfermedad se llevará a cabo antes del primer ciclo y de los subsecuentes.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Duración del estudio.

JUSTIFICACION Ofrecer opciones de tratamiento adicionales en sujetos pediátricos con LLA de células B o linfoma linfoblástico de células B refractarios o en recidiva y evaluar la eficacia del moxetumomab pasudotox.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 76.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 23/07/2013. FECHA DICTAMEN 23/09/2015. FECHA INICIO PREVISTA 16/09/2013. FECHA FIN ESPAÑA 01/09/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR MedImmune, LLC. DOMICILIO PROMOTOR One MedImmune Way 20878 Gaithersburg, Maryland. PERSONA DE CONTACTO MedImmune, LLC - Clinical Trial Enquiries. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR MedImmune, LLC. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Oncología Hematología Pediátrica.

CENTRO 2: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Oncología Pediátrica.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Moxetumomab Pasudotox. CÓDIGO CAT-8015. DETALLE Los pacientes serán tratados con ciclos cada 21 días hasta la progresión de la enfermedad o hasta que no puedan participar en el estudio de acuerdo al protocolo. PRINCIPIOS ACTIVOS Moxetumomab Pasudotox. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.