Estudio de extensión abierto sobre los efectos de leuco-metiltioninio bis(hidrometanosulfonato) en sujetos con enfermedad de Alzheimer o demencia frontotemporal, variante conductual.

Fecha: 2015-02. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-002013-37.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de extensión abierto sobre los efectos de leuco-metiltioninio bis(hidrometanosulfonato) en sujetos con enfermedad de Alzheimer o demencia frontotemporal, variante conductual.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión abierto sobre los efectos de leuco-metiltioninio bis(hidrometanosulfonato) en sujetos con enfermedad de Alzheimer o demencia frontotemporal, variante conductual.

INDICACIÓN PÚBLICA Enfermedad de Alzheimer o demencia frontotemporal, variante conductual.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Enfermedad de Alzheimer o demencia frontotemporal, variante conductual.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Sujetos con un diagnóstico conforme a los criterios NIA/AA de demencia por todas las causas y probable enfermedad de Alzheimer (EA) en la inclusión y que completaron la participación en uno de los tres estudios de TauRx siguientes (incluyendo la visita de seguimiento postratamiento a las 4 semanas): TRx-237-008, TRx-237-015 y TRx-237-005.
Los sujetos que participaron del estudio TRx-237-015 y no otorgaron su consentimiento para el tratamiento extendido de hasta 15 meses según la versión 3.0 del protocolo (extendido de 12 meses según el protocolo del estudio original) pueden participar en este estudio de extensión abierto tras finalizar el período de tratamiento doble ciego de 12 meses y la visita de seguimiento postratamiento a las 4 semanas del estudio TRx-237-015.

O

Sujetos con un diagnóstico de probable demencia frontotemporal, variante conductual (DFTvc) conforme a los Criterios del Consenso Internacional de DFTvc en la inclusión y que completaron la participación en el estudio de TauRx, TRx-237-007, hasta la visita 9 (semana 52).

El tratamiento no estará disponible para los sujetos que abandonaron el estudio doble ciego en el que participaron previamente antes de completarlo.
2. Las mujeres con capacidad de gestación deben continuar utilizando anticonceptivos eficaces (o, si están en Italia, aceptar evitar el embarazo) como se define a continuación:
? método de barrera (como preservativo, diafragma o capuchón cervical) con espermicida en espuma, gel, película, crema u óvulo; sistema o dispositivo intrauterino (DIU); anticonceptivos hormonales orales o inyectados o implantados de acción prolongada durante al menos 3 meses antes de la visita basal; o pareja vasectomizada (con ausencia documentada de espermatozoides en el eyaculado tras la vasectomía); o abstinencia real (cuando concuerda con el estilo de vida preferida y habitual del sujeto)
? los sujetos deben aceptar continuar utilizando anticonceptivos eficaces durante toda la participación en el estudio
3. El sujeto y/o, en caso de una capacidad reducida para la toma decisiones, el(los) representante(s) legalmente autorizado(s) de conformidad con la legislación nacional y la aprobación del CEIC, son capaces de leer, entender y otorgar el consentimiento informado por escrito en el idioma designado del centro del estudio
? En Alemania, los sujetos deben ser capaces de otorgar su propio consentimiento informado por escrito (ver sección 13 del protocolo)
4. El sujeto tiene un cuidador adulto identificado que cumple los siguientes criterios:
? o vive con el sujeto o ve al sujeto una media de ?1 hora/día ?3 días/semana y, en opinión del investigador, el contacto es suficiente para proporcionar una evaluación significativa de los cambios en la conducta y la función del sujeto con el tiempo y aportar información sobre la seguridad y la tolerabilidad
? quiere otorgar el consentimiento informado por escrito para su propia participación
? es capaz de leer, entender y hablar el idioma designado del centro del estudio
? acepta acompañar al sujeto a cada visita del estudio
? es capaz de verificar el cumplimiento diario con el medicamento del estudio
5. El sujeto es capaz de cumplir con los procedimientos del estudio en la opinión del investigador.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Historia de dificultad para tragar (nota: el medicamento del estudio se debe tragar entero y NO DEBE romperse, triturarse, masticarse o disolverse en líquido antes de la ingesta)
2. Estar embarazada o en periodo de lactancia materna
3. Anomalía clínicamente significativa de laboratorio, pulsioximetría con niveles de CO, electrocardiograma o imagen (en el estudio original) o enfermedad intercurrente emergente que, en opinión del investigador principal, podrían hacer que el riesgo de participación fuera mayor que el posible beneficio
4. Participación actual, o intención de inscribirse, en un ensayo clínico de un medicamento, producto biológico, dispositivo o alimento médico.
5. En Alemania, se excluirán a los sujetos que cumplan con los siguientes criterios:
¿ Los sujetos que residan en una unidad de cuidados continuos o una residencia asistida en caso de que exista una orden emitida por un juez o una autoridad administrativa
¿ Los sujetos cuya disposición a participar en el ensayo clínico pueda verse influenciada indebidamente por la expectativa (independientemente de si está justificada o no) de obtener beneficios relacionados con la participación o de una represalia por parte de la familia, los cuidadores o el personal tratante en caso de negarse a participar.

VARIABLES PRINCIPALES No aplicable. Es un estudio abierto.

VARIABLES SECUNDARIAS No aplicable. Es un estudio abierto.

OBJETIVO PRINCIPAL Los objetivos principales de este estudio de extensión abierto son facilitar a los sujetos que hayan completado la participación en un ensayo de fase II o fase III el acceso continuado al tratamiento y evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de LMTM administrado a dosis flexibles de hasta 300 mg/día. (ó 200 mg/día en aquellos países donde haya una restricción por una Autoridad Competente (AC) o un Comité Ético de Investigación Clínica (CE).).

OBJETIVO SECUNDARIO No aplicable.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN No aplicable. Es un estudio abierto.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN No aplicable. Es un estudio abierto.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 1400.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 13/02/2015. FECHA DICTAMEN 15/01/2015. FECHA INICIO REAL 03/06/2015. FECHA FIN ESPAÑA 08/05/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 10/07/2017. FECHA FIN ANTICIPADA ESPAÑA 08/05/2017. MOTIVOS FIN ANTICIPADA ESPAÑA Luego del análisis de los datos clínicos de los tres estudios Fase III llevados a cabo por TauRx, inesperadas señales de eficacia han aparecido, que, basados en el asesoramiento de nuestro Comité de Seguridad (DSMB), así como de la dirección de los proyectos, resultó en la decisión de finalizar prematuramente TRx-237-020 comenzando el 2017. Algunos de los resultados inesperados fueron: la actividad inesperada del placebo 4mg LMTM, la eficacia variable de las dosis en la demencia frontotemporal y la enfermedad de Alzheimer, así como la eficacia imprevista limitada a la monoterapia con LMTM solamente, los cuales no nos permiten tratar a los pacientes en TRx- 237-020 con los más altos estándares de seguridad y cuidado.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR TauRx Therapeutics Ltd. DOMICILIO PROMOTOR 3 Shenton Way, #21-04 Shenton House 068805 Singapore. PERSONA DE CONTACTO WorldWide Clinical Trials Ltd. - Manager. Regulatory affairs. TELÉFONO +34 91 812 53 83. FAX +34 91 291 95 93. FINANCIADOR TauRx Therapeutics Ltd. PAIS Singapur.

CENTROS

CENTRO 1: Fundacion ACE

NOMBRE CENTRO Fundacion ACE. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

CENTRO 2: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

CENTRO 3: CLÍNICA MONTECANAL, SL

NOMBRE CENTRO CLÍNICA MONTECANAL, SL. LOCALIDAD CENTRO ZARAGOZA. PROVINCIA ZARAGOZA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ARAGON. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neurología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Leuco-methylthioninium bis(hydromethanesulfonate). CÓDIGO LMTM/TRx0237. DETALLE Max. duration: 52 weeks
On completion of 52 weeks treatment will continue if, in opinion of the investigator, the potential benefit continues to outweigh risk. The study will continue until alternate options for access to treatment become available. PRINCIPIOS ACTIVOS N/A. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.