Estudio de extension abierta en pacientes que hayan finalizado el estudio VITALITY-ALS (CY 4031).

Fecha: 2017-04. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-002629-13.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de extension abierta en pacientes que hayan finalizado el estudio VITALITY-ALS (CY 4031).

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 3, extensión abierta de tirasemtiv en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que hayan finalizado el estudio VITALITY-ALS (CY 4031).

INDICACIÓN PÚBLICA La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad de las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que controlan los movimientos musculares voluntarios.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Ser capaz de comprender y estar dispuesto a firmar un documento de consentimiento informado (ICF, Informed Consent Form). Si el consentimiento se otorgara de forma verbal, un representante legal del paciente deberá firmar el documento de consentimiento informado
2. Haber finalizado la participación en el estudio CY 4031 en tratamiento con el fármaco del estudio y haber realizado la visita de seguimiento de dicho studio
3. Los pacientes varones que no hayan sido vasectomizados Y sin un número de espermatozoides igual a cero confirmado, durante su participación en el estudio deberán aceptar:
a. Utilizar un preservativo durante sus relaciones sexuales con mujeres potencialmente fértiles (es decir, desde después de la menarquía hasta después de la menopausia si no existe una causa anatómica y fisiológica por la que no puedan quedarse embarazadas) Y que sus parejas femeninas utilicen un método anticonceptivo altamente eficaz (véase más adelante):
O BIEN
b. Abstenerse de mantener relaciones sexuales durante la participación en el estudio.
4. Las pacientes que no sean posmenopáusicas (¿ 1 año) o no estén esterilizadas, deberán:
a. No amamantar
b. Tener una prueba de embarazo negative
c. No tener intención de quedarse embarazadas durante la participación en el estudio,
Y
d. Practicar la abstinencia sexual, que se define como la abstención de relaciones sexuales durante todo el estudio O, si el compañero sexual no está vasectomizado con un número de espermatozoides de cero confirmado, será necesario utilizar un preservativo Y emplear un método anticonceptivo altamente eficaz durante todo el estudio, como, por ejemplo:
- Anticonceptivo hormonal combinado (con estrógenos y gestágenos) oral, intravaginal o transdérmico resultante en inhibición de la ovulación
- Anticonceptivo hormonal con gestágenos sólo, por vía oral, inyectable o implantable resultante en inhibición de la ovulación
- Dispositivo intrauterino (IUD, intrauterine device)
- Sistema intrauterino (IUS, intrauterine system) de liberación hormonal
- Oclusión tubárica bilateral.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Ser portador de un marcapasos diafragmático (DPS, diaphragm pacing system) al entrar en el estudio o estar prevista su colocación en el transcurso del studio
2. Haber recibido un fármaco en investigación (distinto del tirasemtiv) antes de la administración prevista del tirasemtiv, en los 30 días anteriores a este o cinco semividas del fármaco previo, eligiéndose el mayor de estos valores
3. Empleo de medicamentos con tizanidina y teofilina durante la participación en el studio
4. Estar participando o tener pensado participar en cualquier forma de terapia con células madre para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica o con otro fármaco en investigación.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio principal de valoración es la incidencia de acontecimientos adversos (AE, adverse events) en la población de pacientes.

VARIABLES SECUNDARIAS ¿ Tiempo transcurrido hasta el primer uso de ventilación asistida o hasta la muerte
¿ Tiempo hasta la primera aparición de insuficiencia respiratoria (definida como traqueotomía o empleo de ventilación no invasiva [NIV, non-invasive ventilation] durante >/=22 horas al día y >/=10 días consecutivos) o hasta la muerte
¿ Tiempo transcurrido hasta la muerte
¿ Descenso porcentual de la capacidad vital lenta (SVC, slow vital capacity) predicha respecto a su valor basal
¿ Descenso de la puntuación de la ALS Functional Rating Scale ¿Revised (ALSFRS-R) respecto a la puntuación basal
¿ Pendiente de la variación porcentual de la SVC predicha respecto al valor basal
¿ Pendiente de la variación de la ALSFRS-R respecto al momento basal.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal es determinar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo del tirasemtiv en pacientes con ELA.

OBJETIVO SECUNDARIO ¿ Comparar la evolución clínica de los pacientes que finalizaron el tratamiento con tirasemtiv en el estudio CY 4031 con la de los pacientes que finalizaron el tratamiento con placebo en el estudio CY 4031 durante la continuación del tratamiento con tirasemtiv de ambos grupos en el estudio CY 4033
¿ Comparar la evolución clínica de los pacientes que finalizaron el tratamiento con tirasemtiv en el estudio CY 4031 durante ese estudio con su evolución clínica durante la continuación del tratamiento con tirasemtiv en el estudio CY 4033
¿ Comparar la evolución clínica de los pacientes que finalizaron el tratamiento con placebo en el estudio CY 4031 durante ese estudio con su evolución clínica durante el tratamiento con tirasemtiv en el estudio CY 4033.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Duración completa del estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Los criterios de valoración del tiempo hasta el acontecimiento se evaluarán desde el comienzo del CY 4031 y desde el comienzo del CY 4033 hasta el final del CY 4033. La variación respecto a los criterios de valoración basales se evaluará desde el comienzo del CY 4031 y desde el comienzo del CY 4033 hasta la semana 24 y la semana 48 del CY 4033. Los criterios de valoración de la pendiente de variación se evaluarán durante las primeras 24 semanas y las primeras 48 semanas ya sea del CY 4031 o del CY 4033.

JUSTIFICACION Este estudio se destina a pacientes que hayan concluido su participación en el estudio CY 4031 (VITALITY-ALS), y que acepten participar en la extensión abierta de dicho estudio CY 4031, denominada estudio CY 4033. En el presente estudio CY 4033, los participantes tomarán el fármaco en investigación, tirasemtiv (CK-2017357).
Se está investigando el tirasemtiv como un posible nuevo tratamiento para mejorar la respiración y la capacidad física general de los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (conocida por sus siglas en español, ELA, o en inglés, ALS). El objetivo de este estudio de investigación es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo del tirasemtiv en pacientes con ELA. Se recogerá información sobre todos los efectos secundarios que se produzcan.
Los pacientes tomarán tirasemtiv dos veces al día, con una separación aproximada entre las tomas de 12 horas. Comenzarán con la dosis más baja, esto es, 125 mg dos veces al día (dosis diaria total de 250 mg). Cada comprimido contiene 125 mg de tirasemtiv. El médico del estudio podrá ajustarles la dosis a lo largo del estudio en función de cómo se encuentren, hasta un máximo de 250 mg dos veces al día (dosis diaria total de 500 mg).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 350.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/04/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 12/04/2017. FECHA DICTAMEN 09/03/2017. FECHA INICIO PREVISTA 27/06/2017. FECHA INICIO REAL 09/06/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 21/08/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Cytokinetics, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 280 East Grand Avenue 94080 South San Francisco, California. PERSONA DE CONTACTO Cytokinetics, Inc. - Medical Affairs. TELÉFONO +34 91 3913443. FAX . FINANCIADOR Cytokinetics, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL SAN RAFAEL. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 07/06/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Tirasemtiv. CÓDIGO CK-2017357. DETALLE Maximum treatment duration of a subject is not defined by the protocol. A subject can be treated until the study ends based on the criteria described in Protocol Section 5.21. PRINCIPIOS ACTIVOS Tirasemtiv. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.