Estudio de continuación en pacientes con CET y crisis epilépticas refractarias que a juicio del investigador se beneficiarán de la continuación del tratamiento con everolimus después de la finalización del estudio CRAD001M2304.

Fecha: 2017-04. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-002977-37.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de continuación en pacientes con CET y crisis epilépticas refractarias que a juicio del investigador se beneficiarán de la continuación del tratamiento con everolimus después de la finalización del estudio CRAD001M2304.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de continuación, abierto, multicéntrico, de seguridad a largo plazo, en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa (CET) y crisis epilépticas refractarias que a juicio del investigador se beneficiarán de la continuación del tratamiento con everolimus después de la finalización del estudio CRAD001M2304 (EXIST-3).

INDICACIÓN PÚBLICA Crisis epilépticas refractarias asociadas al complejo de esclerosis tuberosa (CET).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Crisis epilépticas refractarias asociadas al complejo de esclerosis tuberosa (CET).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Pacientes que estén participando actualmente en el estudio patrocinado por Novartis, CRAD001M2304, que reciban everolimus y que hayan cumplido todos sus requisitos.
2. Pacientes que se estén beneficiando actualmente del tratamiento con everolimus, determinado por el investigador
3. Pacientes que hayan cumplido con los requisitos del protocolo del estudio principal, determinado por el investigador.
4. Pacientes que estén dispuestos a y puedan cumplir con los planes de tratamiento y visitas programadas.
5. Consentimiento informado/asentimiento pediátrico por escrito obtenido antes de la inclusión en el estudio de continuación.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Pacientes a los que se les haya retirado permanentemente el tratamiento del estudio, everolimus, en el estudio CRAD001M2304.
2. Everolimus esté aprobado para pacientes con CET y crisis epilépticas refractarias y este reembolsado en el país local.
3. Pacientes que estén recibiendo everolimus en combinación con tratamientos experimentales o no aprobados para el control de las crisis epilépticas (los fármacos antiepilépticos (AEDs) están permitidos para controlar las crisis epilépticas).

VARIABLES PRINCIPALES Frecuencia y gravedad de los AAs/AAGs.

VARIABLES SECUNDARIAS Proporción de pacientes con beneficio clínico determinado por el investigador durante las visitas programadas.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar los datos de seguridad a largo plazo con el tratamiento con everolimus, es decir, acontecimientos adversos (AAs) y acontecimientos adversos graves (AAGs).

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar el beneficio clínico, determinado por el investigador.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Monitorización continua e informe cada 3 meses (durante las visitas programadas).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Monitorización contínua e informe cada 3 meses (durante las visitas programadas).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 216.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/04/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 12/04/2017. FECHA DICTAMEN 07/04/2017. FECHA INICIO PREVISTA 24/05/2017. FECHA INICIO REAL 25/07/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 27/07/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novartis Farmacéutica S.A. DOMICILIO PROMOTOR Gran Via de les Corts Catalanes 764 08013 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Novartis Farmacéutica, S.A - Departamento Médico (GMO). TELÉFONO +34 93 3064464. FAX +34 93 3064615. FINANCIADOR Novartis Pharma AG. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: CNA (Centro de Neurología Avanzada)

NOMBRE CENTRO CNA (Centro de Neurología Avanzada). LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 05/07/2017.

CENTRO 2: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 05/07/2017.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA-DONOSTIA UNIBERTSITATE OSPITALEA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA-DONOSTIA UNIBERTSITATE OSPITALEA. LOCALIDAD CENTRO Donostia/San Sebastián. PROVINCIA GUIPÚZCOA. COMUNIDAD AUTÓNOMA PAIS VASCO. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 05/07/2017.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Consultas de Neurología. FECHA ACTIVACIÓN 05/07/2017.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Oncología. FECHA ACTIVACIÓN 05/07/2017.

CENTRO 6: Hospital Universitari Vall d'Hebron

NOMBRE CENTRO Hospital Universitari Vall d'Hebron. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Oncología. FECHA ACTIVACIÓN 05/07/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Votubia. NOMBRE CIENTÍFICO Everolimus. CÓDIGO RAD001. DETALLE 10 years. PRINCIPIOS ACTIVOS everolimus. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido dispersable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.