Estudio abierto, multicéntrico y multinacional, de fase II/III, para evaluar la eficacia y la seguridad de ALXN1101 en recién nacidos con déficit del cofactor molibdeno (DCMo) de tipo A.

Fecha: 2016-05. Area: Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-002702-30.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de ALXN1101 in recién nacidos con déficit del cofactor molibdeno (DCMo) de tipo A.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio abierto, multicéntrico y multinacional, de fase II/III, para evaluar la eficacia y la seguridad de ALXN1101 en recién nacidos con déficit del cofactor molibdeno (DCMo) de tipo A.

INDICACIÓN PÚBLICA Déficit del cofactor molibdeno.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Déficit del cofactor molibdeno (DCMo) de tipo A.

CRITERIOS INCLUSIÓN - Pacientes neonatos de ambos sexos (de 1 a 28 días de edad [inclusive] en el momento de la administración de ALXN1101, donde el día 1 se corresponde con la fecha de nacimiento).
- Diagnóstico de DCMo de tipo A, en base a
o Diagnósticos genéticos prenatales, o
o Aparición de signos y síntomas clínicos y/o analíticos coherentes con el DCMo de tipo A (p. ej., convulsiones, sobresaltos exagerados, llanto agudo, hipotonía axial, hipertonía de las extremidades, dificultades para alimentarse, sulfito o SSC elevado en orina, xantina elevada en sangre u orina o ácido úrico bajo o inexistente en sangre u orina) en los primeros 28 días tras el nacimiento
- El progenitor o tutor legal debe haber firmado el formulario de consentimiento informado (FCI) antes de llevar a cabo cualquier procedimiento del studio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Diagnóstico diferente a DCMo de tipo A (puede determinarse después del inicio del fármaco del estudio).
- Trastorno que el médico responsable considere como una contraindicación al tratamiento, incluidas evidencias de anomalías en pruebas por imagen del cerebro no atribuibles al DCMo de tipo A, o que pueda interferir con la participación del paciente en el estudio, conllevar un riesgo adicional para el paciente o confundir sus evaluaciones.
- Pruebas por imagen del cerebro prenatales y/o posnatales previas al inicio del tratamiento con ALXN1101 que indican encefalomalacia quística cortical o subcortical, hemorragia intracraneal clínicamente significativa u otras anomalías en las pruebas por imagen del cerebro determinadas por el médico responsable del tratamiento como clínicamente significativas.
- Escala de coma de Glasgow modificada (modified Glasgow Coma Scale, mGCS) para lactantes y niños con una puntuación inferior a 7 durante más de 24 horas (este criterio no se aplica a niños menores de 1 día de edad).

VARIABLES PRINCIPALES Respuesta, definida como pacientes que han sobrevivido y que pueden sentarse erguidos de forma autónoma durante al menos 30 segundos.

VARIABLES SECUNDARIAS - Escalas de Bayley del desarrollo infantil®, tercera edición (Bayley ? III) Escalas de la función cognitiva y motora según las mediciones hasta el mes 12
- Capacidad funcional y actividades de la vida cotidiana, medidas por la Evaluación pediátrica del inventario de discapacidad (Pediatric Evaluation of Disability Inventory, PEDI) hasta el mes 12.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia y la seguridad de ALXN1101 en pacientes neonatos con DCMo de tipo A.

OBJETIVO SECUNDARIO - Evaluar el efecto de ALXN1101 en la adquisición de hitos en el desarrollo
- Evaluar el efecto de ALXN1101 en medidas pediátricas de la capacidad funcional y de las actividades de la vida cotidiana
- Caracterizar la farmacocinética (FC) de ALXN1101.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Mes 12.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Mes 12.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS Si. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 10.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 30/05/2016. FECHA DICTAMEN 26/05/2016. FECHA INICIO PREVISTA 01/06/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 27/04/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alexion Pharma GmbH. DOMICILIO PROMOTOR Giesshübelstrasse 30 CH 8045 Zürich. PERSONA DE CONTACTO Alexion Pharma Spain S.L. - Spain Clinical Trial Information. TELÉFONO +34 626753410. FINANCIADOR Alexion Pharmaceuticals Inc. , Alexion Pharma GmbH. PAIS Suiza.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO ESPLUGUES DE LLOBREGAT. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Neurologia Pediatrica. FECHA ACTIVACIÓN 27/04/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Cyclic Pyranopterin Monophosphate Monohydrobromide Dihydrate. CÓDIGO ALXN1101. DETALLE 3 years. PRINCIPIOS ACTIVOS Cyclic pyranopterin monophosphate monohydrobromide dihydrate. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para solución para perfusión. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.