Estudio controlado en pacientes con mastocitosis sistemica indolente para determinar la eficacia y seguridad de PA comparado con otros fármacos existentes o placebo.

Fecha: 2015-02. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-004113-85.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio controlado en pacientes con mastocitosis sistemica indolente para
determinar la eficacia y seguridad de PA comparado con otros fármacos
existentes o placebo.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de eficacia y seguridad con PA 101, aleatorizado, doble ciego,
controlado con placebo de diseño cruzado en pacientes con mastocitosis
sistémica indolent.

INDICACIÓN PÚBLICA Mastocitosis es una enfermedad rara causada por exceso de mastocitos en tejidos del cuerpo. En la mastocitosis sistémica, los mastocitos acumulan en tejidos como la piel, los órganos y los huesos.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Mastocitosis sistémica Indolente.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Pacientes de ambos sexos de 18 a 75 años, inclusive.
2.Pacientes con diagnóstico de mastocitosis sistémica indolente (MSI)
según los criterios de la OMS y la propuesta de consenso (2001).
3.Presentar al menos un síntoma que reúna los requisitos en un mínimo
de dos categorías de órgano, aparato o sistema durante los tres meses
anteriores a la visita de selección, a pesar del uso de antihistamínicos H1 y/o H2 y /o de otros tratamientos antimediadores.
4.Presentar síntomas con una puntuación de intensidad de como mínimo 4, durante al menos 7 de 14 días durante el período de preinclusión y con un síntoma como mínimo que reúna los requisitos en al menos dos categorías de órgano, aparato o sistema, a pesar del uso de antihistamínicos H1 y/o H2 y/o de otros tratamientos antimediadores.
5.Con disposición y capacidad para utilizar diariamente un diario
electrónico durante todo el estudio.
6.Completar al menos cinco informes del Diario-e durante las dos
semanas consecutivas del período de preinclusión, antes de la
aleatorización (informes semanales máximos posibles = 7 a la semana).
7.Los pacientes deben aceptar digitalmente el acuerdo de licencia en el
software del Diario-e.
8.Con disposición y capacidad para otorgar el consentimiento informado por escrito antes de comenzar con cualquier procedimiento del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Mastocitosis sistémica avanzada (es decir, mastocitosis sistémica
agresiva [MSA], leucemia mastocítica [LM] o mastocitosis sistémica con
una enfermedad hematológica clonal no asociada a la línea celular de los mastocitos [SM-AHNMD, por sus siglas en inglés]).
2.Presencia o antecedentes recientes de enfermedades clínicamente
significativas cardiovasculares, hematológicas, renales, neurológicas,
hepáticas, endocrinas, psiquiátricas, malignas o de otro tipo que podrían poner al paciente en riesgo o poner en peligro la calidad de los datos del estudio, según el criterio del investigador.
3.Uso de cromoglicato disódico oral en las 6 semanas anteriores a la
visita de selección.
4.Antecedentes de tratamiento sistémico con corticosteroides,
inmunosupresores o anticuerpos monoclonales anti-IgE (p. ej.,
omalizumab) en los 6 meses anteriores a la visita de selección.
5.Antecedentes de anafilaxia que requiera tratamiento sistémico (es
decir, corticosteroides o epinefrina) en los 12 meses anteriores a la
visita de selección.
6.Infección de vías respiratorias altas o bajas en las 4 semanas
anteriores a la visita de selección.
7.Antecedentes de neoplasia maligna en los últimos 5 años, excepto
carcinoma basocelular o carcinoma de cuello uterino in situ.
8.Cirugía mayor en los 6 meses anteriores a la visita de selección.
9.Antecedentes de consumo excesivo de alcohol o de alcoholismo (es
decir, más de 3 unidades al día o más de 21 unidades a la semana) en los 12 meses anteriores a la visita de selección.
10.Antecedentes de dependencia farmacológica o consumo de drogas en los 12 meses anteriores a la visita de selección.
11.Mujeres que estén embarazadas o en período de lactancia o que, si
son potencialmente fértiles, no quieren utilizar métodos anticonceptivos aceptables ni la abstinencia sexual durante el estudio. Las mujeres potencialmente fértiles deben usar un método anticonceptivo fiable (p. ej. con un índice de Pearl menor del 1 %).
12.Participación en otro estudio con un fármaco en investigación en las 4 semanas anteriores a la visita de selección.
13.Antecedentes de hipersensibilidad o intolerancia a medicamentos en
aerosol o a cromoglicato disódico
14.Pacientes bajo tutela o cargo de o internados en un establecimiento sanitario por orden de autoridades oficiales o jurídicas.
15. Pacientes vinculados a los investigadores, al personal del centro del estudio o al promotor de tal manera que dependen de alguno de ellos.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio de evaluación primario de eficacia, es el cambio respecto al
periodo basal en la puntuación total de síntomas utilizando el
cuestionario MAS Plus a las 6 semanas.

VARIABLES SECUNDARIAS Criterios de eficacia secundarios incluyen los cambios desde el inicio de
cada dominio del sistema de órganos y en cada síntoma anotar utilizando
el cuestionario MAS Plus y el cambio desde el inicio de la calidad de vida
medida mediante el MIQ y SF-36 en la Semana 6. Otro objetivo
secundario es la puntuación PGIC.

OBJETIVO PRINCIPAL Determinar el perfil de eficacia de PA101 administrado mediante un
nebulizador de alta eficiencia (eFlow®, PARI) en comparación con
placebo después de 6 semanas de tratamiento en pacientes con
mastocitosis sistémica indolente (MSI) que presentan síntomas a pesar
del uso de los tratamientos de referencia.

OBJETIVO SECUNDARIO Comparar el perfil de eficacia y seguridad de PA101 con el cromoglicato
disódico oral comercializado (control en abierto).
Evaluar el perfil de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (FC) de
PA101.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 6.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Semana 6.

JUSTIFICACION Estudio para investigar el tratamiento de la mastocitosis sistémica indolente y determinar si el producto en investigación PA101, es seguro y eficaz para pacientes con esta patología.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 36.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 18/02/2015. FECHA DICTAMEN 23/12/2015. FECHA INICIO PREVISTA 01/05/2015. FECHA INICIO REAL 24/08/2015. FECHA FIN ESPAÑA 23/02/2016. FECHA FIN GLOBAL 22/06/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 29/08/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Patara Pharma, LLC. DOMICILIO PROMOTOR 11455 El Camino Real, Suite 460 92130 San Diego, California. PERSONA DE CONTACTO Premier Research - Project Manager. TELÉFONO +34 91 7080386. FINANCIADOR Patara Pharma, LLC. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE FUENLABRADA (*). LOCALIDAD CENTRO FUENLABRADA. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Finalizado.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: SODIUM CROMOGLICATE

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Disodium Cromoglycate. CÓDIGO PA101. DETALLE 6 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS SODIUM CROMOGLICATE. FORMA FARMACÉUTICA Solución para inhalación por nebulizador. HUÉRFANO No.

MEDICAMENTO 2: SODIUM CROMOGLICATE

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE INTERVENCIÓN Nalcrom. NOMBRE CIENTÍFICO Nalcrom. DETALLE six weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS SODIUM CROMOGLICATE. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula*. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.