Estudio de fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo de ISIS 304801 administrado por vía subcutánea a pacientes con síndrome de hiperquilomicronemia familiar (SHQF).

Fecha: 2014-12. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-002421-35.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio controlado de ISIS 304801 en pacientes con síndrome de
hiperquilomicronemia familiar (SHQF).

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo de
ISIS 304801 administrado por vía subcutánea a pacientes con síndrome de
hiperquilomicronemia familiar (SHQF).

INDICACIÓN PÚBLICA síndrome de
hiperquilomicronemia familiar (SHQF).

INDICACIÓN CIENTÍFICA síndrome de
hiperquilomicronemia familiar (SHQF).

CRITERIOS INCLUSIÓN *Antecedentes de hiperquilomicronemia
*Diagnóstico de síndrome de hiperquilomicronemia familiar
(hiperlipoproteinemia de tipo I)
*TG en ayunas ? 750 mg/dl (8,4 mmol/l) en el screening.

CRITERIOS EXCLUSIÓN *Diabetes mellitus Diagnosticada por primera vez o HbA1c ? 9,0 % en el momento del screening
*Otros tipos de Hipertrigliceridemia grave
*Pancreatitis activa en las 4 semanas previas al screening.
*síndrome coronario agudo o o cirugía mayor en los 3 meses previos al
screening.
*Antecedentes de insuficiencia cardíaca
*Terapia génica con Glybera en los 2 años previos al screening
*Tratamiento previo con APOCIII
*Presencia de cualquier proceso patológico que, en opinión del
investigador, haría que el paciente no fuera apto para su inclusión en el estudio, o podría interferir en la participación del paciente en el estudio o
impedir que lo completase.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio principal de valoración es el cambio porcentual en los niveles de
TG en ayunas respecto al periodo basal, determinado en el momento del
análisis principal.

VARIABLES SECUNDARIAS El cambio en los niveles posprandiales de TG (AUC) respecto al
periodo basal
· El cambio absoluto respecto al periodo basal en los niveles de TG
en ayunas, determinado en el momento del análisis principal.
· La tasa de respuesta al tratamiento, definiéndose al paciente con
respuesta como el paciente con unos niveles plasmáticos de TG en
ayunas < 750 mg/dl en el momento del análisis principal
· La tasa de respuesta al tratamiento, definiéndose al paciente con
respuesta como el paciente que consigue una reducción ? 40 %
respecto al periodo basal en los niveles de TG en ayunas en el
momento del análisis principal.
· La frecuencia y la intensidad del dolor abdominal referido por los
pacientes durante el periodo de tratamiento.
· El criterio de valoración compuesto de acontecimientos de
pancreatitis aguda y dolor abdominal referido por los pacientes
durante el periodo de tratamiento.
· El cambio con respecto al periodo basal en la
hepatoesplenomegalia evaluado mediante RM.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de ISIS 304801 (300 mg una vez a la semana) en
comparación con placebo en el cambio porcentual en los niveles de
triglicéridos (TG) en ayunas respecto al periodo basal.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la eficacia de ISIS 304801 (300 mg una vez a la semana) en
comparación con placebo en:
· El cambio en los niveles posprandiales de TG respecto al
periodo basal
· El cambio absoluto respecto al periodo basal en los niveles de TG
en ayunas
· El porcentaje de pacientes que alcanza unos niveles de TG en
ayunas < 750 mg/dl
· El porcentaje de pacientes que consigue una reducción ? 40 % en
los niveles de TG en ayunas con respecto al periodo basal
· El dolor abdominal referido por los pacientes
o Frecuencia
o Intensidad
· El criterio de valoración compuesto de acontecimientos de
pancreatitis aguda y dolor abdominal referido por los pacientes
· El cambio con respecto al periodo basal en la
hepatoesplenomegalia evaluado mediante RM.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN El momento del análisis principal es al final del
tercer mes, de forma que el valor en el momento del análisis principal se
define como el promedio de los valores en ayunas en las semanas 12 y 13.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN el valor en el mes 3 se define como el promedio de los valores en ayunas en las semanas 12 y 13 y el valor en el mes 6 se define como el promedio de los valores en ayunas en las semanas 25 y 26 y el valor del mes 12 se define como la media de la semana 51 y la semana 52 en evaluaciones en ayunas.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 50.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 09/12/2014. FECHA DICTAMEN 15/03/2016. FECHA INICIO PREVISTA 30/01/2015. FECHA INICIO REAL 25/06/2015. FECHA FIN ESPAÑA 19/12/2016. FECHA FIN GLOBAL 27/03/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 04/07/2017. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 16/10/2015.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Isis Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 2855 Gazelle Ct. 92010 Carlsbad, CA. PERSONA DE CONTACTO Medpace Spain S.L - Monica Bermejo (Country Manager). TELÉFONO +34 91 8534105. FAX 900 981853. FINANCIADOR Isis Pharmaceuticals. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO Medicina Interna.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO MIGUEL SERVET

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO MIGUEL SERVET. LOCALIDAD CENTRO ZARAGOZA. PROVINCIA ZARAGOZA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ARAGON. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO Medicina Interna.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO Medicina Interna.

CENTRO 4: COMPLEJO HOSPITALARIO DE ESPECIALIDADES VIRGEN DE LA VICTORIA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO DE ESPECIALIDADES VIRGEN DE LA VICTORIA. LOCALIDAD CENTRO MÁLAGA. PROVINCIA MALAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO Medicina Interna.

CENTRO 5: HOSPITAL ABENTE Y LAGO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL ABENTE Y LAGO. LOCALIDAD CENTRO CORUÑA (A). PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO Medicina Interna.

CENTRO 6: HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Unidad de Lípidos del Servicio de Endocrinología y Nutrición.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO ApoC-III Antisense Oligonucleotide. CÓDIGO ISIS 304801. DETALLE 300 mg of ISIS 304801 once per week for up to 52 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS ISIS 304801. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.