Estudio con pacientes adultos con síndrome de Prader-Willi, que pretende valorar el efecto del tratamiento con hormona del crecimiento sobre el tono muscular y su relación con la fuerza muscular y la composición corporal valorado mediante técnicas de imagen.

Fecha: 2017-07. Area: Enfermedades [C] - Hormonología [C19].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-002164-41.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio con pacientes adultos con síndrome de Prader-Willi, que pretende valorar el efecto del tratamiento con hormona del crecimiento sobre el tono muscular y su relación con la fuerza muscular y la composición corporal valorado mediante técnicas de imagen.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hormonología [C19].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Tratamiento con hormona de crecimiento en el adulto con Síndrome de Prader-Willi: efecto sobre el tono muscular valorado mediante resonancia magnética funcional (RMf) y su relación con la fuerza muscular y la composición corporal.

INDICACIÓN PÚBLICA Pacientes con síndrome de Prader-Willi con déficit de hormona de crecimiento.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Pacientes con síndrome de Prader-Willi con déficit de hormona de crecimiento.

CRITERIOS INCLUSIÓN ¿ Pacientes con SPW ¿ 18 años
¿ Pacientes en los que se haya demostrado un déficit de GH en al menos una de estas dos pruebas de estímulo de GH realizadas en la práctica clínica habitual
Se considera que existe un déficit de GH si:
Pico de GH en prueba de estimulación con GHRH+ arginina:
18 a 25 años: <19 ng/ml
>25 años: según IMC.
IMC <25: <11 ng/ml
IMC 25-30:<8 ng/ml
IMC >30: < 4 ng/ml
y/o
Pico de GH en la prueba de estimulación con glucagón < 3 ng/ml
¿ Pacientes (o sus tutores legales en el supuesto que estén incapacitados legalmente) que hayan firmado su consentimiento informado para participar en el estudio. En el caso de los pacientes incapacitados legalmente, darán su asentimiento en participar.

CRITERIOS EXCLUSIÓN ¿ Contraindicaciones para RMf
¿ Imposibilidad de estarse quieto durante la realización de la RMf
¿ Imposibilidad de entender el paradigma a realizar durante la RMf
¿ Obesidad severa, diabetes no controlada, apnea obstructiva grave del sueño no tratada, cáncer activo y psicosis activa
¿ Pacientes que presenten cualquier otra contraindicación para recibir tratamiento con GH según la ficha técnica.
¿ Cualquier circunstancia que a criterio del médico le pueda suponer un riesgo o perjuicio clínico la participación del paciente en el estudio o que interfiera en las valoraciones del mismo.

VARIABLES PRINCIPALES Tono muscular mediante resonancia magnética funcional (RMf).

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Estudio de la fuerza muscular
2. Estudio de composición corporal
3. Estudio de densidad mineral ósea
4. Evaluación mental y cognitiva
5. Polisomnografía
6. Estudio hormonal
7. Seguridad.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar el tono muscular mediante resonancia magnética funcional (RMf) en adultos con SPW con déficit de hormona de crecimiento, antes y después de 12 meses de tratamiento con GH.

OBJETIVO SECUNDARIO 1. Evaluar el efecto del tratamiento con GH sobre la fuerza muscular antes y a los 12 meses de tratamiento.
2. Evaluar el efecto del tratamiento con GH sobre la composición corporal antes y a los 12 meses de tratamiento.
3. Estudiar si hay cambios en diferentes aspectos cognitivos antes y a los 12 m de tratamiento
4. Estudiar si se producen cambios en algunas hormonas reguladoras del metabolismo (leptina y kisspeptina) y si se correlacionan con los cambios en la composición corporal.
5. Estudiar la arquitectura del sueño, la presencia de trastorno respiratorio del sueño y la calidad del sueño, antes y a los 12 m de tratamiento con GH.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 12 meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 12 meses.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III No. FASE IV Si.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 04/07/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 03/07/2017. FECHA DICTAMEN 27/06/2017. FECHA INICIO REAL 06/07/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 29/09/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Fundació Parc Taulí. DOMICILIO PROMOTOR Parc Taulí, 1 08208 Sabadell. PERSONA DE CONTACTO Hospital Universitari Parc Taulí - Oficina de Recerca. TELÉFONO 34 93 7458451. FAX 34 93 7175067. FINANCIADOR Fundació Parc Taulí. PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO Hospital de Sabadell. LOCALIDAD CENTRO Sabadell. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Endocrinologia i nutrició.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Genotonorm Miniquick 0,2 mg. DETALLE 12 months. PRINCIPIOS ACTIVOS RECOMBINANT HUMAN GROWTH HORMON. FORMA FARMACÉUTICA Powder and solution for solution for injection. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.