ESTUDIO CON ECULIZUMAB EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA (MGG) REFRACTARIA.

Fecha: 2014-02. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-003589-15.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO ESTUDIO CON ECULIZUMAB EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA (MGG) REFRACTARIA.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE ECULIZUMAB EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA (MGG) REFRACTARIA.

INDICACIÓN PÚBLICA miastenia grave.

INDICACIÓN CIENTÍFICA miastenia grave generalizada (MGg).

CRITERIOS INCLUSIÓN - Edad de los pacientes ? 18 años, hombres o mujeres
- Diagnóstico de MG
- Clase II a IV de la clasificación clínica de la MGFA en la selección
- La puntuación total de las MG-ADL deberá ser ? 6 en la selección.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Antecedentes de timoma u otras neoplasias del timo.
- Antecedentes de timectomía en el periodo de 12 meses antes de la selección
- Debilidad que únicamente afecte a los músculos oculares o perioculares (clase I de la MGFA)
- Crisis de MG en la selección (clase V de la MGFA)
- Embarazo o lactancia
- Infección meningocócica no resuelta.

VARIABLES PRINCIPALES - variación de las MG-ADL en la semana 26 con respecto al inicio.

VARIABLES SECUNDARIAS - variación de QMG con respecto al inicio
- Proporción de pacientes que hayan experimentado, como mínimo, una reducción de 3 puntos en la puntuación total de la escala MG-ADL entre el inicio y la semana 26 y que no hayan necesitado tratamiento de rescate
- Proporción de pacientes que hayan experimentado, como mínimo, una reducción de 5 puntos en la puntuación total de la escala QMG entre el inicio y la semana 26 y que no hayan necesitado tratamiento de rescate
- Variación de la puntuación de la escala MGC registrada en la semana 26 con respecto a la inicial
- Variación en la puntuación de la escala MG-QOL15 registrada en la semana 26 con respecto al inicio.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de eculizumab en comparación con un placebo para el tratamiento de la MGg refractaria a partir de la mejora del perfil de actividades de la vida diaria específicas para la MG (MG-ADL).

OBJETIVO SECUNDARIO - seguridad y la tolerabilidad generales de eculizumab en comparación con un placebo en pacientes con MGg
- eficacia de eculizumab en comparación con un placebo
- describir la farmacocinética (FC) y la farmacodinámica (FD) de eculizumab en pacientes con MGg
- caracterizar el efecto de eculizumab frente al placebo según las mediciones de la calidad de vida (QoL).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 26.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Semana 26.

JUSTIFICACION El studio tiene como objetivo de demostrar si el producto eculizumab es eficiente
para tratar Miastenia Grave de adultos. La eficacia es evaluada
con diferentes métodos/cuestionarios como el qualidad de vida, actividades de la vida diaria.
Todos los pacientes deben ser màs de 18 años. El paciente recibirá una dosis
de 1200 mg cada dos semana de eculizumab o placebo en fase de mantenimiento.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 92.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 24/02/2014. FECHA DICTAMEN 17/12/2014. FECHA INICIO PREVISTA 01/02/2014. FECHA INICIO REAL 09/11/2014. FECHA FIN ESPAÑA 17/12/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 28/10/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alexion Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 352 Knotter Drive CT 06410 Cheshire. PERSONA DE CONTACTO ALEXION EUROPE SAS - European Clinical Trial Information. TELÉFONO +33 1 53643941. FINANCIADOR ALEXION PHARMACEUTICALS INC. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE. LOCALIDAD CENTRO HOSPITALET DE LLOBREGAT (L´). PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Finalizado.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO Servicio Neurologia.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Finalizado.

CENTRO 4: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Finalizado.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN SOLIRIS. DETALLE The maximal trial duration treatment is 26 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS ECULIZUMAB. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.