Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, con 3 grupos y de 36 semanas de duración, para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) y esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP).

Fecha: 2017-10. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-002838-23.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, con 3 grupos y de 36 semanas de duración, para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) y esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP).

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, con 3 grupos y de 36 semanas de duración, para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) y esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP).

INDICACIÓN PÚBLICA pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) y esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP).

INDICACIÓN CIENTÍFICA pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) y esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Pacientes de entre 18 y 65 años, inclusive.
2. Diagnóstico de EM (según los criterios de McDonald de 2010).
3. Fenotipo de EM remitente-recurrente o secundaria progresiva.
4. EM activa en los últimos 12 meses, definida como:
a. Como mínimo una recidiva, o
b. Como mínimo una lesión con captación de gadolinio (Gd) en T1,* o
c. Como mínimo una lesión nueva o con aumento de tamaño en T2.*
* Puede incluirse a pacientes sin indicios de EM activa en los últimos 12 meses si cumplen por lo menos uno de estos dos criterios en la RM de la selección, realizada hasta 7 días antes de la aleatorización.
5. Puntuación en la Escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS) en la selección y la visita inicial entre 0 y 6,5.
6. Los hombres y las mujeres fértiles deberán usar métodos anticonceptivos con una eficacia elevada desde la visita de selección hasta el último día del tratamiento (incluido el período abierto), definidos como:
i. Un método con menos de un 1 % de tasa de ineficacia (p. ej., esterilización permanente, implantes hormonales, inyecciones hormonales, algunos dispositivos intrauterinos o pareja sometida a vasectomía).
O BIEN
ii. El uso de dos métodos anticonceptivos (p. ej., un método de barrera [preservativo, diafragma o capuchón cervical] con espermicida y un anticonceptivo hormonal [p. ej., anticonceptivos orales combinados, parche, anillo vaginal, inyectables o implantes]).
7. Los pacientes deben firmar y fechar un consentimiento informado por escrito antes de la inclusión en el estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Antecedentes de enfermedad del sistema nervioso central (SNC) o de enfermedad psiquiátrica clínica que, según el criterio del investigador, puedan constituir un factor de confusión en la evaluación de los criterios de valoración del estudio.
2. Tratamiento psiquiátrico o del SNC actual, específicamente antidepresivos como la tranilcipromina o la fenelzina, y tratamientos dirigidos a la monoaminooxidasa (MAO).
3. Antecedentes de cáncer o tratamientos antineoplásicos que, según el criterio del investigador, puedan constituir un factor de confusión en la evaluación de los criterios de valoración del estudio.
4. Hipertensión no controlada (según el criterio del investigador) y diabetes (nivel de glucosa >100 mg/dl de forma constante) o hepatitis (inflamación hepática persistente).
5. Enfermedad intercurrente o situación social que limite el cumplimiento de los requisitos del estudio.
6. Recidiva de la EM en las 6 semanas previas a la aleatorización.
7. Tratamiento con cualquier medicamento en investigación en las 12 semanas, o 5 semividas, previas a la aleatorización, lo que sea más largo.
8. Tratamiento con interferón beta o acetato de glatirámero en las 4 semanas previas a la aleatorización.
9. Tratamiento con fingolimod o dimetilfumarato en las 12 semanas previas a la aleatorización.
10. Tratamiento con azatioprina o metotrexato en los 6 meses previos a la aleatorización.
11. Tratamiento con teriflunomida en el año anterior, a menos que se haya realizado un procedimiento de lavado farmacológico adecuado antes de la aleatorización (niveles plasmáticos inferiores a 0,02 mg/l).
12. Tratamiento con natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab, rituximab, ofatumumab, cladribina, mitoxantrona o ciclofosfamida en el año previo a la aleatorización.
13. Tratamiento concomitante con inhibidores conocidos de la MAO (como la rasagilina) o con otros fármacos con incompatibilidad conocida con los inhibidores de la MAO, o pacientes en los que los inhibidores de la MAO estén contraindicados.
14. Antecedentes conocidos de hipersensibilidad al Gd.
15. Participación en otro ensayo clínico con un medicamento en investigación que no haya concluido en los 30 días previos a la inclusión.
16. Valores anómalos o clínicamente relevantes en los valores analíticos de hematología y bioquímica (incluido el perfil de la función renal).
17. Evaluación clínica anómala.
18. Hallazgos anómalos o clínicamente relevantes en el electrocardiograma (ECG).
19. Serología positiva para la tuberculosis, el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o la hepatitis C o B (antígeno de superficie de la hepatitis B: HbsAg). Prueba realizada durante la selección.
20. Embarazo o lactancia.
21. Antecedentes de abuso de alcohol o drogas.

VARIABLES PRINCIPALES ¿ Número, frecuencia e intensidad de los acontecimientos adversos (AA).
¿ Número, frecuencia e intensidad de los acontecimientos adversos graves (AAG).
¿ Número y porcentaje de pacientes que se retiran a causa de los AA.
¿ Cambios en la exploración física, las constantes vitales y los parámetros del ECG respecto al estado inicial.
¿ Frecuencia con que se observan parámetros de la exploración física, constantes vitales o parámetros del ECG que puedan suponer un problema desde el punto de vista clínico.
¿ Cambios en los parámetros analíticos (hematología, bioquímica clínica y análisis de orina) respecto a los valores iniciales.
¿ Frecuencia con que se observan parámetros analíticos (hematología, bioquímica clínica y análisis de orina) que puedan suponer un problema desde el punto de vista clínico.
¿ Uso de medicación concomitante.

VARIABLES SECUNDARIAS ¿ Número acumulado de lesiones activas combinadas únicas (CUAL, por sus siglas en inglés; definidas como lesiones que captan Gd en la imagen ponderada en T1, o lesiones nuevas o con aumento de tamaño que no captan Gd en la imagen ponderada en T2) en las semanas 8, 12, 24, 32 y 36, evaluadas mediante RM.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y tolerabilidad de dos dosis de ORY-2001 en comparación con placebo en pacientes con esclerosis múltiple (EM).

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar el efecto de dos dosis de ORY-2001 sobre el nivel de inflamación determinado mediante resonancia magnética (RM) en comparación con placebo en pacientes con EM.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Los end points del estudio serán evaluados al final del mismo comparándolos con los valores de la visita basal.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN A la semana 8, 12, 24, 32 y 36.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 27/10/2017. FECHA DICTAMEN 25/10/2017. FECHA INICIO PREVISTA 15/11/2017. FECHA INICIO REAL 23/01/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 29/01/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Oryzon Genomics S. A. DOMICILIO PROMOTOR Consell de cent 334 08009 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Trial Form Support - Laia Torruella. TELÉFONO 0034 93 1850200. FAX . FINANCIADOR Oryzon Genomics S.A. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: Hospital Universitari Vall d'Hebron

NOMBRE CENTRO Hospital Universitari Vall d'Hebron. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 18/01/2018.

CENTRO 2: Hospital Universitari de Girona Dr. Josep Trueta

NOMBRE CENTRO Hospital Universitari de Girona Dr. Josep Trueta. LOCALIDAD CENTRO Girona. PROVINCIA GIRONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 19/01/2018.

CENTRO 3: HOSPITAL VIRGEN MACARENA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL VIRGEN MACARENA. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 1. SITUACION Inactivo.

CENTRO 4: HOSPITAL QUIRÓNSALUD MADRID

NOMBRE CENTRO HOSPITAL QUIRÓNSALUD MADRID. LOCALIDAD CENTRO Pozuelo de Alarcón. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO ORY2001. CÓDIGO ORY2001. DETALLE 36 Weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Not yet requested. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula*. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.