Ensayo para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de Concizumab en profilaxis en pacientes con Hemolifia A y B e Inhibidores.

Fecha: 2017-07. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-000510-30.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Ensayo para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de Concizumab en profilaxis en pacientes con Hemolifia A y B e Inhibidores.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo multicéntrico, aleatorizado, abierto y controlado para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de Concizumab en profilaxis en pacientes con Hemolifia A y B e Inhibidores.

INDICACIÓN PÚBLICA Trastorno hemorrágico, deficiencia hereditaria del factor VIII o del factor IX de coagulación con anticuerpos a la terapia de reemplazo.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia A con Inhibidores
Hemofilia B con Inhibidores.

CRITERIOS INCLUSIÓN -Obtención del consentimiento informado antes de realizar ninguna de las actividades relacionadas con el ensayo. Se consideran actividades relacionadas con el ensayo todos los procedimientos realizados como parte del mismo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para participar en el ensayo.
-Pacientes varones con hemofilia A o B e inhibidores, de 18 años o más de edad en el momento de firmar el consentimiento informado.
-Pacientes con necesidad presente de tratamiento con agentes bypass.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -Confirmación o sospecha de hipersensibilidad a los productos del ensayo o a otros productos relacionados.
-Trastorno hemorrágico hereditario o adquirido conocido distinto de la hemofilia.
-Terapia de inducción de inmunotolerancia o profilaxis con FVIII o FIX en curso o previstas.

VARIABLES PRINCIPALES El número de episodios hemorrágicos.

VARIABLES SECUNDARIAS 1. El número de episodios hemorrágicos espontáneos
2. Número de acontecimientos adversos de aparición durante el tratamiento (TEAE).

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de concizumab administrado s.c. una vez al día para prevenir los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A y B e inhibidores.

OBJETIVO SECUNDARIO 1. Evaluar la eficacia a largo plazo de concizumab en pacientes con hemofilia e inhibidores.
2. Evaluar la seguridad de concizumab en pacientes con hemofilia e inhibidores.
3. Evaluar la seguridad de la administración de factor VIIa recombinante (rFVIIa) en pacientes con hemofilia e inhibidores que están recibiendo concizumab.
4. Evaluar la inmunogenicidad de concizumab en pacientes con hemofilia e inhibidores.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Durante 24 semanas, como mínimo, desde el comienzo del tratamiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1.*2. Durante 24 semanas, como mínimo, desde el comienzo del tratamiento.

Todos los criterios de valoración que hacen referencia al plazo de 24 semanas, como mínimo, se evaluarán en la parte principal del ensayo, cuyo final se ha definido cuando el último paciente haya completado un mínimo de 24 semanas de administración del tratamiento con el producto del ensayo (o se haya retirado). Además, se analizará el número de episodios hemorrágicos durante 76 semanas de tratamiento en profilaxis con concizumab.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 26.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 13/07/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 03/07/2017. FECHA DICTAMEN 29/06/2017. FECHA INICIO PREVISTA 16/08/2017. FECHA INICIO REAL 04/09/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 26/09/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novo Nordisk A/S. DOMICILIO PROMOTOR Novo Allé 2880 Bagsværd. PERSONA DE CONTACTO Novo Nordisk A/S - Global Clinical Registry (GCR,1452). TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Novo Nordisk A/S. PAIS Dinamarca.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología. Unidad de Coagulopatías.

CENTRO 2: HOSPITAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 1. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología y Hemoterapia.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: eptacog alfa (activated)

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN NovoSeven 5 mg. DETALLE A single 90µg/kg dose. PRINCIPIOS ACTIVOS eptacog alfa (activated). FORMA FARMACÉUTICA Polvo y disolvente para solución inyectable. HUÉRFANO No.

MEDICAMENTO 2: concizumab

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Concizumab B 100 mg/mL. DETALLE 76 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS concizumab. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.