ensayo para estudiar si la adición de un medicamento utilizado para mejorar el recuento de plaquetas (eltrombopag) para el tratamiento regular para la anemia aplásica (HATG + CsA) también mejora el número de otras líneas celulares y, por tanto, la función general de la médula ósea.

Fecha: 2015-10. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-000363-40.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO ensayo para estudiar si la adición de un medicamento utilizado para mejorar el recuento de plaquetas (eltrombopag) para el tratamiento regular para la anemia aplásica (HATG + CsA) también mejora el número de otras líneas celulares y, por tanto, la función general de la médula ósea.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo clínico, prospectivo, multicéntrico para la
comparación entre Inmunoglobulina antilinfocítica (caballo) ¿
(hATG), Cyclosporina A (CsA) con o sin Eltrombopag como
tratamiento de primera línea en pacientes con anemia aplástica
severa (AA).

INDICACIÓN PÚBLICA Anemia aplástica severa es una enf. hematológica de la médula ósea que resulta en pancitopenia, una condición médica donde hay una reducción del número de células blancas en sangre, red y plaquetas.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Anemia Idiopática aplástica severa, un síndrome de insuficiencia de la médula ósea que se traduce en el tejido hematopoyético normal, completamente ausente de la médula ósea, lo que representa la pancitopenia subsiguiente.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Diagnosis de la anemia aplástica grave o muy grave, definida por:
Al menos dos de los siguientes:
Recuento absoluto de neutrófilos <0,5 x 10 (9) / L (grave) o
<0,2 x 10 (9) / L (muy grave)
Los recuentos de plaquetas <20 x 10 (9) / L
El recuento de reticulocitos <60 x 10 (9) / L
Hipocelular médula ósea (<30% celularidad), sin evidencias de fibrosis o células malignas
2.Age: 15 años;
3.Written consentimiento informado.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Terapia inmunosupresora antes con ATG (caballo de conejo) o cualquier agente que agotan otra linfocitos (es decir, el alemtuzumab)
2.Eligibility a un hermano el trasplante alogénico de células madre
3.Evidence de un síndrome mielodisplásico, definido por la presencia de características mielodisplásicos, exceso de blastos o anormalidades cariotípicas típicos de MDS (de acuerdo con la OMS revisada 2008
criterios), así como otra enfermedad ósea primitiva. Los pacientes con diagnóstico de AA con anormalidades citogenéticas que son recurrentes en MDS (según criterios revisados ¿¿de la OMS 2008) deben incluirse en esta categoría, y no son elegibles para el estudio; pacientes con del (20q), 8 y? Y no se incluyen en esta categoría, y por lo tanto son elegibles para este estudio. La lista de las anomalías del cariotipo que califica para el diagnóstico de MDS se enumeran en el Apéndice 1 del protocolo
4.History o sospecha clínica de la anemia aplásica constitucional (es decir, la Anemia de Fanconi con la prueba de MMC positivo DEB / o disqueratosis congénita)
5.History de tumores malignos con enfermedad activa dentro de los 5 años a partir de la matrícula y / o el anterior quimio-rediotherapy
Historia 6.Previous de trasplante de células madre
7.Treatment con ciclosporina A <2 semanas antes de la inscripción
Viremia 8.CMV, según lo definido por PCR positiva o prueba de pp65
Rendimiento 9.WHO estado? 3
10.Pregnant o pacientes en periodo de lactancia
11.Patients con insuficiencia hepática, renal o insuficiencia cardíaca o cualquier otra vida
enfermedades concurrentes mortal
12.Patients con la infección por VIH
13.Patients sin asistencia atención sociosanitaria
14.Participation en otro ensayo clínico en 1 mes antes del inicio de este ensayo
15.Subjects con hipersensibilidad conocida a cualquiera de los medicamentos de componentes.

VARIABLES PRINCIPALES Tasa de respuesta completa (definida como Hb> 10 g / dl, RAN> 1.000 L /? Y Plt> 100 000? L) a los 3 meses desde el inicio del tratamiento en pacientes AA graves no tratados.

VARIABLES SECUNDARIAS NA.

OBJETIVO PRINCIPAL Investigar si Eltrombopag añadió al tratamiento inmunosupresor estándar aumenta la tasa de temprana (a los tres meses) respuesta completa en AA paciente no tratado.

OBJETIVO SECUNDARIO Investigar el impacto de eltrombopag añadido al tratamiento estándar en todas las medidas de resultado heamatology, calidad de vida y la seguridad / tolerabilidad en pacientes no tratados AA.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Para el punto final principal de una respuesta válida tiene que medir entre 3 meses más o menos de 10 días; en el caso de más de una medición disponible en este período de tiempo, se tomará la mejor respuesta.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN NA.

JUSTIFICACION Eltrombopag no es un agente inmunosupresor, sino un medicamento que estimula el funcionamiento de la médula ósea independientemente de la IST. Este fármaco se utiliza en otras enfermedades que provocan trombocitopenia para estimular la producción de plaquetas. En un ensayo llevado a cabo recientemente, se ha observado que el tratamiento con eltrombopag también mejora los recuentos sanguíneos en pacientes con AAG que no habían respondido a la IST (los llamados pacientes refractarios). En base a esos datos, se estudiará el uso de eltrombopag como medicación adicional combinado con el tratamiento estándar IST (ATG + CsA). El propósito de este ensayo es determinar el efecto de esta combinación de tratamientos.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 200.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 26/10/2015. FECHA DICTAMEN 08/10/2015. FECHA INICIO PREVISTA 22/07/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 11/09/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR European Society for Blood and Marrow Transplantation. DOMICILIO PROMOTOR Rijnsburgerweg 10 2333 AA Leiden. PERSONA DE CONTACTO EBMT - Astrid Hoeppener. TELÉFONO +31 71 5261183. FINANCIADOR Pfizer , GlaxoSmithKline. PAIS Holanda.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA-DONOSTIA UNIBERTSITATE OSPITALEA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA-DONOSTIA UNIBERTSITATE OSPITALEA. LOCALIDAD CENTRO DONOSTIA-SAN SEBASTIÁN. PROVINCIA GUIPÚZCOA. COMUNIDAD AUTÓNOMA PAIS VASCO. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Department of Hematology. FECHA ACTIVACIÓN 28/03/2017.

CENTRO 2: COMPLEJO UNIVERSITARIO DE SAN CARLOS (*)

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO DE SAN CARLOS (*). LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Department of Hematology.

CENTRO 3: INSTITUT CATALÀ D'ONCOLOGIA BADALONA (ICO)

NOMBRE CENTRO INSTITUT CATALÀ D'ONCOLOGIA BADALONA (ICO). LOCALIDAD CENTRO BADALONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Department of Hematology. FECHA ACTIVACIÓN 11/09/2017.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Department of Hematology and Hemotherapy. FECHA ACTIVACIÓN 28/03/2017.

CENTRO 5: COMPLEJO HOSPITALARIO DE ESPECIALIDADES VIRGEN DE LA VICTORIA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO DE ESPECIALIDADES VIRGEN DE LA VICTORIA. LOCALIDAD CENTRO MÁLAGA. PROVINCIA MALAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Department of Hematology and Hemotherapy.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Revolade. DETALLE Twelve months
maximum 6 months at enrolment, plus additional maximum 6 months in case of early relapse. PRINCIPIOS ACTIVOS ELTROMBOPAG. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.