Ensayo fase 3, controlado con placebo, de tratamiento repetido con Lamazym en sujetos con alfa-manosidosis.

Fecha: 2013-02. Area: Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-000979-17.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Ensayo fase 3, controlado con placebo, de tratamiento repetido con Lamazym en sujetos con alfa-manosidosis.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo multicéntrico, con doble enmascaramiento, aleatorizado, controlado con placebo y con grupos paralelos en el que se estudia la eficacia y la seguridad del tratamiento repetido con Lamazym en pacientes con alfa-manosidosis.

INDICACIÓN PÚBLICA Tratamiento de alfa-manosidosis.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Tratamiento de alfa-manosidosis.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. El paciente o su(s) tutor(es) autorizado(s) legalmente deberán firmar y entregar el consentimiento informado antes de la realización de actividades relacionadas con el ensayo.
2. El paciente y su(s) tutor(es) deberán tener la capacidad para cumplir el protocolo.
3. El paciente deberá tener un diagnóstico confirmado de alfa-manosidosis definido por una actividad de la alfa-manosidasa < 10 % de la actividad normal (datos históricos).
4. El paciente deberá tener, en el momento de la selección, una edad comprendida entre 5 y 35 años.
5. El paciente deberá tener la capacidad de cooperar física e intelectualmente en las pruebas.
6. El paciente debe tener una ECO sin anomalías que, en opinión del investigador, descarten la participación en el ensayo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. El diagnóstico de los pacientes no puede confirmarse por una actividad de la alfa-manosidasa < 10 % de la actividad normal.
2. El paciente no puede caminar sin apoyo.
3. Presencia de anomalía cromosómica conocida y síndromes que afecten al desarrollo psicomotor distintos de la alfa-manosidosis.
4. Antecedentes de TMO.
5. Presencia de enfermedades cardiovasculares, hepáticas, pulmonares o renales conocidas y clínicamente significativas u otras afecciones que, en opinión del investigador, descarten la participación en el ensayo.
6. Cualquier otra afección o enfermedad intercurrente grave o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, descarte la participación en el ensayo.
7. Embarazo: Las embarazadas están excluidas. Antes de iniciar el tratamiento, los investigadores realizarán una prueba de embarazo a las mujeres en edad de procrear y decidirán si es necesario utilizar métodos anticonceptivos.
8. Psicosis: cualquier enfermedad psicótica, aunque esté en remisión, constituye un criterio de exclusión.
9. Intervención quirúrgica mayor prevista que, en opinión del investigador, descarte la participación en el ensayo.
10. Participación en otros ensayos de intervención que prueben PEI (incluido Lamazym) en los últimos 3 meses.
11. Pacientes adultos que, en opinión del investigador, no vayan a ser capaces de prestar su consentimiento y que no tengan tutela ni protección legal.
12. Total IgE > 800 UI/ml
13. Alergia conocida al PEI o a cualquier excipiente (fosfato de sodio, glicina, manitol).

VARIABLES PRINCIPALES Los criterios principales de valoración de la eficacia son el cambio desde basal en el grupo de tratamiento activo versus el grupo de placebo de:
- la concentración sérica de oligosacáridos,
- la prueba de tres minutos subiendo escaleras (P3MSE).

VARIABLES SECUNDARIAS Los criterios secundarios priorizados de valoración la eficacia del ensayo son la evaluación de:
- la capacidad vital forzada (CVF),
- la prueba de seis minutos caminando (P6MC).

Otros criterios secundarios de valoración de la eficacia:
- prueba de competencia motriz de Bruininks-Oseretsky,
- Leiter R,
- biomarcadores del líquido cefalorraquídeo, incluidos análisis de oligosacáridos y pruebas habituales,
- pruebas funcionales respiratorias,
- audiometría de tonos puros,
- cuestionarios

Los criterios de valoración de la seguridad del ensayo son la evaluación de:
- acontecimientos adversos,
- constantes vitales y cambio en la exploración física,
- variables de laboratorio clínico (hematología, bioquímica y análisis de orina),
- la aparición de anticuerpos contra Lamazym y de anticuerpos neutralizantes o inhibidores.

Criterios de valoración farmacocinéticos
- Farmacocinética (FC).

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo es evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento intravenoso (i.v.) repetido con Lamazym en pacientes de 5-35 años con alfa-manosidosis.

OBJETIVO SECUNDARIO Farmacocinética.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La eficacia se evaluará en el hospital de Dinamarca en visita basal (antes de la primera dosis), a medio plazo (despues de 26 +/- 3 semanas; referida como evaluación a medio plazo o visita 26a), y una evaluación final (después de 52 +/- 3 semanas, referida como evaluación final o visita 52a).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN La eficacia se evaluará en el hospital de Dinamarca en visita basal (antes de la primera dosis), a medio plazo (despues de 26 +/- 3 semanas; referida como evaluación a medio plazo o visita 26a), y una evaluación final (después de 52 +/- 3 semanas, referida como evaluación final o visita 52a)
La seguridad se evaluará en cada visita
La farmacocinética se analizará en la visita 1.

JUSTIFICACION El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento i.v. repetido con Lamazym en pacientes de 5-35 años de edad con alfa-manosidosis.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 25.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 27/02/2013. FECHA DICTAMEN 12/02/2013. FECHA INICIO PREVISTA 01/03/2013. FECHA INICIO REAL 24/04/2013. FECHA FIN ESPAÑA 02/05/2014. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Zymenex A/S. DOMICILIO PROMOTOR Roskildevej 12C DK-3400 Hillerod. PERSONA DE CONTACTO Zymenex A/S - CEO. TELÉFONO +45 48250054. FINANCIADOR EU FP7 ALPHA-MAN. PAIS Dinamarca.

CENTROS

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL REINA SOFÍA. LOCALIDAD CENTRO CÓRDOBA. PROVINCIA CÓRDOBA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Pediatría.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Lamazym. CÓDIGO rhLAMAN. DETALLE 12 months. PRINCIPIOS ACTIVOS Lamazym. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para solución para perfusión. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.