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Fecha: 2013-12. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-002447-29.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO .

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo en fase I de seguridad y farmacocinética humanas de ORY-1001, un inhibidor de LSD1, en leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria.

INDICACIÓN PÚBLICA Cáncer de la sangre y la médula ósea después del tratamiento o remisión.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Pacientes con edad a partir de 16 años
2. Leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria (sin incluir la leucemia promielocítica) que el investigador considere no apta para el régimen quimioterápico intensivo en ese momento
3. Escala de estado funcional (EF) ECOG de 0-2
4. Las mujeres en edad fértil deben presentar una prueba de embarazo en suero u orina negativa dentro de las dos semanas antes del inicio del tratamiento
5. Los pacientes hombres o mujeres fértiles deben usar un método anticonceptivo altamente eficaz durante el período de estudio y 6 meses después de la última dosis de ORY-1001.
6. Los pacientes hombres deben utilizar preservativo con el fin de evitar exponer a su pareja al fármaco.
7. Los pacientes deben poder entender y cumplir con los requisitos que establece el protocolo, y deberán ser capaces de y estar dispuestos a firmar un consentimiento informado por escrito
8. La esperanza de vida es de al menos 2 meses.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Antecedentes de cáncer que, según la opinión del investigador, puedan crear confusión en la evaluación de los criterios de valoración del estudio
2. Pacientes con hipertensión o diabetes insuficientemente controladas, hepatitis o VIH.
3. Patología intercurrente o situación social que pueda afectar al cumplimiento de los requisitos del estudio
4. Pacientes embarazadas o en período de lactancia
5. Cualquier afección médica que, en opinión del investigador, ponga al paciente en una situación inaceptable de alto riesgo de toxicidad al participar en el estudio clínico
6. Tratamiento de leucemia mieloide aguda recibido en los 14 días anteriores. La hidroxiurea o la 6-mercaptopurina están permitidas hasta 12 horas antes del inicio del tratamiento del estudio y tras la primera parte del tratamiento (días 1-5) en caso de hiperleucocitosis.
7. Los pacientes tratados con antidepresivos informaron una actividad inhibitoria KDM1A/LSD1: Tranilcipromina o fenelzina.
8. Radioterapia aplicada menos de 2 semanas antes del inicio del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES NA.

VARIABLES SECUNDARIAS NA.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-1001 en humanos.

OBJETIVO SECUNDARIO - Describir la farmacocinética (FC) de ORY-1001 en humanos
- Valorar las respuestas (RC/RCi/RP) con ORY-1001 en pacientes con leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria, especialmente en aquellos que presentan el gen rMLL
- Evaluar los marcadores de farmacodinámica (PD) indirectos para la unión de fármaco a su diana.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN NA.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN NA.

JUSTIFICACION El presente estudio se ha diseñado para determinar la farmacocinética, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinamia de ORY-1001 en administración oral a varias dosis en pacientes con leucemia aguda refractaria o con recidiva y para establecer la dosis máxima tolerada.
La leucemia aguda refractaria o recidivante tiene un mal pronóstico, la única estrategia de tratamiento es el trasplante hematopoyético pero hasta un 50% de pacientes no son candidatos para este procedimiento (no alcanzan respuesta al tratamiento, tienen una pronta recaída y un inaceptable índice de comorbididad) o recaen después de este procedimiento. La recaída se ha asociado con la incapacidad de los tratamientos actuales para erradicar las células madre leucémicas. La investigación de nuevas opciones terapéuticas es un imperativo.
ORY-1001 ha demostrado ser seguro y efectivo para tratar la leucemia aguda en modelos animales, y parece que determinados perfiles genéticos se podrían beneficiar especialmente del tratamiento con este fármaco.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 30.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I Si. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 26/12/2013. FECHA DICTAMEN 16/12/2015. FECHA INICIO PREVISTA 27/01/2014. FECHA INICIO REAL 29/01/2014. FECHA FIN ESPAÑA 15/07/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 30/09/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Oryzon Genomics S.A. DOMICILIO PROMOTOR C/Sant Ferran,74 08940 Cornellà de Llobregat. PERSONA DE CONTACTO Oryzon Genomics S.A. - César Molinero. TELÉFONO +34 93 5151313. FAX +34 93 3774028. FINANCIADOR Oryzon Genomics S.A. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematology.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematologia.

CENTRO 3: HOSPITAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo.

CENTRO 5: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematología Clínica.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO ORY-1001. CÓDIGO ORY-1001. DETALLE Until disease progression or investigator's decision. PRINCIPIOS ACTIVOS ORY-1001. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para solución oral. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.