ENSAYO DE EXTENSIÓN DE ECU-MG-301 PARA EVALUAR ECULIZUMAB EN SUJETOS CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA (MGg) RESISTENTE AL TRATAMIENTO.

Fecha: 2015-04. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-002191-41.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO ENSAYO DE EXTENSIÓN DE ECU-MG-301 PARA EVALUAR ECULIZUMAB EN SUJETOS CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA (MGg) RESISTENTE AL TRATAMIENTO.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ENSAYO DE EXTENSIÓN, ABIERTO, DE FASE III DE ECU-MG-301 PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE ECULIZUMAB EN SUJETOS CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA (MGg) RESISTENTE AL TRATAMIENTO.

INDICACIÓN PÚBLICA Miastenia Gravis.

INDICACIÓN CIENTÍFICA MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.El sujeto ha completado el ensayo ECU-MG-301.
2.El sujeto ha otorgado su consentimiento informado por escrito.
3.El sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo mientras dure el ensayo.
4.Las participantes en edad fértil deberán obtener resultados negativos en la prueba de embarazo (gonadotropina coriónica humana [GCH] en suero). Todos los sujetos deben utilizar un tratamiento anticonceptivo eficaz, fiable y médicamente aprobado durante el ensayo y hasta 5 meses después de interrumpir el tratamiento.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Los sujetos que se retiren del ensayo ECU-MG-301 como consecuencia de un AA relacionado con el fármaco del ensayo.
2.Participantes que estén embarazadas, en periodo de lactancia o que tengan intención de quedarse embarazadas durante el transcurso del ensayo.
3.Cualquier patología o circunstancia que, a juicio del investigador, pudiera interferir en la participación del sujeto en el ensayo, suponer algún riesgo adicional para el sujeto o generar confusión en la evaluación de los sujetos.

VARIABLES PRINCIPALES Variación de la puntuación total en la escala MG-ADL con respecto al inicio.

VARIABLES SECUNDARIAS 1.Variación de la puntuación total de QMG con respecto al inicio.
2.Proporción de sujetos que hayan experimentado, como mínimo, una reducción de 3 puntos en la puntuación total de la escala MG-ADL con respecto al inicio y que no hayan necesitado tratamiento de rescate.
3.Proporción de sujetos que hayan experimentado, como mínimo, una reducción de 5 puntos en la puntuación total de la escala QMG con respecto al inicio y que no hayan necesitado tratamiento de rescate.
4.Variación en la puntuación total de la escala MGC con respecto al inicio.
5.Variación en la puntuación del cuestionario MG-QOL-15 con respecto al inicio.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad a largo plazo de eculizumab en sujetos con MGg resistente al tratamiento.

OBJETIVO SECUNDARIO ?Evaluar la eficacia a largo plazo de eculizumab en sujetos con MGg resistente al tratamiento medida por la mejoría o el mantenimiento del perfil de actividades de la vida diaria específico para la MG (MG-specific Activities of Daily Living profile, MG-ADL).
?Evaluar la eficacia a largo plazo de eculizumab a través de otras mediciones de la eficacia, por ejemplo: puntuación de la escala cuantitativa de la miastenia gravis (Quantitative Myasthenia Gravis, QMG); puntuación compuesta de la miastenia gravis (Myasthenia Gravis Composite, MGC) y mejoría o mantenimiento de los principales síntomas que, desde el punto de vista clínico, resultan más significativos para los sujetos.
?Caracterizar el efecto de eculizumab en las mediciones de la calidad de vida.
?Describir la farmacocinética (FC) y la farmacodinámica (FD) de eculizumab en sujetos con MGg.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN De la semana 1 a la 182.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN De la semana 1 a la 182.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 92.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 29/09/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 29/04/2015. FECHA DICTAMEN 04/12/2014. FECHA INICIO PREVISTA 20/04/2015. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 27/04/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alexion Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 352 Knotter Drive CT06410 Cheshire. PERSONA DE CONTACTO ALEXION EUROPE SAS - European Clinical Trial Information. TELÉFONO +33 1 47100606. FINANCIADOR ALEXION PHARMACEUTICALS INC. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 27/04/2017.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 27/04/2017.

CENTRO 3: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio Neurologia. FECHA ACTIVACIÓN 27/04/2017.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE. LOCALIDAD CENTRO Hospitalet de Llobregat (L'). PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 27/04/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN SOLIRIS. DETALLE 4 years. PRINCIPIOS ACTIVOS ECULIZUMAB. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.