Ensayo de anemia en pacientes con mielofibrosis (MF).

Fecha: 2017-02. Area: Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-003552-75.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Ensayo de anemia en pacientes con mielofibrosis (MF).

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio fase II, multicéntrico, abierto, con un único brazo de tratamiento, para evaluar la eficacia y la seguridad de ruxolitinib en el tratamiento de pacientes anémicos con mielofibrosis.

INDICACIÓN PÚBLICA Pacientes anémicos con mielofibrosis.

INDICACIÓN CIENTÍFICA tratamiento de mielofibrosis en pacientes anémicos.

CRITERIOS INCLUSIÓN -Pacientes hombres o mujeres con edad ¿ 18 años.
-Pacientes con diagnóstico de PMF, según los criterios estándares internacionales revisados 2016 (Arber et al, 2016), PPV-MF o PET-MF (Barosi 2008), independientemente del estado mutacional de JAK2.
-Pacientes con esplenomegalia palpable que sea igual o mayor en más de 5 cm por debajo del margen costal izquierdo
-Pacientes con un nivel de hemoglobina inferior a 10 g/dL
-Los pacientes con historial previo de transfusiones deberán presentar un registro de transfusión documentado en las 12 semanas previas a la visita basal.
-Pacientes con un recuento de porcentaje de blastos en sangre periférica de < 10%.
Pueden aplicarse criterios de inclusión adicionales según el protocolo completo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -Pacientes con tratamiento previo con cualquier inhibidor de JAK1 o de JAK2.
-Pacientes con reserva de médula ósea insuficiente en la visita basal, demostrado con al menos uno de los siguientes:
¿.RAN que sea ¿ 1000/µL.
¿.Recuento de plaquetas que sea < 50.000/µL sin la asistencia de factores de crecimiento, factores trombopoyéticos o transfusiones de plaquetas
.Recuento de hemoglobina que sea ¿ 6.5 g/dL a pesar del uso de transfusiones.
-Pacientes con deterioro grave de la función renal
-Pacientes con función hepática inadecuada
-Pacientes que sean tratados concomitantemente con un inhibidor o inductor sistémico potente de CYP3A4 en el momento de la selección.
-Hepatitis viral aguda o infección por hepatitis B o C crónica activa.
-Historial previo de leucoencefalopatía multifocal progresiva (PML)

Pueden aplicarse criterios de exclusión adicionales según el protocolo completo.

VARIABLES PRINCIPALES Proporción de pacientes que alcanzan el 50% de la reducción de la longitud del bazo en la semana 24.

VARIABLES SECUNDARIAS -Proporción de pacientes que alcanzan el 50% de la reducción de la longitud del bazo en la semana 24
- Porcentage de cambios desde la visita basal en la longitud del bazo en el tiempo.
- Listado de Modificaciones MFSAF v2.0 and MF-7 en el tiempo.
- PGIC en cada visita donde se ha medido.
- Listado de transfusiones recibidas en el tiempo.

OBJETIVO PRINCIPAL Determinar la tasa de respuesta de la longitud del bazo en la semana 24.

OBJETIVO SECUNDARIO -Determinar la tasa de respuesta de la longitud del bazo en la semana 48.
-Evaluar el efecto de ruxolitinib en la longitud del bazo.
-Evaluar el efecto de ruxolitinib en los síntomas.
-Evaluar el efecto de ruxolitinib en la impresión global del paciente sobre los cambios (PGIC)
-Evaluar el efecto de ruxolitinib en la necesidad de transfusión.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 24.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN - Semana 48
- Semana 48
- Semana 48
- Semana 48
- Semana 48.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 50.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 15/02/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 14/02/2017. FECHA DICTAMEN 10/02/2017. FECHA INICIO PREVISTA 18/03/2017. FECHA INICIO REAL 29/03/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/05/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novartis Farmacéutica, S.A. DOMICILIO PROMOTOR Gran Via de les Corts Catalanes, 764 08013 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Novartis Farmacéutica, S.A. - Departamento Médico (ICRO). TELÉFONO +34 90 0353036. FAX +34 93 2479903. FINANCIADOR Novartis Pharma Services AG. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO

NOMBRE CENTRO COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO. LOCALIDAD CENTRO Santiago de Compostela. PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Hospital de día de Hematología. FECHA ACTIVACIÓN 13/03/2017.

CENTRO 2: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE. LOCALIDAD CENTRO Alicante/Alacant. PROVINCIA ALICANTE. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 13/03/2017.

CENTRO 3: Hospital Clínic i Provincial de Barcelona

NOMBRE CENTRO Hospital Clínic i Provincial de Barcelona. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 13/03/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Jakavi. NOMBRE CIENTÍFICO ruxolitinib. CÓDIGO INC424. DETALLE 96 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS ruxolitinib. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.