Ensayo clínico para evaluar la implantación de Holoclar en la córnea de pacientes con quemaduras oculares.

Fecha: 2016-05. Area: Enfermedades [C] - Patología ocular [C11].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-002845-23.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Ensayo clínico para evaluar la implantación de Holoclar en la córnea de pacientes con quemaduras oculares.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patología ocular [C11].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo clínico no controlado, abierto, prospectivo, multicéntrico y multinacional para evaluar la eficacia y la seguridad del Transplante Autólogo de Células Madre Limbares Cultivadas (TACMLC) para la restauración del epitelio corneal en pacientes con Deficiencia de Células Madre Limbares por quemaduras oculares (HOLOCORE).

INDICACIÓN PÚBLICA daños corneales debidos a quemaduras oculares.

INDICACIÓN CIENTÍFICA lesiones corneales asociadas a deficiencias de Células Madre Limbares por quemaduras oculares de moderadas a graves.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio. El consentimiento informado también incluirá la posibilidad de un segundo trasplante y de pasar al estudio de extensión a largo plazo HOLOCORE-FU. En el caso de que el paciente sea juzgado por el investigador como elegible para un segundo trasplante, se deberá obtener un apéndice adicional por escrito que se adjuntará al primer formulario de consentimiento informado para proceder con el segundo TACMLC;
2. Varones y mujeres adultos (? 18 años);
También se incluirá a cinco pacientes pediátricos de entre 2 y 17 años, exclusivamente con fines de seguridad.
3. DCML secundaria a quemaduras oculares físicas o químicas unilaterales o bilaterales, con al menos 1,2 mm2 de limbo en buen estado con el fin de recoger células madre para la expansión en cultivo. La DCML será considerada para su inclusión en presencia de neovascularización superficial invasora en al menos dos cuadrantes de la córnea con afectación corneal central (incluyendo neovascularización corneal, opacidad corneal o discromía corneal) de acuerdo con el criterio de los evaluadores independientes;
4. Estabilidad de la DCML, definida por una duración de la enfermedad de al menos 24 meses en el momento de la Visita de selección y por la presencia de epitelio continuo que se considere, según se desprenda mediante tinción con fluoresceína, como nulo o traza.
5. Presencia de una alteración grave de la agudeza visual definida por una puntuación de 1/10 o por debajo de 20/200 en el gráfico de Snellen (ceguera legal) después de mejor corrección (es decir, agudeza visual mejor corregida);
6. Ausencia de otras contraindicaciones clínicas del trasplante ACMLC en función del criterio del investigador;
7. Una actitud de cooperación para el seguimiento de los procedimientos del estudio (en caso de menores, los cuidadores).

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. DCLM de grado leve (es decir, por debajo de 2 cuadrantes de invasión neovascular sin afectación corneal central) por una quemadura reciente (menos de 24 meses antes de la detección) o secundaria a condiciones médicas distintas de las quemaduras (por ejemplo, radioterapia);
2. Inflamación ocular grave de acuerdo con la Escala de graduación de Efron para complicaciones de lentes de contacto. Se puede volver a seleccionar al paciente después de un tratamiento adecuado;
3. Presencia de una mala posición de los párpados;
4. Cicatrización conjuntival con acortamiento del fórnix;
5. Deficiencia de secreción lagrimal grave, determinada por el tipo de prueba de Schirmer I (<5 mm/5 min);
6. Anestesia corneal y anestesia conjuntival;.

VARIABLES PRINCIPALES Porcentaje de pacientes con éxito clínico después del trasplante (éxito definido en base a la gravedad de la neovascularización y reepitelización corneal).

VARIABLES SECUNDARIAS Porcentaje de pacientes con éxito clínico después de uno o dos TACMLC (misma definición de éxito que en la variable primaria de eficacia).

OBJETIVO PRINCIPAL Demostrar la eficacia de Holoclar un año después del primer tratamiento en pacientes que sufren Deficiencia de Células Madre Limbares (DCML) (al menos dos cuadrantes de la córnea, con afectación corneal central que resulta en deficiencia visual grave) secundaria a quemaduras oculares de moderadas a graves.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la eficacia de uno o dos tratamientos con Holoclar un año después del último tratamiento.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 12 meses desde el primer tratamiento con Holoclar.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 12 meses desde el primer tratamiento con Holoclar.

JUSTIFICACION Ensayo clínico no controlado, abierto, prospectivo, multicéntrico y multinacional para el tratamiento de las lesiones de la córnea con deficiencia limbar (al menos dos cuadrantes de la córnea, con afectación corneal central que resulta en deficiencia visual grave) deficiencia limbar grave por quemaduras oculares.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 92.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III No. FASE IV Si.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 29/09/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 29/05/2016. FECHA DICTAMEN 12/05/2016. FECHA INICIO PREVISTA 31/10/2015. FECHA INICIO REAL 16/06/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 26/06/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Chiesi Farmaceutici S.p.A. DOMICILIO PROMOTOR Via Palermo 26A 43122 PARMA. PERSONA DE CONTACTO CHIESI ESPAÑA S.A. - Silvia Caño (Medical Advisor). TELÉFONO 34 93 445 6993. FAX 34 93 494 8030. FINANCIADOR Chiesi Farmaceutici S.p.A. PAIS Italia.

CENTROS

CENTRO 1: Institut de Microcirurgia Ocular - IMO [Cod. CHN: 12345]

NOMBRE CENTRO Institut de Microcirurgia Ocular - IMO [Cod. CHN: 12345]. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Cornea y Cirugia Refractiva. FECHA ACTIVACIÓN 07/09/2016.

CENTRO 2: CENTRE D'OFTALMOLOGIA BARRAQUER

NOMBRE CENTRO CENTRE D'OFTALMOLOGIA BARRAQUER. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO oftalmologia. FECHA ACTIVACIÓN 12/07/2016.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN HOLOCLAR. NOMBRE CIENTÍFICO Holoclar. DETALLE single autologous implantation. Possibility of 2nd implantation if first failed. PRINCIPIOS ACTIVOS NA. FORMA FARMACÉUTICA Equivalente de tejido vivo. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.