Ensayo clínico para evaluar la combinación de vitamina C y E en combinación para el tratamiento de trastornos cognitivos y de comportamiento en niños con síndrome X frágil.

Fecha: 2016-07. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-005460-42.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Ensayo clínico para evaluar la combinación de vitamina C y E en combinación para el tratamiento de trastornos cognitivos y de comportamiento en niños con síndrome X frágil.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ENSAYO CLÍNICO FASE III, DOBLE CIEGO, DE UNA VÍA CRUZADA, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE LA COMBINACIÓN DE ÁCIDO ASCÓRBICO (VITAMINA C) Y TOCOFEROL (VITAMINA E) VERSUS PLACEBO PARA EL TRATAMIENTO DE LOS TRASTORNOS COGNITIVOS Y DE COMPORTAMIENTO EN POBLACIÓN INFANTIL CON SÍNDROME X FRÁGIL.

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome X frágil.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome X frágil.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Diagnóstico de Síndrome X frágil por pruebas genéticas de biología molecular, resultado mutación completa con metilación. 2. Tener una edad mayor de 2 años y menor de 9 años.3. Haber firmado el documento de consentimiento informado, antes de iniciar su participación en el ensayo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Cualquier enfermedad avanzada, severa o inestable.2. Se excluirán del estudio los individuos con otro diagnostico psiquiátrico como primer diagnóstico.3. Haber padecido problemas médicos serios en los últimos 12 meses.4. Estar tomando más de 100mg de vitaminas E o C al día en el último mes.5. Tener problemas físicos, psíquicos o sensoriales que impidan la evaluación de la efectividad.6. Hipersensibilidad a alguno de los componentes del preparado.7. Insuficiencia hepática o renal grave o historia previa de cálculos renales.8. Cualquier pauta de tratamiento, incluido el tratamiento con psicotrópicos y/o tratamiento anticonvulsivo que no haya sido estable durante un periodo ? 4 semanas antes de la aleatorización.9. Tratamiento actual con más de dos medicaciones psicoactivas, excluyendo la medicación utilizada específicamente para el control de las convulsiones.10. Hipoprotrombinemia secundaria a deficiencia de vitamina K11. Sensibilidad a cualquiera de los compuestos de la fórmula de tratamiento. 12. Deficiencia de G-6-PD.13. Uso de fármacos anticoagulantes orales.14. Previsión de iniciar o cambiar las intervenciones farmacológicas o no farmacológicas durante el curso del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Escala de Impresión Clínica Global (ICG).

VARIABLES SECUNDARIAS Test McCarthyVocabulario en imágenes Peabody (TVIP)Lista de chequeo del tratamiento del autismo (ATEC)Escala de Madurez Social (Vineland)Inventario de espectro autista (IDEA)Escala de alteraciones del sueño en niños (SDSC)Cuestionario sobre estado de salud (SF36)Índice de Bienestar Psicológico (IBP)Cuestionario de Salud de Goldberg (GHQ-28). Cuestionario sobre alimentaciónInventario de comportamientos en el desarrollo (DBC-P).

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluación de la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la combinación de dos antioxidantes ácido ascórbico y tocoferol, para el tratamiento de trastornos cognitivos y de comportamiento en población infantil diagnosticada de síndrome X frágil.

OBJETIVO SECUNDARIO 1. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de Vitmanina C 10mg/Kg/día y vitamina E 10mg/Kg/día en el tratamiento de sujetos dentro de la población pediátrica con diagnóstico de Síndrome X-frágil.2. Evaluar la reducción de la severidad clínica global de los sujetos pediátricos con diagnóstico de Síndrome X-frágil. 3. Evaluar la mejora de los síntomas cognitivos asociados a los sujetos pediátricos con diagnóstico de Síndrome X-frágil.4. Evaluar la mejoría global del sueño en sujetos pediátricos con diagnóstico de Síndrome X-frágil.5. Evaluar la mejora del lenguaje en los sujetos pediátricos con diagnóstico de Síndrome X-frágil.6. Evaluar la eficacia en el tratamiento a 32 semanas de sujetos pediátricos con diagnóstico de Síndrome X-frágil.7. Evaluar la mejora de la calidad de vida y salud de los cuidadores principales de los sujetos pediátricos con diagnóstico de Síndrome X-frágil.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 32 weeks.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 40 semanas.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 11/07/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 07/07/2016. FECHA DICTAMEN 28/06/2016. FECHA INICIO PREVISTA 01/04/2016. FECHA INICIO REAL 20/07/2016. FECHA FIN ESPAÑA 25/09/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 28/09/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Fundación Pública Andaluza para la Investigación de Málaga en Biomedicina y Salud. DOMICILIO PROMOTOR Avda. Jorge Luis Borges nº15 Bl.3 Pl.3 29010 Málaga. PERSONA DE CONTACTO Delos Clinical - Clinical Trial Assistant. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Fundación Pública Andaluza para la Investigación de Málaga en Biomedicina y Salud. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO MÁLAGA. PROVINCIA MALAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 08/07/2016.

CENTRO 2: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 15/07/2016.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Vitamin C

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Vitamin C. DETALLE 32 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Vitamin C. FORMA FARMACÉUTICA Solución oral. HUÉRFANO No.

MEDICAMENTO 2: Vitamin E

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Vitamin E. DETALLE 32 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Vitamin E. FORMA FARMACÉUTICA Solución oral. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.