Ensayo Clínico de fase III con caplacizumab en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida.

Fecha: 2015-10. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-001098-42.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Ensayo Clínico de fase III con caplacizumab en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo clínico de fase III, doble ciego, aleatorizado de grupos paralelos, multicéntrico, controlado con placebo, para estudiar la eficacia y la seguridad de caplacizumab en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida.

INDICACIÓN PÚBLICA La PTT es una enfermedad rara que se caracteriza por la viscosidad excesiva de la sangre y por la formación de coágulos en los vasos sanguíneos de distintas partes del cuerpo.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1-Adulto varón o mujer > ó = 18 años de edad en el momento de la firma del formulario de consentimiento informado (FCI)
2-Diagnóstico clínico de PTT adquirida (inicial o recurrente), que incluye trombocitopenia y evidencia microscópica de fragmentación eritrocitaria (p. ej., esquistocitos)
3-Requiere instauración del tratamiento de IP diario y ha recibido tratamiento de IP antes de la aleatorización.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Número de plaquetas > ó = 100×10E9/l
2.Nivel de creatinina sérica >200 µmol/l en caso de que el número de plaquetas sea > 30×109/l
3.Otras causas conocidas de trombocitopenia
4.PTT congénita (conocida en el momento de la entrada en el estudio)
5.Embarazo o lactancia.
6.Pacientes incluidos previamente en un ensayo clínico con caplacizumab que recibieron caplacizumab o en los que se desconoce el brazo de tratamiento asignado.

VARIABLES PRINCIPALES Tiempo hasta la respuesta en el número de plaquetas definida como un número inicial de plaquetas > ó = 150×10E9/l con la consiguiente interrupción del IP diario en los siguientes 5 días.

VARIABLES SECUNDARIAS Las variables secundarias clave se ordenan jerárquicamente tal como se enumera a continuación:
1.Proporción de pacientes con muerte relacionada con la PTT, una recidiva de la PTT, o por lo menos un acontecimiento tromboembólico mayor aparecido durante el tratamiento (p. ej., infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, embolia pulmonar o trombosis venosa profunda [TVP]; ver también la sección 3.4.3.6) durante el periodo de tratamiento con el fármaco del estudio (incluyendo las extensiones).
2.Proporción de pacientes con una recidiva de la PTT en el periodo global del estudio (incluyendo el periodo de seguimiento de 4 semanas).
3.Proporción de pacientes con PTT refractaria, definida como ausencia de duplicación del número de plaquetas tras 4 días de tratamiento estándar, y LDH > LSN.
4.Tiempo hasta la normalización de los niveles de todos los 3 siguientes marcadores de daño orgánico:
-Tiempo hasta una LDH ¿ 1 x límite superior normal (LSN) y TnIc ¿ 1 x LSN y creatinina sérica ¿ 1 x LSN.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de caplacizumab en la restauración más rápida del número normal de plaquetas como medida de la prevención de trombosis microvascular adicional.

OBJETIVO SECUNDARIO -Evaluar el efecto del fármaco del estudio sobre una variable compuesta que consta de mortalidad relacionada con la PTT, recidiva de la PTT y acontecimientos tromboembólicos mayores durante el tratamiento con el fármaco del estudio
- evaluar el efecto del fármaco del estudio sobre la prevención de recidiva del episodio de PTT a lo largo de todo el periodo de estudio
- evaluar el efecto del fármaco del estudio sobre la refractariedad al tratamiento
-evaluar el efecto del fármaco del estudio sobre los biomarcadores de daño orgánico: lactato deshidrogenasa (LDH), troponina I cardiaca (TnIc) y creatinina sérica.
- evaluar el efecto del fármaco del estudio sobre los parámetros del IP (días del IP y volumen), días de estancia en la unidad de cuidados intensivos (UCI), días de estancia hospitalaria
- acontecimientos adversos (AA)/.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Periodo diario de IP.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1.Durante el tratamiento con el fármaco del estudio y durante el seguimiento.
2., 4, 5 y 6. Durante el periodo global del ensayo.
3. hasta el día 5
7. Periodo de IP diario inicial, periodo completo de tratamiento con el fármaco del estudio, periodo de seguimiento y periodo global del estudio.
8. Durante el periodo global del ensayo.

JUSTIFICACION El objetivo principal de este ensayo clínico es determinar si caplacizumab ayuda a prevenir un empeoramiento del brote de PTT y a restablecer la cantidad normal de plaquetas en la sangre. Además, permitirá evaluar qué tan bien toleran las personas recibir la medicación del estudio (caplacizumab) en comparación con las personas que reciben placebo (un producto que no contiene ninguno de los ingredientes activos y parece idéntico al medicamento del estudio). Esto permitirá una comparación de los efectos producidos por el medicamento del estudio. El participante elegible estará experimentando un episodio agudo de TTP (ya sea un primer episodio o una recurrencia en los pacientes que habían sido previamente diagnosticadas con TTP), requiriendo tratamiento diario de intercambio plasmático (procedimiento para limpiar la sangre se coagule.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA Si. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 92.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 29/10/2015. FECHA INICIO PREVISTA 02/11/2015. FECHA INICIO REAL 01/12/2015. FECHA FIN ESPAÑA 05/07/2017. FECHA FIN GLOBAL 16/08/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 25/08/2017. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 29/04/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Ablynx NV. DOMICILIO PROMOTOR Technologiepark 21 9052 Zwijnaarde. PERSONA DE CONTACTO Pharm-Olam International (Spain) S.L.U - Regulatory. TELÉFONO 34 914342777. FAX 34 914342773. FINANCIADOR Ablynx NV. PAIS Bélgica.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematologia.

CENTRO 2: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

CENTRO 3: Hospital Clínic i Provincial de Barcelona

NOMBRE CENTRO Hospital Clínic i Provincial de Barcelona. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hemoterapia y Hemostasia, CDB.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología y Hemoterapia.

CENTRO 5: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología y Hemoterapia.

CENTRO 6: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de HematologÍa.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Caplacizumab (an anti-von Willebrand Factor Nanobody). CÓDIGO ALX-0081. DETALLE Aproximadamente 2 meses hasta aproximadamente 6 meses en caso de extensión del tratamiento y exacerbación durante el periodo de 30 días posterior al IP diario o recidiva durante la extensión del tratamiento. PRINCIPIOS ACTIVOS Caplacizumab. FORMA FARMACÉUTICA Polvo y disolvente para solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.